Your browser doesn't support javascript.
loading
Mostrar: 20 | 50 | 100
Resultados 1 - 3 de 3
Filtrar
1.
Brasília; CONITEC; maio 2022.
No convencional en Portugués | LILACS, Coleciona SUS, BRISA/RedETSA | ID: biblio-1377732

RESUMEN

INTRODUÇÃO: A anemia aplástica (AA) é uma doença rara e com risco de vida devido à falha herdada ou adquirida da medula óssea para produzir células sanguíneas, levando à pancitopenia progressiva. O tratamento para AA é determinado por uma série de fatores, incluindo gravidade da pancitopenia, idade do paciente, disponibilidade de doadores de célulastronco hematopoética, fonte de célula-tronco hematopoética, disponibilidade de imunossupressão e acesso a terapias ideais. Eltrombopague, um agonista de trombopoietina (TPO) vem emergindo como uma opção de tratamento para AA grave associado a terapia imunossupressora padrão. INDICAÇÃO: Pacientes adultos com anemia aplástica grave. PERGUNTA: Eltrombopague associado à terapia imunossupressora padrão (imunoglobulina antitimócito [ATG] e ciclosporina) é eficaz, seguro e custo-efetivo no tratamento de pacientes adultos com AA grave, quando comparado à terapia imunossupressora padrão (ATG e ciclosporina) isolada no SUS? EVIDÊNCIAS CLÍNICAS: A partir de uma busca bibliográfica conduzida nas bases PubMed, EMBASE e Cochrane Reviews, um ensaio clínico randomizado (ECR) foi selecionado, fornecendo evidências sobre a eficácia e segurança do eltrombopague adicionado ao tratamento imunossupressor em pacientes adultos com AA grave. Os pacientes apresentaram uma resposta completa em três meses de 10% no Grupo A (controle) e 22% no Grupo B (intervenção) (OR: 3,2; IC 95%, 1,3 a 7,8; P=0,01). Aos seis meses, a taxa de resposta geral foi de 41% no Grupo A e 68% no Grupo B. Os tempos médios para a primeira resposta foram de 8,8 meses (Grupo A) e 3,0 meses (Grupo B). A adição de eltrombopague à terapia imunossupressora padrão não resultou em melhora significativa da sobrevida global. A taxa de sobrevida global em dois anos foi de 85% (IC95%:78 a 92) para o grupo controle e de 90% (IC95%: 82 a 97) para o grupo intervenção. No entanto, o eltrombopague adicionado à terapia imunossupressora padrão aumentou a sobrevida livre de eventos de 34% para 46% em dois anos por meio da redução da refratariedade inicial à imunossupressão. A incidência de eventos adversos graves foi semelhante nos dois grupos. Para os desfechos resposta hematológica, sobrevida global, sobrevida livre de eventos, qualidade de vida e eventos adversos, considerou-se moderada qualidade de evidência pelo GRADE. AVALIAÇÃO ECONÔMICA: Na análise de custo-efetividade, empregando árvore de decisão e considerando-se o desfecho Taxa de Resposta Global, comparou-se o tratamento padrão (TP) versus a adição de eltrombopague ao TP, em um horizonte temporal de um ano. Ao demonstrar menor custo e maior efetividade, eltrombopague + TP se mostrou custo-efetiva no tratamento da AAG em pacientes não elegíveis ao TCTH, considerando-se a RCEI de - R$ 287.140,99. Na análise de sensibilidade, variando-se os custos de ATG e de eltrombopague, os resultados mostraram-se estáveis nos cenários avaliados, continuando a demonstrar que a adição de eltrombopague ao TP é custo-efetiva. ANÁLISE DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: Avaliando-se três cenários diferentes em cinco anos, e considerando uma abordagem epidemiológica e demanda aferida (dispensações de ciclosporina para AA no