Alfaepoetina para o tratamento de pacientes com doença falciforme apresentando declínio da função renal e piora dos níveis de hemoglobina / Epoetin alfa for the treatment of patients with sickle cell disease presenting with declining kidney function and worsening hemoglobin levels

INTRODUÇÃO: A doença falciforme (DF) se refere a um grupo de hemoglobinopatias nas quais a mutação na hemoglobina (Hb) associada à falcização das hemácias é co-herdada com mutações em outras beta globinas. A doença evolui com vaso-oclusão e outras complicações crônicas, graves e multissistêmicas. Uma das principais complicações da DF ­ que ocorre especialmente em pessoas com os genótipos HbSS e HbSbeta0 ­ é a nefropatia falciforme, que pode evoluir desde quadros assintomáticos até doença crônica renal (DRC). Além do tratamento padrão com hidroxiureia e transfusões sanguíneas, diretrizes internacionais recomendam o tratamento com agentes estimulantes da eritropoiese (AEE), como a alfaepoetina para pacientes com comprometimento renal. O uso desse medicamento está consolidado para tratamento da anemia em DRC em pacientes sem DF, estando incorporada ao SUS como pó para solução injetável e em solução injetável para o tratamento desta condição clínica. PERGUNTA: Alfaepoetina em associação ao cuidado-padrão comparada ao cuidado-padrão, é eficaz, efetiva, segura, custo-efetiva e viável economicamente para o tratamento de adultos com DF que apresentam comprometimento renal associado à piora do quadro de anemia? EVIDÊNCIAS CLÍNICAS: Foram incluídos oito estudos observacionais que apresentaram os resultados por meio de análises antes/depois de parâmetros clínicos e hematológicos. O uso de alfaepoetina esteve associado à melhora significativa estatisticamente na concentração de Hb (variação de 4 a 32,8% de aumento nos níveis de Hb comparados aos valores da linha de base, p<0,05), nos níveis percentuais de Hb-F (a diferença variou de 5,2 a 17,1% entre os estudos, p<0,05) e na redução da necessidade de transfusões sanguíneas (resultados quantitativos não reportados). Não houve aumento de crises vaso-oclusivas (CVO) ou tromboembolismo venoso (TEV), sugerindo que o tratamento com alfaepoetina pode ser seguro (resultados quantitativos não reportados). A certeza na evidência pelo GRADE foi muito baixa para todos os desfechos, com preocupações relacionadas ao risco de viés e imprecisão. Ao considerar apenas a evidência para um subgrupo de pacientes (n=4) com comprometimento renal para o desfecho de concentração de Hb (aumento de 29,0%) a certeza na evidência permanece muito baixa, apesar de não haver, neste caso, rebaixamento da qualidade da evidência por evidência indireta. AVALIAÇÃO ECONÔMICA (AE): Foi elaborada uma análise de custo-efetividade/utilidade a partir de modelo de árvore de decisão com horizonte temporal de um ano para avaliar as consequências da alfaepoetina na redução da necessidade de transfusões sanguíneas em termos de custos e ano de vida ajustado por qualidade (QALY). A análise demonstrou que a alfaepoetina + cuidado padrão para o tratamento de adultos com DF apresentando declínio da função renal e piora dos níveis de hemoglobina, quando comparado ao cuidado padrão, apresenta modesto benefício clínico (incremental de 0,033 QALY e redução de custo - R$ 11.564). A alfaepoetina permaneceu como alternativa dominante nas simulações realizadas nas análises de sensibilidade. ANÁLISE DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO (AIO): O tamanho da população elegível foi estimado por demanda aferida combinada à demanda epidemiológica, sendo identificado em média 5.274 pacientes por ano. A taxa de difusão de alfaepoetina variou de 10% a 50% entre primeiro e último anos. O custo direto com aquisição da alfaepoetina variou de R$ 806.129 no primeiro ano a R$ 4.853.242 no quinto ano de incorporação. A AIO construída, atrelada à análise de custoefetividade, sugeriu uma economia de R$ 96.545.791 acumulada em cinco anos. Esta economia é decorrente da efetividade do medicamento em reduzir a necessidade de transfusões frequentes, uma vez que este procedimento está associado a altos custos, como os custos da terapia de quelação de ferro. As análises de sensibilidade reforçaram estes resultados. MONITORAMENTO DO HORIZONTE TECNOLÓGICO: Foram identificadas 2 tecnologias para o potencial tratamento de pessoas com doença falciforme, apresentando declínio da função renal e piora dos níveis de hemoglobina. Crizanlizumabe, anti-P selectina, com registro na Anvisa, EMA e FDA. Voxelotor, registrada na EMA e FDA. PERSPECTIVA DO PACIENTE: Foi aberta Chamada Pública nº 35/2023 