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2.
Lima; INS-CETS; mayo 2024.
Não convencional em Espanhol | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1568035

RESUMO

INTRODUCCIÓN: Cuadro clínico: La incidencia de cáncer colorrectal (CCR) en niños es baja, representando aproximadamente el 1 a 4% de todos los casos, con alrededor de 0.6 casos por cada 100,000 personas menores de 20 años reportados anualmente en los Estados Unidos. El desarrollo del CCR puede estar asociado a diversos mecanismos carcinogénicos, como la inestabilidad cromosómica, que afecta genes como RAS, APC y TP53, presentes tanto en tumores esporádicos como en la poliposis adenomatosa familiar (PAF). Además, la inestabilidad de microsatélites (MSI), causada por mutaciones en genes de reparación del ADN, provoca cambios en la longitud del ADN tumoral, aumentando la tasa de mutación celular. La MSI puede asociarse con mutaciones en genes de reparación de desajustes del ADN (dMMR), resultando en un aumento en el nivel de MSI de alta frecuencia (MSI-H) y que se encuentra comúnmente en pacientes con síndrome de Lynch. Los síntomas, como el dolor abdominal y cambios en los hábitos intestinales, son comunes en pacientes pediátricos con CCR. A pesar de su baja incidencia el CCR infantil es la cuarta causa de muerte por cáncer en niños, ya que suelen diagnosticarse en etapas avanzadas, con más de la mitad de los pacientes pediátricos presentando cáncer colorrectal metastásico (CCRm) en el momento del diagnóstico. Las guías de práctica clínica recomiendan terapias sistémicas para el tratamiento del CCRm, como quimioterapia y nuevas terapias di


Assuntos
Humanos , Recém-Nascido , Lactente , Pré-Escolar , Criança , Adolescente , Neoplasias Colorretais/tratamento farmacológico , Genes ras , Repetições de Microssatélites , Metástase Neoplásica/tratamento farmacológico , Avaliação em Saúde/economia , Eficácia , Análise Custo-Benefício/economia
3.
Lima; INEN; mar. 2024.
Não convencional em Espanhol | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1571543

RESUMO

INTRODUCCION: El retinoblastoma es el cáncer ocular más comúnmente diagnosticado en edad pediátrica. Representa alrededor del 2.5-4% de todos los tumores malignos pediátricos. En los países desarrollados, la tasa de incidencia alcanza hasta 4.4 casos por millón, cifra relativamente superior que la de países de ingresos bajos. 1 El retinoblastoma puede tener una tasa de supervivencia global menor del 30%.2 Es clásicamente diagnosticado en pacientes menores de 36 meses con leucocoria. 3-4-5-6 La edad media de diagnostica es alrededor de los 18-20 meses, y el 95% de niños son diagnosticados dentro de los primeros 5 años.7-8 Anualmente, aproximadamente cincuenta pacientes nuevos son diagnostican de retinoblastoma en el INEN. 9 La siembra vítrea es considerada un factor de riesgo mayor para la conservación ocular. Corresponde a focos tumorales avasculares, por lo que es difícil conseguir una dosis "tumoricida" con quimioterapia endovenosa a este nivel. Por ello se ideó una técnica segura de inyección intravítrea (IV). La aplicación de quimioterapia intravítrea se realiza a través de la inserción de una aguja 30 G a nivel de la pars plana libre del tumor, a 2.5- 3.5 mm del limbo esclerocorneal en el meridiano deseado libre del tumor. Se inyecta el agente quimioterápico y antes de retirar la aguja, se aplica crioterapia. El objetivo de la quimioterapia IV es el control de la siembra vítrea.10 De no alcanzarse control de la siembra vítrea, el ojo comprometido por esta será enucleado. ESTRATEGIA DE BÚSQUEDA DE INFORMACIÓN: ¿En los pacientes con diagnóstico de retinoblastoma con clasificación C y D, cuál es la eficacia y seguridad del Melfalan intravítreo? La estrategia de búsqueda sistemática de información científica para el desarrollo del presente informe se realizó siguiendo las recomendaciones de la Pirámide jerárquica de la evidencia propuesta por Haynes y se consideró los siguientes estudios: Sumarios y guías de práctica clínica. Revisiones sistemáticas y/o meta-análisis. Ensayos Controlados Aleatorizados (ECA). Estudios Observacionales (cohortes, caso y control, descriptivos). No hubo limitaciones acerca de la fecha de publicación o el idioma para ningún estudio. De acceso libre: MEDLINE (a través de Pubmed) Fecha de búsqueda: La búsqueda sistemática incluyó a todos los estudios publicados sin límite de antigüedad. CONCLUSIONES: Retinoblastoma es el cáncer ocular más frecuente diagnosticado en edad pediátrica y la siembra vítrea es considerada un factor de riesgo mayor para la conservación ocular. La quimioterapia intravítrea es un método a través del cual se inyecta Melfalan a través de la pars plana, alcanzándose niveles suficientes de quimioterapia a nivel local, con el objetivo de destruir la siembre vítrea. Un sumario recomienda quimioterapia intravítrea como una opción de tratamiento de la siembra intravítrea de retinoblastoma. La "Guía técnica: Procedimiento Médico Quirúrgico Oncológico del Retinoblastoma", publicada por el Departamento de Oftalmología del INEN durante el 2023, recomienda el uso intravítreo con Melfalan 50 ug para retinoblastoma del grupo C y D. Una revisión sistemática determinó que las complicaciones oculares significativas secundarias a la quimioterapia intravítrea son poco comunes (AMSTAR II ­ Nivel muy bajo de confianza). Un estudio prospectivo determinó que la quimioterapia es segura y puede alcanzar tasas de salvataje ocular de hasta el 30.3%, y que existe una aparente superioridad del Melfalan intravítreo por encima del Carboplatino (Calidad de evidencia Moderada, según GRADE). Dos estudios retrospectivos determinaron que Melfalan alcanza una regresión del 100% en siembra vítrea focal y 65% en siembre difusa. La tasa de salvataje ocular obtenida es del 73.68% y durante el seguimiento no presentaron metástasis a distancia (Calidad de evidencia Muy Baja, según GRADE). Melfalan ha sido utilizado de forma intravítrea en el INEN, demostrando ser seguro.


Assuntos
Humanos , Recém-Nascido , Lactente , Pré-Escolar , Retinoblastoma/tratamento farmacológico , Injeções Intravítreas/instrumentação , Melfalan/administração & dosagem , Avaliação em Saúde , Eficácia , Análise Custo-Benefício
4.
Brasília; CONITEC; fev. 2024.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1551259

RESUMO

INTRODUÇÃO: Atualmente, a hidroxiureia é disponibilizada no SUS como cápsula de 500 mg, entretanto, foram submetidas para a análise do Comitê de Medicamentos da Conitec duas demandas para a incorporação desse medicamento nas formas farmacêuticas de comprimidos de 100 e 100 mg, o que motivou a elaboração desse relatório técnico. A primeira demanda partiu do grupo de especialistas que participam do processo de atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas de Doença Falciforme (PCDTDF). Para essa primeira demanda, o objetivo foi analisar somente o impacto orçamentário de uma possível incorporação da hidroxiureia nas concentrações de 100 e 1000 mg para o tratamento de indivíduos com pelo menos 9 meses de idade. A análise apenas do impacto orçamentário foi realizada porque o referido grupo elaborador do PCDTDF também solicitou a avaliação da ampliação de uso da hidroxiureia para todas as crianças entre 9 meses e 2 anos de idade independentemente de critérios de inclusão, que hoje é a regra para o fornecimento de hidroxiureia nesta


Assuntos
Humanos , Lactente , Hidroxiureia/administração & dosagem , Anemia Falciforme/tratamento farmacológico , Sistema Único de Saúde , Brasil , Eficácia , Análise Custo-Benefício/economia
5.
Brasília; CONITEC; fev. 2024.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1551255