SUS), a ampliação de uso do eltrombopague pode gerar economia de recursos de até R$ 241,2 milhões, ou seja, 12% menor do que o valor gasto no cenário de referência. Entretanto, nos cenários que se pressupõe menor uso do eltrombopague, a economia de recursos é menor. No cenário 2 o impacto orçamentário incremental é de - R$ 188,59 milhões e no cenário 3 é de - R$ 134 milhões. MONITORAMENTO DO HORIZONTE TECNOLÓGICO: Foi detectada uma tecnologia para compor o tratamento adicional a imunossupressor em pacientes adultos com AAG. Trata-se do hetrombopag, um agonista do receptor de trombopoetina, mesmo mecanismo de ação da tecnologia em avaliação neste relatório, encontrando-se em fase 3 de pesquisa clínica, e sem registro para qualquer indicação na Anvisa, FDA ou EMA. CONSIDERAÇÕES FINAIS: A AA é uma doença rara e frequentemente grave ou muito grave e que até o momento, não dispunha de um tratamento clínico com resultados satisfatórios, cenário esse que perdura por mais de 30 anos. No presente relatório, é apresentado um ECR multicêntrico, com moderada qualidade de evidência, recentemente publicado e com um número expressivo de pacientes, considerando-se a raridade da doença e que trouxe resultados significativamente superiores, quando comparado ao tratamento padrão isolado em praticamente todos os desfechos avaliados, além de perfil de seguração comparável ao tratamento atual. Na avaliação econômica, a adição de eltrombopague ao tratamento padrão trouxe vantagens clínicas e econômicas, mostrando ser custo-efetiva. Assim também, na análise de impacto orçamentário, a ampliação de seu uso, considerando-se que a tecnologia já está incorporada no SUS para o tratamento de TPI, trouxe economia de recursos em todos os cenários avaliados. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR DA CONITEC: No dia 09 de março de 2022, em sua 106ª Reunião Ordinária, os membros da Conitec deliberaram que a matéria fosse disponibilizada em consulta pública com recomendação preliminar favorável à ampliação de uso do eltrombopague para o tratamento adicional a imunossupressor em pacientes adultos com anemia aplástica grave. Considerou-se que as evidências apresentadas demonstraram eficácia e segurança acerca do tratamento proposto frente às alternativas terapêuticas já disponíveis no SUS, além de ser custo-efetivo e apresentar economia de recursos para o SUS. CONSULTA PÚBLICA: Foi realizada no período de 04/04/2022 a 25/04/2022. Foram recebidas 51 contribuições, sendo 21 pelo formulário técnico-científico e 30 pelo formulário sobre experiência ou opinião. Todas as contribuições recebidas concordaram com a recomendação preliminar da Conitec, sendo favoráveis à ampliação de uso da tecnologia. Assim, o entendimento da Conitec não foi alterado. RECOMENDAÇÃO FINAL DA CONITEC: Diante do exposto, os membros do Plenário da Conitec, em sua 108ª Reunião Ordinária, no dia 05 de maio de 2022, deliberaram por unanimidade recomendar a ampliação de uso do eltrombopague para o tratamento adicional a imunossupressor em pacientes adultos com anemia aplástica grave. Por fim, foi assinado o Registro de Deliberação nº 728/2022. DECISÃO: Ampliar o uso do eltrombopague para o tratamento adicional a imunossupressor em pacientes adultos com anemia aplástica grave, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS conforme a Portaria nº 47, publicada no Diário Oficial da União nº 105, seção 1, página 78, em 3 de junho de 2022.