para inscrição de participantes para a perspectiva do paciente, durante o período de 21 a 27/09/2023, e 11 pessoas se inscreveram, mas nenhuma atendia aos critérios da chamada. A Secretaria-Executiva da Conitec realizou uma busca ativa junto a especialistas, associações de pacientes e Centros de Tratamento para identificar um usuário do SUS que pudesse fazer o relato na reunião da Conitec. Em sua fala, o participante informou que há 10 anos apresentou elevação nas taxas de potássio, necessitando fazer, na época, uso do medicamento denominado "sorcal" (poliestirenossulfonato de cálcio). Há cerca de cinco anos começou a fazer uso da alfaepoetina. O medicamento, segundo ele, mantém a insuficiência renal controlada sem provocar efeitos adversos. Há algum tempo, entretanto, vem apresentando queda nas taxas de hemoglobina, necessitando receber transfusões de sangue a cada dois meses, procedimento que até então não era rotineiro. Não sabe dizer se o declínio das taxas de hemoglobina se deve ao uso da alfaepoetina. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR DA CONITEC: Os membros do Comitê de Medicamentos presentes na 16ª Reunião Extraordinária da Conitec, realizada no dia 01 de novembro de 2023, deliberaram por unanimidade, que a matéria fosse disponibilizada em consulta pública com recomendação preliminar favorável à incorporação ao SUS da alfaepoetina (rHuePO, eritropoietina humana recombinante) para adultos com doença falciforme, com comprometimento renal associado à piora do quadro de anemia. Discutiu-se a necessidade de estabelecer, no contexto da atualização do PCDT, critérios objetivos de declínio da função renal, queda de hemoglobina e níveis de eritropoetina endógena para compor critérios de uso do medicamento. Sugeriu-se o uso de critérios relativos, como queda de 25% ou mais na TFGe em relação ao valor basal. Ademais, frente às incertezas quanto às evidências de benefício, especialmente no longo prazo, recomendou-se que sejam definidos no PCDT da DF, além dos critérios para uso, critérios de interrupção do tratamento na ausência de benefício clínico. CONSULTA PÚBLICA: A consulta pública nº 56 foi realizada entre os dias 26/12/2023 e 15/01/2024 e recebeu uma contribuição técnico-científica e oito contribuições de experiência e opinião. A contribuição técnico-científica foi emitida pela Associação Brasileira de Hematologia, Hemoterapia e Terapia Celular (ABHH), que se posicionou favoravelmente à incorporação, destacando que a tecnologia irá impactar positivamente a qualidade de vida dos pacientes, possibilitando a redução das transfusões de hemácias e da quelação de ferro, e, consequentemente, reduzindo custos associados às complicações. Especialistas participantes do processo de atualização do PCDT da DF contribuíram apresentado critérios de uso e interrupção do tratamento, tendo em vista as discussões realizadas durante a reunião de apresentação da demanda. Em relação às contribuições recebidas pelo formulário de experiência e opinião, observou-se que em uma delas havia um anexo, o qual, por se tratar de artigo científico, foi encaminhado para ser incorporado à análise das contribuições de natureza técnico-científica. Todas as contribuições concordaram com a recomendação preliminar da Conitec, que foi favorável à incorporação da tecnologia avaliada. A eficácia da tecnologia, a melhora da qualidade de vida e a importância do acesso por meio do SUS foram mencionados como pontos a favor da incorporação. Como resultados positivos e facilidades da tecnologia em avaliação, foram mencionadas a eficácia do medicamento e a importância de estar disponível no SUS. Quanto aos efeitos negativos, ao lado da consideração da inexistência de efeitos negativos, foi mencionada a dificuldade de acesso ao medicamento. RECOMENDAÇÃO FINAL DA CONITEC: Após apreciação das contribuições recebidas na Consulta Pública, os membros do Comitê de Medicamentos presentes na 126ª Reunião Ordinária da Conitec deliberaram, por unanimidade, recomendar a incorporação da alfaepoetina para o tratamento de pacientes com doença falciforme apresentando declínio da função renal e piora dos níveis de hemoglobina conforme Protocolo Clínico do Ministério da Saúde. Foi assinado o Registro de Deliberação nº 871/2024. DECISÃO: incorporar, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS, a alfaepoetina para o tratamento de pacientes com doença falciforme apresentando declínio da função renal e piora dos níveis de hemoglobina, conforme Protocolo Clínico do Ministério da Saúde, publicada no Diário Oficial da União, nº 66, seção 1, página 109, em 05 de abril de 2024.