RESUMO

INTRODUÇÃO: As manifestações clínicas da doença falciforme (DF) estão relacionadas à anemia hemolítica e aos efeitos da falcização intravascular repetida, resultando em vasooclusão e lesão isquêmica, além de morbidade e mortalidade consideráveis em idade precoce. Atualmente, a hidroxiureia é o padrão de tratamento para prevenir crises de dor vasoclusivas na DF, sendo recomendada para crianças entre 9 e 24 meses de idade, quando apresentam determinados sintomas ou complicações. Considerando que o uso precoce desta tecnologia (antes de 2 anos de idade) pode evitar o comprometimento a longo prazo relacionados à evolução da DF, o objetivo do presente relatório é analisar as evidências científicas sobre eficácia, efetividade, segurança, bem como evidências econômicas relacionadas ao uso de hidroxiureia para o tratamento de indivíduos com doença falciforme (SS, Sbeta0 e SD Punjab) entre 9 e 24 meses de idade, independentemente de sintomas e complicações. PERGUNTA: O uso de h


Assuntos
Humanos , Lactente , Hidroxiureia/uso terapêutico , Anemia Falciforme/tratamento farmacológico , Sistema Único de Saúde , Brasil , Eficácia , Análise Custo-Benefício/economia
6.
Lima; INS; ene. 2024.
Não convencional em Espanhol | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1538203

RESUMO

INTRODUCCIÓN: Este informe de ETS-R se realizó a solicitud de la Dirección General de Intervenciones Estratégicas en Salud Pública del Ministerio de Salud (DGIESP / MINSA); la cual motivó la formulación de una pregunta PICO conjuntamente con representantes tanto de la Dirección de Intervenciones por Curso de Vida y Cuidado Integral de la DGIESP como del Centro de Evaluación de Tecnologías en Salud (CETS) del Instituto Nacional de Salud. La pregunta PICO formulada fue la siguiente: P: pacientes pediátricos con alto riesgo de enfermedad por virus sincitial respiratorio (VSR); I: palivizumab; C: placebo o no administración; O: mortalidad, hospitalización por VSR, eventos adversos y calidad de vida. Para la presente evaluación, se consideró la primera categoría de alto riesgo de la ficha técnica DIGEMID, que corresponde a la población de recién nacidos de 35 semanas o menos de gestación y menores de 6 meses de edad al inicio de la estación de riesgo de infección por VSR. No se consideró población pediátrica con comorbilidades asociadas, como enfermedad pulmonar crónica, displasia broncopulmonar o cardiopatía congénita. OBJETIVOS: Describir la evidencia científica disponible sobre la eficacia y seguridad de la Inmunoglobulina Intravenosa (IgIV) para el tratamiento de encefalitis autoinmune en pacientes pediátricos que no mejoran con respuesta a pulsos de metilprednisolona y/o plasmaféresis. METODOLOGÍA: Se realizó una búsqueda sistemática en Medline/PubMed, The Cochrane Library y LILACS utilizando la estrategia de búsqueda descrita en el Anexo 01. Ésta se complementó con la búsqueda de evidencia en páginas institucionales de agencias gubernamentales y buscadores genéricos. Se priorizó la identificación y selección de ensayos clínicos aleatorizados controlados (ECA), revisiones sistemáticas (RS) de ECA, estudios observacionales comparativos, guías de práctica clínica (GPC), evaluaciones de tecnología sanitaria (ETS) y evaluaciones económicas (EE) de América Latina. La calidad de la evidencia se valoró usando: AMSTAR 2 para revisiones sistemáticas, la herramienta de la colaboración Cochrane para ensayos clínicos, la escala Newcastle-Ottawa para estudios no aleatorizados incluyendo cohortes y estudios de casos y controles, y AGREE II para valorar el rigor metodológico de las GPC. RESULTADOS: Tras la búsqueda sistemática se identificaron 207 artículos de los cuales 11 pararon a revisión a texto completo. De estos 11 documentos solo uno (GPC) correspondió con la pregunta PICO de interés. No se identificaron ECA o estudios observacionales comparativos, evaluaciones económicas, ni ETS que respondieran a la pregunta PICO de interés. CONCLUSIONES: Se revisó la mejor evidencia disponible sobre la eficacia y seguridad de la IgIV más metilprednisolona en pacientes pediátricos con encefalopatía autoinmune no mejoran con respuesta a pulsos de metilprednisolona y/o plasmaféresis (población objetivo). Se identificó solo una GPC que brinda recomendaciones para la población objetivo basada únicamente en consenso de expertos. Esta guía recomienda tanto la intervención como el comparador (prolongar el uso de metilprednisolona). No se cuenta con evidencia procedente de estudios tipo ECA u observacionales comparativos que evalúen la eficacia y seguridad de IgIV más metilprednisolona en la población objetivo, incluso ni en el contexto de primera línea. No se disponen de ETS ni evaluaciones económicas que respondan a la pregunta PICO de la presente revisión. Se espera que los resultados de ensayos clínicos en curso puedan brindar nueva información que permita responder a la pregunta de la presente revisión.


Assuntos
Humanos , Recém-Nascido , Lactente , Infecções por Vírus Respiratório Sincicial/tratamento farmacológico , Palivizumab/administração & dosagem , Eficácia , Análise Custo-Benefício/economia
8.
Brasília; CONITEC; ago. 2023.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1518619

RESUMO

INTRODUÇÃO: A hemofilia A (HA) é uma doença congênita ligada ao cromossomo X caracterizada pela disfunção ou diminuição da produção do FVIII. Tal deficiência está associada com sangramentos das articulações, músculos, tecidos moles, tórax ou intracranianos. Pode ser classificada em grave, moderada e leve. Até 2020, no Brasil, havia 10.984 PcHA (98,5% no sexo masculino), mais presente em indivíduos com mais de 20 anos de idade (69,22%) do que entre menores de 19 anos (30,77%). A forma grave compreende 39,20% das PcHA. Para o tratamento de PcHA sem inibidores, priorizase o uso de FVIIIr (recombinante), mas o FVIIIp (plasmático) também está disponível no SUS. Existem diferentes FVIIIr disponíveis para uso profilático, que requerem infusões intravenosas administradas pelos próprios pacientes ou cuidadores, no ambiente doméstico. Um tratamento adequado na infância pode ajudar a prevenir complicações, evitando problemas com o acesso venoso e permitindo o tratamento precoce, antes do primeiro sangramento. PERGUN


Assuntos
Humanos , Recém-Nascido , Lactente , Pré-Escolar , Criança , Adolescente , Imunoglobulina G/uso terapêutico , Hemofilia A/tratamento farmacológico , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
10.
Brasília; CONITEC; jun. 2023.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1509356

RESUMO

INTRODUÇÃO: A doença pneumocócica invasiva (DPI) e pneumonia, causadas pela bactéria Streptococcus pneumoniae, são caracterizadas pela gravidade do quadro clínico do paciente e podem conduzi-lo à hospitalização, ou até mesmo a óbito. Verifica-se que a melhor forma de prevenção a patologias pneumocócicas ocorre através da vacinação (direta e indireta) e sua eficácia na proteção contra o pneumococo. No Brasil, atualmente, são registradas três vacinas pneumocócicas disponíveis: a vacina pneumocócica polissacarídica PPV23 e as vacinas pneumocócica conjugadas PCV10 e PCV13, sendo esta última disponibilizada até o momento apenas para pacientes, acima de 5 anos de idade de risco gravíssimo, nos Centros de Referência para Imunobiológicos Especiais ­ CRIE. Nesse sentido está sendo solicitada a ampliação de uso para crianças até 5 anos de idade atendidas no SUS. Pergunta: A vacina pneumocócica conjugada 13-valente (PCV13) é mais eficaz e segura em comparação à vacina pneumocócica conjugada 10-valente (PCV10) na prevenção da doença pneumocócica invasiva (DPI) e pneumonia por qualquer sorotipo, em crianças até 5 a


Assuntos
Humanos , Recém-Nascido , Lactente , Pré-Escolar , Infecções Pneumocócicas/prevenção & controle , Pneumonia/prevenção & controle , Vacina Pneumocócica Conjugada Heptavalente/administração & dosagem , Sistema Único de Saúde , Brasil , Eficácia , Análise Custo-Benefício/economia
11.
Brasília; CONITEC; maio 2023.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1444514