Asunto(s)
Humanos , Receptores de Trombopoyetina/agonistas , Inmunosupresores/uso terapéutico , Anemia Aplásica/tratamiento farmacológico , Sistema Único de Salud , Brasil , Análisis Costo-Beneficio/economía
2.
Brasília; CONITEC; nov. 2018. graf, ilus, tab.
No convencional en Portugués | BRISA/RedETSA, BRISA/RedETSA | ID: biblio-997648

RESUMEN

INTRODUÇÃO: A púrpura trombocitopênica idiopática crônica (PTI), atualmente denominada trombocitopenia imune primária (TIP), é uma doença autoimune adquirida, caracterizada pela presença isolada de trombocitopenia sem outra doença que cause esta alteração. A fisiopatologia envolve a destruição aumentada das plaquetas causada por autoanticorpos contra os antígenos das plaquetas e por linfócitos T citotóxicos, associada a uma produção prejudicada de plaquetas pela medula óssea. O tratamento é usualmente indicado para pacientes com contagens de plaquetas < 30 x 109 /L e para aqueles com contagens < 50 x 109 /L com risco de sangramento, com o objetivo de controlar precocemente os sintomas, diminuir o risco de sangramento e causar menos impacto na qualidade de vida. Existem diferentes modalidades de tratamento para a PTI. O Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da PTI do Ministério da Saúde (MS) de novembro de 2013 preconiza os seguintes tratamentos para esta doença: corticosteroides, imunoglobulina humana intravenosa, esplenectomia, ciclofosfamida, azatioprina, danazol e vincristina. Existem diferenças entre o tratamento de adultos e crianças e a escolha é feita de acordo com a gravidade da doença, obedecendo as linhas de tratamento. Entretanto, apesar das opções de tratamento já existentes, ainda há casos em que não são alcançadas respostas satisfatórias, na qual o eltrombopague olamina pode ser uma alternativa importante para controle da doença. TECNOLOGIA: Eltrombopague olamina (Revolade®). PERGUNTA: O uso do eltrombopague olamina é eficaz e seguro em pacientes com PTI crônica quando comparado ao placebo, corticosteroides, imunoglobulina humana intravenosa, imunossupressores (azatioprina, ciclofosfamida, vincristina, danazol)? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: a revisão/seleção da literatura identificou 1 revisão sistemática Cochrane (2011) com 6 ensaios clínicos randomizados (ECR) de agonistas do receptor da trombopoietina no tratamento da PTI; 1 revisão sistemática com metanálise (Wang, 2016) de 13 ECR dos agonistas da trombopoietina que incluía os 6 estudos da revisão Cochrane; 1 metanálise de 6 ECR do eltrombopague olamina no tratamento da PTI, todos incluídos na revisão de Wang; 1 ECR de fase III (Yang, 2017) do eltrombopague olamina no tratamento da PTI, não contemplado nas revisões sistemáticas/metanálises citadas. Apesar dos estudos serem coincidentes entre as 3 diferentes revisões e metanálises encontradas, as conclusões foram diferentes e, por isto, considerados neste parecer. O desfecho de sobrevida não foi incluído em nenhum estudo. Os desfechos primários ou importantes avaliados foram a melhora significativa dos eventos de sangramento, a resposta geral no número de plaquetas, a qualidade e duração da resposta, necessidade de terapia de resgate e efeitos adversos. AVALIAÇÃO DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: Foi elaborado um modelo de impacto orçamentário para estimar os possíveis gastos decorrentes da incorporação do eltrombopague olamina no SUS. A população elegível foi estimada através da quantidade de pacientes que receberam tratamento pelo Componente Especializado da Assistência Farmacêutica e pelo quantitativo realizado do procedimento 03.03.02.006-7 ­ Tratamento de defeitos da coagulação, púrpura e outras afecções hemorrágicas. Os custos de tratamento foram calculados a partir dos preços dos medicamentos pagos pelo SUS e compras públicas realizadas nos últimos 6 meses. O cenário base apontou um impacto orçamentário de aproximadamente R$ 45 milhões no primeiro ano e de R$ 353 milhões ao longo dos 5 anos após a incorporação. A análise de sensibilidade apontou uma variação entre R$ 16 e R$ 78 milhões no primeiro ano e entre R$ 179 a R$ 560 milhões ao longo dos cinco anos após a incorporação. EXPERIÊNCIA INTERNACIONAL: O NICE da Inglaterra (1) incorporou o eltrombopague olamina e recomenda como opção para o tratamento de adultos