Alfaepoetina para o tratamento de pacientes adultos com Síndrome Mielodisplásica de Baixo Risco / Epoetin alfa for the treatment of adult patients with Low-Risk Myelodysplastic Syndrome

INTRODUÇÃO: A SMD é uma neoplasia hematológica que inclui um grupo heterogêneo de doenças clonais da células-tronco hematopoiéticas (CTH) caracterizadas por hematopoiese ineficaz, citopenia(s) no sangue periférico e com potencial para evoluir para leucemia mieloide aguda. A presença de citopenia(s) no sangue periférico, definida(s) como hemoglobina < 10g/L, contagem absoluta de neutrófilos < 1,8x109 /L, e/ou plaquetas, < 100x109 /L, associada a alterações displásicas no sangue periférico e medula óssea, na ausência de outras doenças sistêmicas que justifiquem a(s) citopenia(s), são fundamentais para o diagnóstico e classificação desse grupo de doenças. Alfaepoetina é uma eritropoietina humana recombinante, que é quase idêntica ao hormônio eritropoietina endógeno (EPO). A alfaepoetina induz a eritropoiese de uma maneira dependente da dose, mas não afeta a expectativa de vida dos eritrócitos. A presente análise objetiva avaliar a ampliação de uso da alfaepoetina para o tratamento de pacientes adultos com SMD-BR e anemia, que já é utilizada no Brasil para outras indicações. Pergunta: "Para pacientes adultos com SMD-BR, o uso da alfaepoetina quando comparada ao suporte transfusional é seguro, eficaz e custo-efetivo?" Evidências clínicas: Dois ensaios clínicos randomizados (ECR), que utilizaram alfaepoetina subcutânea comparada com grupos placebos, foram selecionados a partir de uma busca bibliográfica conduzida nas bases PubMed, EMBASE e Cochrane Reviews. Uma metanálise foi realizada considerando esses dois estudos, totalizando 123 pacientes incluídos no grupo intervenção e 80 pacientes incluídos no grupo controle. Como resultado, a resposta eritroide alcançada foi de 33,3% no grupo intervenção e 7,5% no grupo controle, levando a um risco relativo (RR) de 4,34 (IC95% 1,91-9,85). Além da resposta eritroide a metanálise avaliou a segurança da alfaepoetina, obtendo valores semelhantes de eventos adversos no grupo intervenção e controle, alcançando RR de 0,96 (IC95% 0,69-1,34). Apenas um estudo avaliou a qualidade de vida, e não houve diferença nesse desfecho entre os grupos em qualquer período. Entretanto, a qualidade de vida na semana 24 foi significativamente diferente entre os pacientes que responderam à alfaepoetina e o grupo placebo (Escore do índice EQ-5D p = 0,034). A qualidade da evidência, segundo o GRADE, foi classificada como moderada para todos os desfechos, com exceção da sobrevida, para qual não se obteve resultados na literatura. Avaliação econômica: Foi realizada uma análise de custo-efetividade por meio de árvore de decisão com cinco anos de horizonte temporal, comparando alfaepoetina com o suporte transfusional. Como resultados, observou-se uma redução de custos de R$ 7.659,52/ano por paciente e uma Razão de Custo-Efetividade Incremental (RCEI) de - R$ 294,38 com alfaepoetina, havendo economia, já que o medicamento é mais eficaz e tem menor custo de tratamento na SMD-BR. Além disso, a análise de sensibilidade determinística univariada, considerando maior preço da tecnologia ou redução no percentual de pacientes em tratamento de sobrecarga de ferro, confirmou que a utilização de alfaepoetina representa menor custo de tratamento. Análise de impacto orçamentário: Nos três cenários apresentados a incorporação da alfaepoetina resulta em economia de recursos de até 51,9%, em relação ao cenário referência (suporte transfusional). Em cinco anos, a incorporação da alfaepoetina pode gerar economia de recursos de até R$ 321 milhões. Na