RESUMO

OBJETIVO: Monitorar a implementação, utilização, custo do tratamento e impacto orçamentário do nusinersena para atrofia muscular espinhal (AME) 5q tipo I no SUS. HISTÓRICO DA INCORPORAÇÃO E IMPLEMENTAÇÃO: -Demanda de incorporação de origem externa, solicitada pela Biogen. -Incorporação em abril de 2019, condicionada à reavaliação em três anos após a implementação da tecnologia no SUS (Relatório de recomendação da Conitec nº 449 e Portaria de incorporação SCTIE/MS nº 24, de 24 de abril de 2019). -Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas publicado pela Portaria Conjunta SCTIE/SAES/MS nº 15, de 22 de outubro de 2019. -Inclusão do procedimento no Sistema de Gerenciamento da Tabela de Procedimentos, Medicamentos, Órteses/Próteses e Materiais Especiais do SUS pela Portaria SAES/MS nº 1.232, de 22 de outubro de 2019. -Primeiro registro de dispensação da tecnologia no SUS em dezembro de 2019. MÉTODO: Estudo de coorte aberta retrospectiva, realizado com dados de mundo real de dispensação nacionais, referentes ao período de dezembro de 2019 (início da dispensação do medicamento) a dezembro de 2022. Os dados de utilização foram extraídos da Sala Aberta de Inteligência em Saúde (Sabeis), que é originado do Sistema de Informações Ambulatoriais do SUS (SIA/SUS). Os preços unitários dos medicamentos foram consultados na base do Sistema Integrado de Administração de Serviços Gerais (SIASG). UTILIZAÇÃO DO MEDICAMENTO NO SUS: Do primeiro registro, em dezembro de 2019, até dezembro de 2022 foram atendidos 306 usuários. Desses, 72% estavam ativos no tratamento no último ano observado. Na primeira dispensação, os indivíduos eram mais frequentemente do sexo masculino (55%), com menos de dois anos de idade (70%) e residiam na região nordeste (36%). PREÇO DE AQUISIÇÃO OBSERVADO: Foram identificados três registros de compras federais do nusinersena no período avaliado. A primeira aquisição com preço unitário de R$ 159 mil e a segunda e terceira por R$ 160 mil. CUSTO ANUAL DO TRATAMENTO: Considerando o preço de aquisição observado e a posologia do medicamento, o custo esperado para o primeiro ano de tratamento, por usuário, foi R$ 960 mil, incluindo as doses de ataque (0, 14, 28 dias + intervalo de 30 dias) e as doses de manutenção (quadrimestrais). Já no segundo ano de tratamento, só com as doses de manutenção (quadrimestrais), o custo anual esperado, por usuário, foi R$ 480 mil. IMPACTO ORÇAMENTÁRIO OBSERVADO: Estimou-se que o impacto orçamentário observado para o medicamento nusinersena para AME 5q tipo 1 no SUS foi de R$ 80,7 milhões no primeiro ano (12/2019 a 11/2020) para atender 132 usuários com 505 frascos-ampola, R$ 94,9 milhões no segundo ano (12/2020 a 11/2021) para atender 183 usuários com 593 frascos-ampola e R$ 101,8 milhões no terceiro ano (12/2021 a 11/2022) para atender 216 usuários com 636 frascos-ampola. Os valores observados foram inferiores aos estimados no relatório de recomendação, incluindo quantidade de usuários, de frascos-ampola e do preço do medicamento.(AU)


Assuntos
Humanos , Recém-Nascido , Lactente , Oligonucleotídeos/uso terapêutico , Atrofia Muscular Espinal/tratamento farmacológico , Brasil , Eficácia , Análise Custo-Benefício , Projetos de Desenvolvimento Tecnológico e Inovação
12.
Lima; IETSI; mayo 2023.
Não convencional em Espanhol | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1553147

RESUMO

ANTECEDENTES: En el marco de la metodología ad hoc para evaluar solicitudes de tecnologías sanitarias, aprobada mediante Resolución de Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación N° 111-IETSI-ESSALUD-2021 y ampliada mediante Resolución de Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación N° 97-IETSI-ESSALUD2022, se ha elaborado el presente dictamen, el cual expone la evaluación de la eficacia y seguridad de ceftazidima-avibactam en pacientes pediátricos de 3 meses a más con sepsis causada por bacterias Gram-negativas productoras de carbapenemasas y resistentes a colistina. Así, el Dr. Michael Algio Quispe Huarcaya y la Dra. Mabel Rubi Carhuana Salazar, médicos especialistas en gastroenterología pediátrica del Hospital Nacional Edgardo Rebagliati Martins (HNERM), siguiendo la Directiva N° 003-IETSIESSALUD-2016, enviaron al Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación ­ IETSI las solicitudes de autorización de uso del producto farmacéutico ceftazidima-avibactam no incluido en el Petitorio Farmacológico de EsSalud. ASPECTOS GENERALES: La sepsis se define como una disfunción orgánica potencialmente mortal causada por una respuesta desregulada del huésped a la infección (Pomerantz y Weiss 2022). Se caracteriza por un síndrome de respuesta inflamatoria sistémica (SRIS) en respuesta a una infección, que en pacientes pediátricos consiste en: i) temperatura anormal' y/o recuento anormal de leucocitos, más ii) el ritmo cardiaco anormal2y/o frecuencia respiratoria anormalmente alta' (DynaMed 2022). La sepsis no tratada tempranamente, puede ocasionar daño irreversible a los tejidos, shock séptico, insuficiencia orgánica múltiple y poner en riesgo la vida (OPS 2022). Se estima que la mortalidad hospitalaria en pacientes pediátricos con sepsis es 2 % al 10 %, mientras que en pacientes pediátricos cuya sepsis se complica a sepsis grave (sepsis con disfunción de órganos diana) o shock séptico (sepsis con disfunción cardiovascular), la mortalidad es de 14 % al 50 % (DynaMed 2022; Weiss et al. 2020). METODOLOGÍA Se realizó una búsqueda bibliográfica exhaustiva con el objetivo de identificar la mejor evidencia disponible sobre la eficacia y seguridad de C-A, en comparación con la mejor terapia de soporte, en pacientes pediátricos de 3 meses a más con sepsis causada por bacterias Gram-negativas productoras de carbapenemasas y resistentes a colistina (población objetivo). La búsqueda bibliográfica se llevó a cabo en las bases de datos: PubMed, The Cochrane Library, Web of Science y LILACS. Asimismo, se realizó una búsqueda manual dentro de las páginas web pertenecientes a grupos que realizan evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) y guías de práctica clínica (GPC) incluyendo el National Institute for Health and Care Excellence (NICE), la Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH), el Scottish Medicines Consortium (SMC), el Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN), el Institute for Quality and Efficiency in Healthcare (IQWiG por sus siglas en alemán), la International Database of GRADE Guideline, el Centro Nacional de Excelencia Tecnológica en Salud (CENETEC), la Guidelines International Network (GIN), el National Health and Medical Research Council (NHMRC), la Cancer Guidelines Database, el New Zealand Guidelines Group (NZGG), el Instituto de Evaluación Tecnológica en Salud (IETS), el Instituto de Efectividad Clínica y Sanitaria (IECS), la Base Regional de Informes de Evaluación de Tecnologías en Salud de las Américas (BRISA), la Organización Mundial de la Salud y el Ministerio de Salud del Perú (MINSA). Además, se realizó una búsqueda de GPC de las principales sociedades o instituciones especializadas en infectología, tales como: la European Society of Clinical Microbiology and Infectious Diseases (ESCMID), la European Society of Intensive Care Medicine (ESICM), la Pediatric Infectious Diseases Society (PIDS) y la Infectious Diseases Society of America (IDSA). Finalmente, se realizó una búsqueda en la página web de registro de ensayos clínicos (EC) www.clinicaltrials.gov, para identificar EC en curso o que no hayan sido publicados aún. RESULTADOS: Luego de la búsqueda bibliográfica hasta noviembre de 2022, se identificaron dos GPC elaboradas por la IDSA (Tamma et al. 2022) y la ESCMID (Paul et al. 2022), una ETS elaborada por NICE (NICE 2022) y un estudio observacional publicado por Wang et al. (Wang et al. 2022). Cabe mencionar que se excluyeron un ECA (Bradley et al. 2019) y dos GPC (Weiss et al. 2020; NICE 2017). Este ECA fue excluido porque evaluó pacientes pediátricos con infección urinaria complicada donde no se describe si los pacientes presentaron o no sepsis. Además, no se especifica si dichas infecciones fueron o no por bacterias productoras de carbapenemasas o al menos si fueron o no resistentes a carbapenémicos; por lo tanto, no brinda información que permita responder a la pregunta PICO del presente dictamen. Respecto a las GPC, estas dos guías (Weiss et al. 2020; NICE 2017) fueron excluidas porque sus recomendaciones no están dirigidas a la población objetivo del presente dictamen (pacientes con sepsis por bacterias gram-negativas productoras de carbapenemasas). CONCLUSIÓN: Por lo expuesto, el Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación aprueba el uso de ceftazidima-avibactam para pacientes pediátricos de 3 meses a más con sepsis causada por bacterias Gram-negativas productoras de carbapenemasas y resistentes a colistina, como producto farmacéutico no incluido en el Petitorio Farmacológico de EsSalud, según lo establecido en el Anexo N° 1. La vigencia del presente dictamen preliminar es de un año a partir de la fecha de publicación. Así, la continuación de dicha aprobación estará sujeta a la evaluación de los resultados obtenidos y de mayor evidencia que pueda surgir en el tiempo.