com PTI pós esplenectomia e refratários ou com contraindicação para a esplenectomia e refratários ao tratamento padrão ativo e de resgate ou com doença grave e alto risco de sangramento com resgates frequentes e se o fabricante fornecer desconto acordado, até possa ser suspenso adequadamente. O SMC da Escócia (2) utiliza o eltrombopague olamina para uso restrito em adultos com PTI, esplenectomizados e refratários a outros medicamentos (ex. corticoides e imunoglobulinas) ou como segunda linha de tratamento para não-esplenectomizados, por contraindicação. Também para pacientes com PTI sintomática grave ou alto risco de sangramento e para pacientes de 1 a 17 anos com PTI grave ou alto risco de sangramentos refratários a outros medicamentos (ex. corticoides, imunoglobulinas). O PBS da Austrália (3) subsidia o eltrombopague olamina para pacientes adultos com PTI crônica grave que tenham realizado esplenectomia e que não tenham tido resposta satisfatória ou sejam intolerantes aos corticoides e imunoglobulinas e cujo único tratamento subsidiado pela PBS seja um agonista do receptor da trombopoietina. O CDEC do Canadá (4) não recomenda que o eltrombopague olamina seja financiado pelo governo para o tratamento da PTI. Justificam que os estudos comparativos não são de boa qualidade ou não avaliam os eventos de sangramento como desfecho mais importante e a análise econômica do fabricante sugere que ele não é custo efetivo. MONITORAMENTO DO HORIZONTE TECNOLÓGICO: Há tecnologias em fase de desenvolvimento clínico para tratamento de púrpura trombocitopênica idiopática. Porém, essas novas tecnologias ainda não tiveram seu registro aprovado pela Anvisa para a indicação clínica pesquisada. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR DA CONITEC: Os membros do Plenário presentes em sua 66ª reunião ordinária, no dia 09 de maio de 2018, indicaram que o tema seja submetido à Consulta Pública com recomendação preliminar a não incorporação no SUS do eltrombopague olamina para PTI crônica. Considerou-se que os argumentos apresentados apontam que ainda há incertezas quanto a eficácia do medicamento. Apesar das evidências científicas mostrarem que houve melhoras laboratoriais, não foi observado o mesmo impacto quanto as melhoras da condição clínica. Também foi questionado sobre o efeito quanto ao uso prolongado do medicamento, a sustentabilidade de resposta e o aumento dos efeitos adversos com o tempo, em especial por se tratar de pacientes crônicos. CONSULTA PÚBLICA: Na 69ª Reunião da CONITEC, após apreciação das contribuições da Consulta Pública nº 27/2018, o plenário entendeu serem necessárias informações adicionais sobre os critérios de inclusão dos pacientes a serem tratados com o eltrombopague e a necessidade de incluir na análise de impacto orçamentário, os custos referentes ao resgate com imunoglobulina humana intravenosa. Posteriormente, na 72ª Reunião da CONITEC, foi apresentado ao plenário um novo fluxograma de tratamento para PTI refratária, considerando a azatioprina ou ciclofosfamida como primeira opção de tratamento na doença refratária; o eltrombopague como segunda opção e; a vincristina e o danazol como opções para pacientes que não respondem às terapias anteriores. Diante disso, o novo cálculo de impacto orçamentário incremental para incorporação do eltrombopague olamina no SUS foi de, aproximadamente, R$ 39,5 milhões em 2019 e R$ 202 milhões nos cinco anos do horizonte temporal proposto (2019-2023). Após apreciação das contribuições encaminhadas pela Consulta Pública, considerando a nova estimativa de impacto orçamentário incremental e o novo fluxograma de tratamento para PTI refratária proposto, o plenário da CONITEC entendeu que houve argumentação suficiente para alterar a recomendação inicial. DELIBERAÇÃO FINAL: Os membros da CONITEC presentes na 72ª reunião ordinária, no dia 08 de novembro de 2018, deliberaram, por unanimidade, recomendar a incorporação no SUS do eltrombopague olamina para tratamento da PTI refratária mediante Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas. DECISÃO: Incorporar o eltrombopague olamina no tratamento da púrpura trombocitopênica idiopática (PTI), no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Dada pela Portaria nº 72, publicada no DOU nº 238, seção 1, página 71, em 11 de dezembro de 2018.