análise de sensibilidade univariada, considerando-se dois cenários apresentados, há economia de recursos entre R$ 32 milhões e R$ 55 milhões, em cinco anos. Monitoramento do Horizonte Tecnológico: Foram identificados dois medicamentos no horizonte tecnológico, tais como luspatercept, aprovado em 2020 no FDA e na EMA para o tratamento de anemia em adultos com SMD de risco muito baixo a intermediário e que falharam aos estimulantes de eritropoiese, mas sem registro na Anvisa para qualquer indicação; e roxadustat, aprovado na EMA em 2021 para o tratamento de anemia em pacientes com insuficiência renal crônica, mas sem registro na Anvisa e FDA para qualquer indicação. Considerações finais: A evidência considerada foi composta por dois ECR de qualidade moderada de acordo com o GRADE, sendo que ambos estudos apresentam resultados favoráveis quanto ao desfecho resposta eritroide e segurança, conforme metanálise condizida. A análise de custo-efetividade encontrou que em relação ao suporte transfusional, o uso da alfaepoetina proporcionaria a redução de custos de R$ 7.659,52/ano por paciente e que a RCEI com o uso da alfaepoetina foi de - R$ 294,38, ou seja, há uma economia com o uso dessa tecnologia para o tratamento da SMD-BR. Na avaliação de impacto orçamentário, a incorporação da alfaepoetina resulta em economia de recursos de até 51,9% (até R$ 321 milhões), em relação ao cenário referência (suporte transfusional). Recomendação preliminar da Conitec: O Plenário da Conitec, em sua 104ª Reunião Ordinária, no dia 08 de dezembro de 2021, deliberou que a matéria fosse disponibilizada em Consulta Pública com recomendação preliminar favorável à ampliação de uso da alfaepoetina para o tratamento de pacientes com Síndrome Mielodisplásica de Baixo Risco com indicação de uso no SUS. Os membros da Conitec consideraram os resultados apresentados (resposta eritroide, qualidade de vida, segurança e avaliação econômica), bem como os argumentos relacionados ao acesso ao medicamento, levantados pelo Plenário, para tomar essa decisão. Consulta pública: A Consulta Pública nº 119 foi realizada entre os dias 28/12/2021 e 17/01/2022. Foram recebidas 45 contribuições, sendo 10 técnico-científicas e 35 sobre experiência ou opinião. Em geral, todas as contribuições concordaram com a recomendação inicial da Conitec, principalmente reforçando a necessidade de ampliação de uso do medicamento. Assim, o Plenário da Conitec entendeu que não houve argumentação suficiente para mudança de entendimento acerca de sua recomendação preliminar. Recomendação final da Conitec: O Plenário da Conitec, em sua 105ª Reunião Ordinária, no dia 09 de fevereiro de 2022, deliberou por maioria simples recomendar a ampliação de uso da alfaepoetina para o tratamento de pacientes com Síndrome Mielodisplásica de Baixo Risco conforme Protocolo Clínico do Ministério da Saúde. Os membros da Conitec consideraram que as evidências científicas sobre o medicamento demonstratam que sua ampliação de uso no SUS seria benéfica aos pacientes com SMD-BR. Além disso, deliberou-se que o presente Relatório de Recomendação seja encaminhado à Anvisa ao final do processo, com o intuito de se esclarecer questões relativas à utilização da alfaepoetina para o tratamento da SMD-BR no Brasil, do ponto de vista regulatório. Por fim, foi assinado o Registro de Deliberação nº 694/2022. Decisão: Ampliar o uso da alfaepoetina para o tratamento de pacientes com síndrome mielodisplásica de baixo risco, conforme Protocolo Clínico do Ministério da Saúde, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS conforme a Portaria nº 45, publicada no Diário Oficial da União nº 95, seção 1, página 88, em 20 de maio de 2022.