Assuntos
Humanos , Lactente , Ceftazidima/administração & dosagem , Colistina/efeitos adversos , Infecções por Enterobacteriaceae/tratamento farmacológico , Enterobacteriáceas Resistentes a Carbapenêmicos/efeitos dos fármacos , Eficácia , Análise Custo-Benefício
13.
Brasília; CONITEC; mar. 2023.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1433874

RESUMO

INTRODUÇÃO: A Doença Celíaca (DC) é uma doença autoimune crônica do intestino delgado caracterizada por intolerância permanente ao glúten. A sua prevalência global é de aproximadamente 1%. No Brasil, essa prevalência foi relatada em cerca de 0,54% em crianças (1-14 anos). O rastreamento por sorologia associado à confirmação por biópsia duodenal é padrão ouro para o diagnóstico em adultos e em crianças, mas a biópsia precisa ser bem indicada na prática pediátrica por ser um procedimento invasivo e potencialmente de alto risco. Os testes sorológicos para detectar anticorpos IgA são comumente utilizados, porém indivíduos com deficiência de IgA não podem ser diagnosticados/rastreados por esses testes, justamente porque apresentam déficit na síntese de todas as imunoglobulinas do tipo A. Uma alternativa de triagem para esses indivíduos, bem como para os menores de 2 anos, é a dosagem sérica dos anticorpos IgG, como o teste antigliadina deaminada IgG. PERGUNTA DE PESQUISA: O uso do teste sorológico antigliadina deaminada IgG para triagem é mais acurado e custo-efetivo em pacientes com deficiência de IgA e suspeita de doença celíaca e crianças menores de dois anos quando comparado à triagem com antitransglutaminase IgA e confirmação por biópsia de duodeno por via endoscópica (endoscopia digestiva alta + biópsia)? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: Este relatório incluiu oito estudos que avaliaram se o uso do teste sorológico antigliadina deaminada IgG é mais acurado em pacientes com deficiência de IgA e suspeita de doença celíaca de qualquer idade e crianças menores de dois anos quando comparado à biópsia de duodeno por via endoscópica para diagnóstico da doença celíaca. Segundo os resultados das metanálises apresentadas neste relatório, para as análises da acurácia obtidas por meio da sensibilidade e especificidades combinadas, destaca-se a boa especificidade do teste antigliadina deaminada IgG em crianças menores de dois anos, utilizando o ponto de corte determinado pelo fabricante (97,8%; IC95% 95,6% - 98,9%). Já a especificidade combinada foi máxima (100,0%; IC95%:0,0 - 100,0%), potencializando o valor preditivo negativo do teste antigliadina deaminada IgG neste grupo populacional. Estes achados mostram que a adição do teste antigliadina deaminada IgG pode melhorar a acurácia diagnóstica da detecção de DC em crianças menores de dois anos de idade. AVALIAÇÃO ECONÔMICA (AE): Conduziu-se análise de custo-efetividade para comparar os testes diagnósticos com base em suas efetividades e seus custos, por meio da razão de custoefetividade incremental (RCEI). Considerando-se as diferenças observadas no desempenho do teste para crianças menores de dois anos e indivíduos com deficiência de IgA e suspeita de doença celíaca, foram propostas duas árvores de decisão. No caso de indivíduos com deficiência de IgA, a realização de teste antigliadina deaminada associada à EDA com biópsia, comparada à antigliadina deaminada isolada resultaria em razão de custo-efetividade incremental (RCEI) de R$ 108,17 por biópsia evitada. Para a comparação entre antigliadina deaminada isolada e EDA com biópsia, a RCEI seria de R$ 2.063,16 por biópsia evitada. ANÁLISE DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO (AIO): Considerando a população elegível total e suspeita de doença celíaca, o cenário alternativo 01 (market share variando de 30% a 50%) provocaria uma economia de R$ 30.671.133,25, no caso da incorporação do teste antigliadina em substituição aos testes atuais. Já o cenário alternativo 02 (market share de 50% a 70%) de substituição dos testes atuais pelo teste da antigliadina provocaria também economia de R$ 46.018.687,48. Já no cenário em que o teste antigliadina seja adicionado aos testes atuais, ao invés de substituí-los, o impacto orçamentário acumulado em cinco anos seria de R$ 14.410.515,92. CONSIDERAÇÕES FINAIS: Segundo os resultados das metanálises apresentadas neste relatório, destaca-se a boa especificidade do teste de antigliadina deaminada IgG em crianças menores de dois anos, utilizando o ponto de corte determinado pelo fabricante (97,8%; IC95% 95,6% - 98,9%). Já a especificidade combinada foi máxima (100,0%; IC95%:0,0 ­ 100,0%), potencializando o valor preditivo negativo do teste de antigliadina deaminada IgG neste grupo populacional. Para a população de indivíduos com deficiência de IgA, a sensibilidade combinada foi de 76,7% (IC 95%: 54,7% a 90,0%) e a especificidade de 73,3% (IC 95%: 60,6% a 83,0%). A taxa de falsos positivos global correspondeu a 26,7% (IC 95%: 17,0% a 39,4%). Contudo, os achados devem ser interpretados com cautela, uma vez que os estudos primários incluídos foram considerados de qualidade metodológica baixa e muito baixa qualidade da evidência. Um dos estudos incluídos neste relatório é uma revisão sistemática cujo divergiu do encontrado na meta-análise feita pelo grupo elaborador. Enquanto a sensibilidade para o teste antigliadina deaminada IgG em relação à biópsia duodenal foram de 0,96 (IC 95% 0,91 a 0,98) na revisão sistemática, a metaanálise deste relatório teve como resultado 0,48 (IC de 95%: 0,23 a 0,97). Essa divergência está relacionada ao ponto de corte utilizado para a inclusão dos estudos nas metaanálises. Em relação à confiança nos resultados da revisão sistemática em questão, os resultados estão associados a uma baixa confiabilidade. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR DA CONITEC: O tema foi avaliado na 113ª Reunião Ordinária da Conitec em 5 de outubro de 2022. A recomendação inicial foi desfavorável à incorporação do teste de antigliadina deaminada IgG para pessoas com deficiência de IgA por considerar que os testes atualmente disponíveis no SUS já atendem satisfatoriamente a população. Ademais, a recomendação inicial foi favorável à incorporação do teste de antigliadina deaminada IgG para pessoas menores de 2 anos de idade por evitar as hospitalizações necessárias para realização de endoscopia digestiva alta nessa população. CONSULTA PÚBLICA: Foram recebidas 18 contribuições, sendo cinco pelo formulário para contribuições técnico-científicas e 13 pelo formulário para contribuições sobre experiência ou opinião de pacientes, familiares, amigos ou cuidadores de pacientes, profissionais de saúde ou pessoas interessadas no tema. Em relação às contribuições de cunho técnico-científico, quatro concordaram que o teste antigliadina deaminada IgG deve ser incorporado ao SUS e uma não concordou. A Federação Nacional das Associações de Celíacos do Brasil (FENACELBRA) se manifestou contrária à recomendação de incorporação do teste diagnóstico e a favor de seguir a Sociedade Europeia de Gastroenterologia, Hepatologia e Nutrição Pediátrica (ESPGHAN), que sugere que seja realizada a dosagem de IgA total e antitransglutaminase IgA (antitTG) enquanto o paciente estiver consumindo glúten diariamente por cerca de 2 a 3 meses. No caso de crianças com concentração de IgA baixa, a contribuição indicou a necessidade de uma das seguintes sorologias IgG: antigliadina deaminada IgG, antiendomísio IgG ou antitransglutaminase IgG. Um participante foi contrário à premissa de que o resultado para o teste antigliadina deaminada IgG positivo deveria substituir a endoscopia e biópsia, o que foi corroborado por um especialista que participou do grupo elaborador. Dessa forma, uma avaliação econômica e análise de impacto orçamentário adicional foram realizadas com o objetivo de avaliar o impacto dessa premissa. A AE resultou numa RCEI custo-efetiva (R$ 1.254 por QALY ganho) e a AIO resultou em impacto orçamentário positivo de R$ 17.460.094 ao longo de cinco anos. Quanto às contribuições referentes ao formulário de experiência ou opinião, todos foram favoráveis à incorporação. RECOMENDAÇÃO FINAL DA CONITEC: As contribuições da consulta pública foram apresentadas à Conitec por ocasião da 117ª Reunião Ordinária, realizada em 29 de março de 2023. Os membros presentes deliberaram, por unanimidade, recomendar a incorporação do teste de antigliadina deaminada IgG para crianças com até 2 anos de idade e com suspeita de doença celíaca, porque, para essa população, o teste anti-gliadina tem alta acurácia diagnóstica, enquanto para os deficientes de IgA a acurácia diagnóstica foi considerada moderada e de impacto clínico incerto. O teste anti-gliadina deaminada IgG para crianças de até 2 anos de idade deverá ser incorporado conforme Protocolo Clínico do Ministério da Saúde. Por fim, foi assinado o Registro de Deliberação Nº 811 / 2023. DECISÃO: ncorporar, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS, o teste de antigliadina deaminada IgG para crianças com até 2 anos de idade e com suspeita de doença celíaca, publicada no Diário Oficial da União nº 74, seção 1, página 195, em 18 de abril de 2023.