Asunto(s)
Humanos , Púrpura Trombocitopénica Idiopática/tratamiento farmacológico , Receptores de Trombopoyetina/agonistas , Evaluación de la Tecnología Biomédica , Evaluación en Salud/economía , Sistema Único de Salud , Brasil , Análisis Costo-Beneficio/economía
3.
s.l; Uruguay. Ministerio de Salud Pública; mayo 2012. graf.
No convencional en Español | BRISA/RedETSA, BRISA/RedETSA | ID: biblio-906694

RESUMEN

INTRODUCCIÓN: El Púrpura Trombocitopénico Idiopático (PTI) crónico o la Trombocitopenia Inmune (TI) es una enfermedad autoinmune, caracterizada por la destrucción de plaquetas mediada por autoanticuerpos y por una producción reducida de las mismas. La principal manifestación clínica de la patología es una tendencia aumentada a presentar sangrados. Como primera línea de tratamiento en adultos se prefieren cursos extensos de corticoesteroides en lugar de cursos cortos o Ig i.v. (inmunoglobulina intravenosa). Por otro lado, tanto Ig i.v. o anti-D (inmunoglobulina anti-D) pueden ser indicados como primera línea en pacientes que tengan contraindicado el uso de corticoides. En pacientes no respondedores o que han sufrido una recaída con el tratamiento inicial de corticoesteroides se recomienda la esplenectomía. Los agonistas de los receptores de trombopoyetina (ART), como Eltrombopag y Romiplostim, son recomendados en pacientes esplenectomizados con riesgo de sangrado y que han sufrido una recaída o en pacientes que tengan contraindicada la esplenectomía y no hayan respondido a otro tratamiento. OBJETIVOS: Evaluar la eficacia y seguridad de Eltrombopag para el tratamiento de la TI, para considerar su posible inclusión en el Formulario Terapéutico de Medicamentos (FTM). MÉTODOS: Se realizó una búsqueda bibliográfica de la literatura científica, limitada a revisiones sistemáticas (RSs) y Ensayos Clínicos aleatorizados (ECAs). Todas las publicaciones fueron estudiadas y su calidad evaluada. RESULTADOS Y DISCUSIÓN: Se encontraron 3 ensayos clínicos de Eltrombopag adicionado a la terapia estándar, donde no se vió una diferencia significativa en la incidencia de sangrados severos, los cuales son los de mayor relevancia del punto de vista clínico. Para las variables respuesta plaquetaria global, respuesta completa y sangrados grados OMS 1-4, Eltrombopag adicionado a la terapia estándar mostró diferencias significativas comparado al grupo control. En cuanto a la seguridad, el tratamiento con Eltrombopag no presentó diferencias significativas en la frecuencia de eventos adversos severos y totales, teniendo un perfil de seguridad aceptable. Los resultados de calidad de vida no fueron concordantes entre los estudios. DISCUSIÓN Y CONCLUSIONES: Si bien el tratamiento de pacientes con TI crónica con Eltrombopag adicionado a la terapia estándar no demostró una reducción significativa de sangrados severos, otras variables de eficacia han presentado mejoras significativas. Considerando que el fármaco presenta un perfil de seguridad aceptable, el tratamiento resulta en un balance riesgo-beneficio favorable. Para decidir el ingreso de Eltrombopag al FTM es necesario realizar una evaluación económica. Si bien las evaluaciones económicas no son extrapolables entre distintos países, INESSS ha concluido que la terapia con Eltrombopag adicionado al tratamiento estándar no es una alternativa costo-efectiva.(AU)


INTRODUCTION: Chronic idiopathic thrombocytopenic purpura or immune thrombocytopenia (IT) is an autoimmune disease characterized by platelet destruction mediated by auto-antibodies and reduced production of the same. The main clinical manifestation of this disease is an increased tendency to bleed. As a first line treatment in adults, prolonged courses of corticosteroids are preferred, rather than short courses or i.v. Ig (intravenous immunoglobulin). On the other hand, both i.v. Ig and anti-D (anti-D immunoglobulin) may be indicated as first line interventions in patients with contraindications to the use of corticosteroids. In non-responders or those patients who have relapsed to the initial corticosteroid treatment, splenectomy is recommended. Thrombopoietin agonist receptors (TAR) such as Eltrombopag and Romiplostim, are recommended for splenectomized patients at risk of bleeding and have relapsed or for patients who have splenectomy as a contraindication and have not responded to other treatments. OBJECTIVE: To assess the efficacy and safety of Eltrombopag for the treatment of Immune Thrombocytopenia, to consider its possible inclusion in the Uruguayan National Formulary. METHODS: A search of the scientific literature was performed looking for systematic reviews, and randomized clinical trials (RCTs). All publications were studied and its quality assessed. RESULTS AND DISCUSSION: The search found 3 clinical trials Eltrombopag added to standard therapy. There was no significant difference in the incidence of severe bleeding, which is the most important clinical criteria. For the following variables: overall platelet response, complete response and WHO bleeding grades 1-4, Eltrombopag added to standard therapy showed significant difference from the control group. As for safety, treatment with Eltrombopag showed no significant difference in the frequency of severe and total adverse events, presenting an acceptable safety profile. The results of quality of life were not consistent across studies. CONCLUSIONS: Even though treatment of patients with chronic IT using Eltrombopag added to standard therapy did not demonstrate a significant reduction in severe bleeding, other efficacy variables presented significant improvements. Considering that this drug has an acceptable safety profile, treatment with Eltrombopag results in a favourable risk-benefit balance. In order to determine whether Eltrombopag should be included into the Uruguayan National Formulary, it is recommended to perform an pharmacoeconomic evaluation. Although these evaluations cannot be extrapolated to different countries, both INESSS and NICE have concluded that treatment of IT using Eltrombopag added to the standard intervention is not a cost-effective alternative.(AU)


Asunto(s)
Humanos , Receptores de Trombopoyetina/agonistas , Trombocitopenia/tratamiento farmacológico , Evaluación en Salud , Evaluación de la Tecnología Biomédica
SELECCIÓN DE REFERENCIAS
DETALLE DE LA BÚSQUEDA