Protocolo clínico e diretrizes terapêuticas anemia na doença renal crônica - alfaepoetina / Clinical protocol and therapeutic guidelines anemia in chronic kidney disease - alphapoetin

A presente proposta de Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas Anemia na Doença Renal Crônica - Alfaepoetina pretende atualizar as recomendações sobre o assunto, conforme estabelecido no Decreto n° 7.508 de 28/06/2011. A anemia é definida como um estado de deficiência de massa eritrocitária e de hemoglobina, resultando em aporte insuficiente de oxigênio para órgãos e tecidos. Os valores normais de hematócrito e hemoglobina variam em relação a idade, gênero, raça e outros fatores. Utilizando-se a definição clássica de anemia pela Organização Mundial de Saúde (hemoglobina inferior a 13 g/dL em homens e mulheres na pós-menopausa e inferior a 12 g/dL em mulheres pré-menopausa), essa condição estará presente em até 90% dos pacientes com doença renal crônica (DRC), com taxa de filtração glomerular inferior a 25-30 mL/min. A anemia na DRC pode se desenvolver em decorrência de qualquer uma das condições hematológicas que afetam a população em geral; entretanto, sua causa mais comum é a deficiência de eritropoetina, sobretudo naqueles com doença mais avançada. Essa glicoproteína, produzida pelos rins atua na medula óssea estimulando as células progenitoras da série eritroide. Os maiores estímulos para a sua produção são a presença de anemia e hipóxia tecidual. Em pacientes com DRC, ocorre deficiência relativa de sua produção, ou seja, os níveis produzidos estão aquém do esperado para o grau de anemia apresentado. Isso decorre da perda progressiva de néfrons ao longo da história natural da DRC. Além da menor produção de eritrócitos, em decorrência dos níveis insuficientes de eritropoetina, pacientes com DRC apresentam também uma menor meia-vida eritrocitária, decorrente de um pequeno grau de hemólise. Tal alteração pode ser parcialmente corrigida com a suplementação de eritropoetina exógena (alfaepoetina). A manutenção de estoques corporais adequados de ferro é fundamental para adequada resposta ao tratamento com alfaepoetina, sendo a deficiência de ferro ou a sua reduzida disponibilidade as principais causas de falha ao tratamento. Estima-se que pacientes em hemodiálise percam em média 2 g de ferro por ano pelo método dialítico em si, além de outras perdas (gastrointestinais, coletas de sangue frequentes, etc.), justificando a necessidade de avaliação sistemática e de reposição apropriada. A presença de anemia acarreta uma série de consequências ao paciente com DRC. A qualidade de vida é afetada, uma vez que, sintomas como fadiga, dispneia, prejuízo na capacidade cognitiva, entre outros, decorremda anemia. Há ainda uma maior predisposição a eventos cardiovasculares, com aumento da mortalidade cardiovascular e, possivelmente, aumento da mortalidade geral. O maior número de eventos acaba por levar a um maior número de hospitalizações, com aumento de custos ao sistema de saúde. O tratamento da anemia com o uso de alfaepoetina praticamente suprimiu a necessidade de transfusões sanguíneas e os riscos a elas associados e, além disso, promoveu benefícios, como a melhora na qualidade de vida e no desempenho físico e cognitivo e a redução do número de hospitalizações. Entretanto, estudos recentes têm demonstrado que a manutenção de um alvo de hemoglobina acima de 13 g/dL está associado a um aumento da morbimortalidade. Diante disso, a faixa terapêutica atualmente recomendada para hemoglobina situa-se entre 10 e 12 g/dL. No Brasil, estima-se, a partir dos dados do Sistema de Informações Ambulatoriais do SUS, que, em 2008 e 2009, respectivamente 72.730 e 75.822 pacientes submeteram-se a diálise, em torno de 90% dos quais a hemodiálise. O uso de alfaepoetina fez parte do tratamento de mais de 80% desses pacientes. Os membros da CONITEC presentes na reunião do plenário do dia 05/10/2016 deliberaram, por unanimidade, recomendar a aprovação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Anemia Insuficiência Renal Crônica ­ Alfaepoetina atualizado. O tema será encaminhado para a decisão do Secretário da SCTIE. Foi assinado o Registro de Deliberação nº 211/2016.