Assuntos
Humanos , Lactente , Imunoglobulina G/imunologia , Testes Sorológicos/métodos , Doença Celíaca/diagnóstico , Deficiência de IgA/diagnóstico , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
14.
Rev. argent. salud publica ; 15: e111-e111, 16 Febrero 2023.
Artigo em Espanhol | LILACS, BRISA/RedTESA | ID: biblio-1451667

RESUMO

INTRODUCCIÓN: Durante la pandemia por SARS-CoV-2 se reportaron casos de un síndrome de inflamación multisistémica similar a la enfermedad de Kawasaki con antecedente de infección reciente o contacto con casos de COVID-19, generando una relación temporal con dicha enfermedad (SIM-C). El objetivo de este trabajo fue caracterizar los aspectos clínicos y epidemiológicos de los casos de SIM-C en menores de 18 años. MÉTODOS: Se realizó un estudio transversal, observacional y descriptivo de casos de SIM-C en menores de 18 años asistidos entre marzo de 2020 y junio de 2022 en el sistema público de la provincia de Neuquén. RESULTADOS: Serie de casos: Se incluyó a 9 pacientes con SIM-C: 55,5% de sexo femenino, con una media de edad de 6,1 años. El 77,7% de los casos de COVID-19 fueron confirmados por nexo epidemiológico. Todos los pacientes presentaron fiebre previa a la internación, el 88,8% tuvo manifestaciones mucocutáneas y compromiso abdominal. Otras manifestaciones frecuentes fueron compromiso ocular y edema de manos. El 33,3% de los pacientes requirieron internación en unidades de cuidados intensivos pediátricos. Solo 1 necesitó asistencia respiratoria mecánica por 48 horas por shock. Todos los pacientes fueron tratados con inmunoglobulina intravenosa (IGIV) 2 g/kg, y 3 pacientes recibieron corticoterapia. No hubo fallecimientos ni complicaciones en el seguimiento. DISCUSIÓN: Aunque el pronóstico es favorable, se sugiere realizar estudios que monitoreen los efectos a largo plazo de SIM-C.


Assuntos
Humanos , Recém-Nascido , Lactente , Pré-Escolar , Criança , Pediatria , COVID-19 , Síndrome de Linfonodos Mucocutâneos , Epidemiologia Descritiva , Estudos Transversais , Estudo Observacional
15.
Québec; INESSS; 2023.
Não convencional em Francês | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1553705

RESUMO

MISE EN CONTEXTE ET MANDAT: Le mandat du Réseau québécois de diagnostic moléculaire (RQDM), dont fait partie le Centre québécois de génomique clinique (CQGC), est de répondre aux besoins actuels et futurs du réseau de la santé et des services sociaux dans le domaine du diagnostic moléculaire et de la médecine personnalisée, notamment en ce qui concerne le diagnostic des maladies rares et de la cancérologie. À cette fin, le RQDM, appuyé par le ministère de la Santé et des Services sociaux (MSSS), a entrepris un vaste projet de rehaussement technologique, de développement et de rapatriement d'analyses effectuées par séquençage de nouvelle génération (SNG). Le déploiement de ce projet entraîne indubitablement des possibilités et des risques pour l'offre de services globale de SNG. À la demande du MSSS, l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) a réalisé une évaluation rapide de la pertinence, des enjeux et, lorsque cela est applicable, des modalités optimales d'implantation associées aux analyses développées par le RQDM, et ce, dans la perspective globale du système de santé québécois. L'information relative à chaque analyse qui a été captée par l'INESSS est consolidée dans des documents individuels comme celui-ci. Le présent rapport traite du séquençage de l'exome et du transcriptome somatiques pour établir le diagnostic moléculaire des cancers pédiatriques. MÉTHODOLOGIE: La démarche comprend une re


BACKGROUND AND MANDATE: The mandate of the Réseau québécois de diagnostic moléculaire (RQDM), of which the Centre québécois de génomique clinique (CQGC) is a part, is to meet the current and future needs of the health and social services system in the field of molecular diagnostics and personalized medicine, particularly with regard to the diagnosis of rare diseases and cancer. To this end, the RQDM, with the support of the Ministère de la Santé et des Services sociaux (MSSS), has undertaken a vast project to upgrade technology and develop and repatriate next-generation sequencing (NGS) tests. The deployment of this project undoubtedly entails opportunities and risks for the overall offer of NGS services. At the MSSS's request, the Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) carried out a rapid assessment of the relevance and challenges of the tests developed by the RQDM and, where applicable, how best to implement them from the overall perspective of the Quebec healthcare system. The information on each test gathered by INESSS is consolidated in individual reports like this one. This report deals with somatic exome and transcriptome sequencing for the molecular diagnosis of pediatric cancers. METHODOLOGY: The approa


Assuntos
Humanos , Recém-Nascido , Lactente , Pré-Escolar , Criança , Adolescente , Cancro/genética , Sequenciamento de Nucleotídeos em Larga Escala/métodos , Avaliação em Saúde/economia , Testes Genéticos/métodos , Análise Custo-Benefício/economia
16.
s.l; REDETS-AQuAS; 2023.
Não convencional em Espanhol | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1570943

RESUMO

INTRODUCCIÓN El cáncer se define como una patología clínica caracterizada por la generación de un tumor maligno que posee tanto la capacidad de invadir tejidos circundantes, como de diseminarse a distancia en forma de metástasis. A efectos de este informe, se ha definido como cáncer pediátrico cualquier cáncer diagnosticado en un paciente de 0 a 19 años de edad. En España, el año 2021 se diagnosticaron 1.116 tumores pediátricos, siendo las neoplasias de tejido linfoide y hematopoyético las más frecuentes. La supervivencia del cáncer pediátrico en España a tres y cinco años es del 83 % y del 80 %, respectivamente. En el Sistema Nacional de Salud (SNS) de España, 255 centros tratan casos de oncología pediátrica y siete de ellos tienen acreditación de centro de referencia (CSUR). El tratamiento del cáncer pediátrico suele desarrollarse en el contexto de protocolos terapéuticos internacionales y en forma de ensayos clínicos en fase III o IV, y engloba la cirugía oncológica, la radioterapia y la quimioterapia pediátricas. La revisión panorámica de la literatura científica ha identificado 15 factores pronósticos asociados a los resultados en salud en cáncer pediátrico. Se han determinado cuatro factores pronósticos clínicos (edad, sexo, di


INTRODUCTION Cancer is defined as a clinical pathology characterized by the generation of a malignant tumour that possesses both the ability to invade surrounding tissues and to spread to distant sites in the form of metastasis. For the purposes of this report, paediatric cancer has been defined as any cancer diagnosed in a patient aged 0-19 years. In Spain, 1,116 paediatric tumours were diagnosed in 2021, with lymphoid and haematopoietic tissue neoplasms being the most frequent. The three- and five-year survival rates for paediatric cancer in Spain are 83% and 80%, respectively. In the Spanish National Health System (SNS), 255 centres treat paediatric oncology cases and seven of them are accredited as reference centres (CSUR). Paediatric cancer treatment is usually developed in the context of international therapeutic protocols and in the form of phase III or IV clinical trials, and encompasses paediatric cancer surgery, radiotherapy, and chemotherapy. The overview review of the scientific literature has identified 15 prognostic factors associated with health outcomes in paediatric cancer. Four clinical prognostic factors (age, sex, Down syndrome diagno


Assuntos
Humanos , Recém-Nascido , Lactente , Pré-Escolar , Criança , Adolescente , Adulto , Adulto Jovem , Neoplasias/cirurgia , Neoplasias/tratamento farmacológico , Neoplasias/radioterapia , Prognóstico , Serviço Hospitalar de Oncologia , Neoplasias/diagnóstico
17.
Madrid; REDETS-SESCS; 2023.
Não convencional em Espanhol | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1572845

RESUMO

INTRODUCCIÓN La enfermedad meningocócica invasiva (EMI) es una enfermedad infecciosa aguda causada por Neisseria meningitidis o meningococo, y es una de las causas más comunes de meningitis bacteriana en población infantil y adolescente. En España, la EMI afecta fundamentalmente a niños y niñas menores de 5 años, siendo los serogrupos B (60% del total de los casos en menores de 5 años en la temporada 2017-2018), C, W e Y los más frecuentes. La prevención de la EMI y de la meningitis en general se realiza mediante la vacunación. Algunos países europeos como Bélgica, República Checa, Malta y Países Bajos recomiendan la vacunación infantil frente a MenACWY en menores de 24 meses. En nuestro país, la vacunación frente a MenACWY en población infantil no está incluida en el calendario común de vacunación a lo largo de la vida para la población general, pero sí está incluida una dosis en la adolescencia a partir de los 12 años de edad. OBJETIVOS Evaluar el coste-efectividad, las consideraciones éticas, de pacientes, sociales, legales y organizacionales, así como describir las necesidades de investigación de la vacunación sistemática frente a MenACWY en niños y niñas de hasta 12 meses. METODOLOGÍA Coste-efectividad y análisis de impacto presupuestario En primer lugar, se llevó a cabo una revisión sistemática (RS) de la evidencia científica sobre el coste-efectividad de la vacunación frente a MenACWY en población infantil no adolescente. Se incluyeron evaluaciones económicas completas que compararan una estrategia de vacunación sistemática de MenACWY frente a la no vacunación o frente a otra estrategia de vacunación. Se valoró la calidad metodológica mediante los criterios de Drummond et al. Se llevó a cabo una evaluación económica completa en la que se evaluaron los costes y los resultados en salud de la vacunación sistemática de MenACWY en población infantil de hasta 12 meses de edad desde la perspectiva tanto del SNS como social y se comparó con la vacunación frente a MenC en la misma población (situación actual). El análisis se basó en un modelo de decisión que sintetiza la información obtenida en la literatura sobre la incidencia de la enfermedad, la eficacia de la vacuna frente a MenACWY, así como sobre las consecuencias y/o secuelas de la EMI asociada a MenACWY (en términos tanto de costes como de AVAC) que se evitan por la introducción de un programa de vacunación sistemática. Para ello, se realizó un modelo matemático que combina un árbol de decisión y un modelo tipo Markov con ciclos anuales. El horizonte temporal abarca toda la vida del paciente y se aplica una tasa de descuento del 3% tanto a costes como a efectos. Además, se realizaron análisis de sensibilidad probabilísticos y determinísticos. Por último, se realizó un análisis de impacto presupuestario a 5 años (de 2022 a 2026), para informar del coste que supondría la implantación de una estrategia de vacunación sistemática infantil (en población infantil de hasta 12 meses) frente a MenACWY en España (en sustitución de la vacunación frente a MenC). Aspectos organizativos, éticos, sociales y/o legales Se realizó una RS de la literatura, partiendo de la misma población, intervención y comparación mencionadas en el apartado de coste efectividad. La revisión se enfocó en dos de los Criterios de Evaluación para Fundamentar Modificaciones en el Programa de Vacunación en España (2011): la carga de la enfermedad y la modificación del calendario vacunal y sus repercusiones. RESULTADOS Coste-efectividad y análisis de impacto presupuestario La RS sobre coste-efectividad permitió identificar 4 evaluaciones económicas publicadas entre 2005 y 2017 en EEUU, Canadá y Países Bajos. Todos los estudios coinciden en que la vacunación frente a MenACWY reduce el número de casos y de muertes por meningitis. Sólo un estudio compara estrategias de vacunación frente a MenACWY en diferentes grupos poblaciones frente a la no vacunación, concluyendo que la vacunación no es una alternativa coste-efectiva desde la perspectiva social. El resto de los estudios comparan estrategias de vacunación MenACWY frente a MenC en diferentes grupos poblaciones obteniendo, en dos de ellos, que la vacunación frente a MenACWY ahorra costes con respecto a la vacunación frente a MenC, en la infancia. Los resultados del análisis coste-efectividad realizado muestran que el coste promedio por individuo para la estrategia de vacunar frente a MenACWY y vacunar frente a MenC es de 77.92 € y 43.76 €, respectivamente, desde la perspectiva del SNS. Los AVAC promedio son ligeramente más elevados con la estrategia de vacunar frente a MenACWY. Sin embargo, esta pequeña diferencia en AVAC entre alternativas hace que la vacunación frente a MenACWY no sea una intervención coste-efectiva en comparación con la vacunación frente a MenC (RCEI > 25.000 €/AVAC). El análisis de sensibilidad por escenarios muestra que las variaciones en la incidencia de la enfermedad y en el precio de la vacuna tienen un efecto significativo sobre los resultados de coste-efectividad. Cabe destacar que con la incidencia de EMI por cualquier serogrupo actual en nuestro país, si la vacuna frente a MenACWY redujera su precio hasta los 15.20 €/dosis, la vacunación frente a MenACWY sería una alternativa coste-efectiva en comparación con la vacunación frente a MenC (RCEI: 23 816.31 €/AVAC). El análisis de impacto presupuestario muestra que, dada la baja incidencia actual de la enfermedad y el elevado precio de la vacuna, el coste de los casos de MenACWY evitados por la vacuna, tanto leves como graves, no supera el de la vacunación sistemática a toda la población infantil objeto de vacunación. Por tanto, la implantación de una estrategia de vacunación sistemática frente a MenACWY con dos dosis en sustitución de la vacunación frente a MenC podría suponer un gasto para el SNS de 11 767 217 € al quinto año de su introducción en todo el territorio nacional. Esta estimación asume que no se produce un coste extra por la administración de la vacuna infantil dado que se aplicaría dentro de las revisiones de salud pediátricas rutinarias. Aspectos organizativos, éticos, sociales y/o legales Se incluyeron un total de 5 estudios que abordaron estos aspectos. Los estudios incluidos describen las secuelas físicas, neurológicas y psicosociales de la EMI que aumentan la carga sanitaria y socio-familiar asociada a la enfermedad y repercuten negativamente en la calidad de vida a largo plazo de los infectados y sus familias. Los resultados muestran algunos factores estructurales asociados con el incumplimiento del esquema de vacunación frente a MenACWY, están relacionados con determinantes sociales, como el absentismo escolar, la residencia geográfica, la raza/etnicidad, los ingresos familiares y el género. En conjunto, los hallazgos tienen escasa relevancia, debido a que las medidas de resultado utilizadas son dispersas, el período de seguimiento es muy variable y presentan conflictos de interés. Además, presentan diversos diseños metodológicos. No se identificó ningún estudio con metodología cualitativa que pudiera arrojar mayor claridad acerca del fenómeno estudiado. Las investigaciones provienen de países de ingresos altos, pero ninguna realizada en nuestro contexto. CONCLUSIONES • No existe evidencia científica suficiente como para afirmar que la vacunación sistemática infantil frente a MenACWY sea una alternativa coste-efectiva en comparación con la vacunación frente a MenC. • El análisis de coste-efectividad de novo realizado en este informe con datos de España, concluye que la incorporación de una estrategia de vacunación sistemática infantil frente a MenACWY en sustitución de la vacunación frente a MenC, no sería una opción coste-efectiva desde la perspectiva del SNS teniendo en cuenta la incidencia de la enfermedad y el precio de la vacuna actuales. • El análisis de coste-efectividad de novo realizado en este informe con datos de España, concluye que la incorporación de una estrategia de vacunación sistemática infantil frente a MenACWY en sustitución de la vacunación frente a MenC, sería una opción coste-efectiva desde la perspectiva del SNS siempre y cuando el precio de la vacuna frente a MenACWY no supere los 15.20 € por dosis. • El análisis de impacto presupuestario estima que la incorporación de una estrategia de vacunación sistemática frente a MenACWY en población de hasta 12 meses podría suponer un gasto de hasta 11 767 217 € el quinto año de su introducción en el SNS. • El análisis de los aspectos éticos, organizativos, sociales, de pacientes y ambientales relativos a la vacunación frente a MenACWY en la infancia muestra que los estudios son escasos y sus resultados poco concluyentes, particularmente aquellos estudios referidos a la carga de la enfermedad, la calidad de vida y la modificación del calendario vacunal y sus repercusiones. • Se destaca la ausencia de estudios con metodología cualitativa o mixta que permitan contribuir a la profundización del análisis de la carga de la enfermedad, la calidad de vida a largo plazo y las razones que influyen en el incumplimiento del esquema de vacunación frente a MenACWY que puedan arrojar resultados más sólidos para evaluar estos aspectos en nuestro contexto. • La situación de disparidad observada en el acceso gratuito a la vacunación frente a MenACWY entre las distintas CCAA, pone de manifiesto la inequidad geográfica existente dentro del SNS.