Eritropoietina para doença falciforme / Erythropoietin for sickle cell disease

INTRODUÇÃO: Trata-se de solicitação da Coordenação Geral de Sangue e Hemoderivados (CGSH/Departamento de Atenção Hospitalar e de Urgência) para ampliação de uso do medicamento eritropoietina para o tratamento de anemia falciforme com ou sem crise (D57.0 e D57.1) e distúrbio falciforme heterozigoto duplo (D57.2). CONTEXTO: Doença falciforme (DF) e talassemia são hemoglobinopatias que afetam a produção de hemoglobinas. De um modo geral, a produção de hemoglobinas variantes na doença falciforme faz com que as células sofram o processo de falcização, e, com esse formato, tendem a bloquear o fluxo sanguíneo, causando anemia, dor e dano a diversos órgãos. Uma das principais complicações da doença falciforme é o comprometimento renal, situação que agrava a anemia. O tratamento de anemia grave em pacientes com doença falciforme tem atualmente como opções no SUS, duas abordagens: hidroxiureia, a qual nem sempre é eficaz em relação à anemia, e a transfusão regular, que pode ocasionar aloimunização, sobrecarga de ferro e hiper-hemólise em grávidas. A eritropoietina, hormônio liberado pelos rins com a função de regular a produção de células sanguíneas vermelhas, e consequentemente, manter a concentração de hemoglobina (Hb) constante, poderia ser uma opção para o tratamento de anemia, principalmente em pacientes que não toleram doses altas de hidroxiureia. TECNOLOGIA: Eritropoietina recombinante produzida por fermentação de células em biorreatores. É utilizada como estimulante da eritropoiese, sendo, portanto um produto antianêmico. EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: A partir da busca sistematizada foram encontrados e avaliados 16 estudos em pacientes com doença falciforme, dos quais, 7 avaliaram eritropoietina em pacientes com doença falciforme sem outras complicações, 7 em pacientes com comprometimento renal, 2 em grávidas e 1 em crianças. Os estudos, de um modo geral, foram muito heterogêneos em relação à dose de eritropoietina (400 a 3.000 U/Kg/semana), à associação de hidroxiueia e sulfato ferroso e aos resultados encontrados, além de terem incluído poucos pacientes. No maior estudo encontrado em pacientes com doença falciforme/doença renal (13 pacientes) foram utilizadas doses de 107 a 2.700 U/Kg/semana por 16 semanas e a hidroxiureia foi administrada antes, durante ou após o tratamento com EPO. A resposta encontrada foi aumento de hemoglobina, hemoglobina F e células-F. Os pesquisadores concluíram, que, apesar dos grupos tratados serem pequenos, com tratamentos heterogêneos, e definidos retrospectivamente, a EPO poderia ser útil nesse grupo de pacientes que não toleram doses de HU de 15 mg/kg, sendo que a adição de EPO poderia permitir dosagens maiores de HU. CONSIDERAÇÕES FINAIS: A partir da busca sistematizada foram encontrados e avaliados 16 estudos em pacientes com doença falciforme, dos quais, sete avaliaram eritropoietina em pacientes com doença falciforme sem outras complicações, sete em pacientes com comprometimento renal, dois em grávidas e dois em crianças. Os estudos, de um modo geral, foram muito heterogêneos em relação à dose de eritropoietina (400 a 3.000 U/Kg/semana), à associação de hidroxirueia e sulfato ferroso e aos resultados encontrados, além de terem incluído poucos pacientes. No maior estudo encontrado em pacientes com doença falciforme associada à doença renal (13 pacientes) foram utilizadas doses de 107 a 2.700 U/Kg/semana por 16 semanas e a hidroxiureia foi administrada antes, durante ou após o tratamento com EPO. Como conclusão, a EPO poderia ser útil nesse grupo de pacientes que não toleram doses de HU de 15 mg/kg, sendo que a adição de EPO poderia permitir dosagens maiores de HU. Cabe ressaltar que, em busca por estudos em andamento no Clinical Trialsvii, foi encontrado um estudo realizado e finalizado em 2009 pelo NIH (Hydroxyurea and Erythropoietin to Treat Sickle Cell Anemia - Hidroxiureia e eritropoietina para o tratamento de anemia falciforme) que poderia ser mais conclusivo sobre os benefícios da EPO na doença falciforme. Entretanto, os resultados não foram publicados, e em contato com NIH, a informação foi de que os resultados ainda não foram analisados. Assim, diante dos estudos encontrados não se pôde concluir quais são os reais benefícios e danos do uso de eritropoietina no grupo de pacientes em questão, além de que os achados foram obtidos a partir de estudos observacionais e descritivos e de baixa qualidade metodológica. DELIBERAÇÃO FINAL: Na 34ª Reunião da CONITEC, realizada no dia 2 de abril de 2015, os membros do plenário deliberaram por unanimidade recomendar a não incorporação da eritropoietina para tratamento da doença falciforme. Foi assinado o Registro de Deliberação nº 114/2014. Ao fim da discussão, houve a recomendação para realização de estudo - fomentado pelo Departamento de Ciência e Tecnologia da SCTIE - para avaliar a eficácia e segurança da EPO em pacientes com DF, e dependendo dos resultados, para padronizar seu uso no SUS. DECISÃO: PORTARIA Nº 22, de 8 de junho de 2015 - Torna pública a decisão de não incorporar a eritropoietina para o tratamento da doença falciforme no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.