INTRODUCTION Invasive meningococcal disease (IMD) is an acute infectious disease caused by Neisseria meningitidis, or meningococcus, and is one of the most common cause of bacterial meningitis in children and adolescents. In Spain, IMD mainly affects children under five years of age, with serogroups B (60% of all cases in children under five years of age in the 2017-2018 season), and C, W and Y being the most frequent. The prevention of IMD and meningitis in general is through vaccination. Some European countries, such as Belgium, the Czech Republic, Malta and the Netherlands recommend childhood vaccination against MenACWY for children under 24 months of age. In our country, vaccination against MenACWY in children is not included in the national vaccination schedule throughout life for the general population, but it is included in adolescence from 12 years of age. AIMS To assess cost-effectiveness, ethical, patient, social, legal, and organizational considerations, as well as to describe the research needs for routine MenACWY vaccination of children up to twelve months of age. METHODOLOGY Cost-effectiveness and budget impact analysis Firstly, a systematic review (SR) of the scientific evidence on the cost effectiveness of vaccination against MenACWY in children was carried out. Complete economic evaluations comparing a routine vaccination strategy against MenACWY versus no vaccination, or another strategy were included. The methodological quality was assessed using the criteria of Drummond et al. A complete economic evaluation was conducted out in which the costs and health outcomes of routine vaccination against MenACWY in children up to twelve months of age were evaluated versus routine vaccination against MenC from the NHS and societal perspective. The analysis was based on a decision model that synthesizes the information obtained in the literature on the incidence of the disease, the efficacy of the vaccine against MenACWY, as well as the consequences and/or sequelae of IMD associated with MenACWY (in terms of both cost and QALY) that are avoided by the introduction of a routine vaccination programme. In order to do this, a mathematical model was built that combines a decision tree and a Markov type model with annual cycles. The time horizon was patient lifetime and a discount of 3% is applied to both costs and effects. In addition, probabilistic and deterministic sensitivity analyzes by scenarios were carried out. Finally, a five-year budget impact analysis (from 2022 to 2026) was performed to inform about the cost of implementing a systematic childhood vaccination strategy (in children up to 12 months of age) against MenACWY in Spain. Organizational, ethical, social and/or legal issues An SR of the literature was performed, starting from the same population, intervention, and comparison mentioned in the cost-effectiveness section. The review focused on two of the Evaluation Criteria to Support Modifications in the Vaccination Program in Spain (2011): the burden of the disease and the modification of the vaccination schedule and its repercussions. RESULTS Cost-effectiveness and budgetary impact analysis The SR on cost-effectiveness revealed four economic evaluations published between 2005 and 2017 in EEUU, Canada and the Netherlands. All the studies agree that vaccination against MenACWY reduces the number of cases and deaths from meningitis. Only one study compares vaccination strategies against MenACWY in different population groups versus non-vaccination, concluding that vaccination is not a cost-effective alternative from a societal perspective. The rest of the studies compare MenACWY vaccination strategies versus MenC vaccination strategies in different population groups, obtaining in two of them that vaccination against MenACWY is cost-saving with respect to vaccination against MenC in childhood. The results of the cost-effectiveness analysis carried out show that the mean average cost per individual for the strategy of vaccinating against MenACWY and vaccinating against MenC is €77.92 and €43.76, respectively from the NHS perspective. The mean QALYs are slightly higher with the strategy of vaccinating against MenC. However, this small difference in QALYs between alternatives means that vaccinating against MenACWY do not turn out to be cost-effective intervention from the NHS perspective (ICER > €25,000/QALY). These conclusions hold when considering the societal perspective. The sensitivity analysis by scenarios shows that variations in the incidence of the disease and in the price of the vaccine have a significant effect on the cost-effectiveness results. It should be noted that taken into a count the current incidence of IMD by any serogroup in our country, MenACWY vaccination would be a cost-effective alternative compared to vaccination against MenC if the price of MenACWY vaccine was €15.20/dose (ICER: €23,816.31/QALY). The budget impact analysis shows that, given the current low incidence of the disease and the high price of the vaccine, the cost of MenACWY, cases averted by the vaccine, both mild and severe, does not exceed that of routine vaccination throughout Spain for the target child population. Therefore, the implementation of a systematic vaccination strategy against MenACWY with two doses instead of vaccination against MenC could mean an expense for the NHS of €11 767 217 in the fifth year of its introduction across Spain. This estimated expense assumes that there is no extra cost for the administration of the childhood vaccine, since it would be applied as part of routine pediatric health check-ups. Organizational, ethical, social and/or legal issues Five studies that addressed these issues were included. The included studies described the physical, neurological and psychosocial sequelae of IMD that increase the health and socio-familial burden associated with the disease and have a negative impact on the long-term quality of life of those infected and their families. The results showed different structural factors associated with non compliance with the MenACWY vaccination schedule, which are related to social determinants, such as school absenteeism, geographic residence, race/ethnicity, family income and gender. Overall, the findings were of little relevance, since the outcome measures used were disperse, the follow-up period was highly variable, and they presented conflicts of interest. In addition, they had differing methodological designs. No study with qualitative methodology was found that could provide greater clarity about the phenomenon studied and the research came from high-income countries, but none were conducted in the Spanish context. CONCLUSIONS • There is insufficient scientific evidence to ensure that routine childhood vaccination against MenACWY is a cost-effective option compared to vaccination against MenC. • The de novo cost-effectiveness analysis conducted in this report with data from Spain concludes that the incorporation of a systematic childhood vaccination strategy against MenACWY instead of vaccination against MenC would not be a cost-effective option from the perspective of the NHS, taking into account the incidence of the disease and the price of the currently available vaccine. • The de novo cost-effectiveness analysis conducted in this report with data from Spain concludes that the incorporation of a systematic childhood vaccination strategy against MenACWY instead of vaccination against MenC would be a cost-effective option from the perspective of the NHS as long as the price of the vaccine against MenACWY does not exceed €15.20 per dose. • The analysis of the budget impact estimates that the incorporation of a systematic vaccination strategy against MenACWY in the population up to twelve months of age could mean an expense for the NHS of up to €11 767 217 in the fifth year of its introduction. • The analysis of the ethical, organizational, social, patient and environmental aspects related to vaccination against MenACWY in childhood shows that there are few studies and their results are inconclusive, particularly those studies referring to the burden of the disease, quality of life and the modification of the vaccination schedule and its repercussions. • The absence of studies with qualitative or mixed methodology that could contribute a deeper analysis of the burden of the disease, the long-term quality of life and the reasons influencing non-compliance with the vaccination scheme against MenACWY is noteworthy. • The variations observed in the access to vaccination against MenACWY between the different Autonomous Communities, highlights the existing geographical inequity within the NHS.


Assuntos
Humanos , Masculino , Feminino , Lactente , Vacinação , Programas de Imunização , Meningite Meningocócica/prevenção & controle , Análise de Custo-Efetividade
18.
Madrid; REDETS-ISCIII; 2023.
Não convencional em Espanhol | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1571090

RESUMO

INTRODUCCIÓN La detección de defectos cardíacos congénitos críticos (DCCC) se inicia durante la gestación con la realización de ecografías prenatales y continúa en las primeras horas tras el nacimiento con la realización de exploración física y revisión del historial clínico, y de forma cada vez más extendida mediante pulsioximetría (PO). Los pulsioxímetros son dispositivos médicos que permiten medir de forma no invasiva la saturación de oxígeno en la hemoglobina. En la mayoría de los DCCC se produce cierto grado de hipoxemia que, sin embargo, no siempre se manifiesta como cianosis visible por lo que no se identificarían con la exploración clínica. Este informe se realiza a petición del Ministerio de Sanidad con el objeto de asesorar en la toma de decisiones sobre la posible incorporación del cribado neonatal de los DCCC basado en PO más exploración física en la cartera común básica del Sistema Nacional de Salud (SNS). OBJETIVOS • Evaluar la eficiencia del cribado universal neonatal de DCCC mediante PO en España. • Estimar el impacto presupuestario de la introducción de este cribado entre los cribados sistemáticos a realizar al recién nacido en España. METODOLOGÍA Se construye un modelo de novo mediante árbol de decisión en el que se compara la práctica habitual en España, en la que no se realiza de forma sistemática cribado mediante PO, con el cribado universal con PO a todos los recién nacidos a los que no se les haya diagnosticado un DCCC de forma prenatal. El modelo tiene un horizonte temporal de un año en el que se estiman los costes, mortalidad y calidad de vida. Posteriormente al primer año de vida se estima la evolución en términos de mortalidad y calidad de vida. La identificación de parámetros se ha realizado mediante búsqueda de información en fuentes españolas, búsqueda bibliográfica y consulta a expertos. Siempre que ha sido posible se han utilizado fuentes de información españolas o de países de nuestro entorno. Los costes se han actualizado a septiembre de 2022. Se realiza un análisis de coste-utilidad desde la perspectiva del SNS en el que se calcula la razón coste-utilidad incremental (RCUI). Se realiza análisis de sensibilidad univariante determinístico y probabilístico sobre todas las variables introducidas en el modelo. Se asume una disponibilidad a pagar propuesta por la Red Española de Agencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (RedETS) que oscila entre 22.000 y 25.000 € por año de vida ajustado por calidad (AVAC). Se realiza una estimación del impacto presupuestario anual que tendría para el SNS la implantación de un cribado universal de DCCC basado en PO. Para ello se multiplica el coste medio por niño obtenido con el modelo para cada una de las estrategias por el número de recién nacidos en España en el año 2020. RESULTADOS Los resultados del análisis del caso base nos indican que con el cribado con PO se podría adelantar el diagnóstico en un 70,3% de los casos en comparación con la práctica habitual y se podrían evitar un 12,4% de los fallecimientos que se producen durante el primer año en los niños con DCCC. El coste medio por niño en la práctica habitual se ha estimado en 69,22 € y en la rama de cribado con PO en 67 €. El cribado con PO obtiene una utilidad incremental en comparación con la práctica habitual de 0,00032 AVAC por niño a lo largo de toda la vida. La estrategia de cribado con PO supone un ahorro de costes y una mayor utilidad que la práctica habitual, por lo que resulta dominante en términos de coste-utilidad. En el análisis de sensibilidad probabilístico un 99,3% de las simulaciones de Montecarlo obtuvieron valores de RCUI por debajo del umbral de 22.000 €/AVAC. El análisis de sensibilidad determinístico univariante indica que sólo cuatro de las 21 variables del modelo producen modificaciones sustanciales del RCUI, aunque ninguna de ellas genera un RCUI por encima del umbral de disponibilidad a pagar. Las variables que producen más cambios son las relacionadas con la exactitud diagnóstica de la PO (sensibilidad y especificidad), el coste del ingreso hospitalario para cirugía correctora de DCCC y la reducción de costes por diagnóstico precoz. El impacto presupuestario anual para el SNS es mayor con la práctica habitual que con la aplicación del cribado con PO. La aplicación del cribado supondría un ahorro anual de 757.299 € para el SNS. CONCLUSIONES • La realización de un cribado universal con PO en las primeras horas tras el nacimiento a todos los recién nacidos que no hayan sido diagnosticados de DCCC previamente es eficiente en España si se compara con la práctica habitual en la que no se realiza cribado con PO. • El cribado con PO es dominante frente a la práctica habitual en cuanto a su relación coste-utilidad, ya que el cribado es menos costoso y permite ganar años de vida ajustados por calidad. • La probabilidad de que el cribado con PO sea eficiente en España es mayor del 99% para un umbral de disponibilidad a pagar de 22.000 € por año de vida ajustado por calidad. • En comparación con la práctica habitual, la realización de cribado neonatal con PO permite adelantar el diagnóstico en aproximadamente un 70% de las DCCC no diagnosticadas previamente. • El cribado con PO puede reducir un 12% los fallecimientos que se producen actualmente en el primer año de vida entre los niños con DCCC. • El modelo es robusto frente a variaciones en los valores de las variables, de forma que ninguna de las variables produce cambios sustanciales en la relación coste-utilidad observada. • Las variables más sensibles en cuanto a su capacidad de modificar la relación coste-utilidad son: la reducción de costes por diagnóstico precoz, las relacionadas con la exactitud diagnóstica de la PO (sensibilidad y especificidad) y el coste de la cirugía correctora de los DCCC. • La aplicación del cribado universal con PO a todos los recién nacidos no diagnosticados previamente de DCCC le supondría al SNS un ahorro medio anual de 757.299 €.


INTRODUCTION Detection of critical congenital heart defects (CCHD) begins during gestation with prenatal ultrasound and continues in the first hours after birth with physical examination and review of clinical history, and increasingly through pulse oximetry (PO). PO are medical devices that allow non-invasive measurement of oxygen saturation in haemoglobin. Most of CCHD have some degree of hypoxemia, which, however, does not always manifest itself as visible cyanosis, and would therefore not be identified on clinical examination. This report is made at the request of the Ministry of Health with the aim of advising on decision-making on the possible incorporation of neonatal screening of DCCC based on PO plus physical examination in the common basic portfolio of the Spanish National Health System (SNHS). OBJECTIVES • To assess the efficiency of a universal neonatal screening program for CCHD based on PO in Spain. • To estimate the budget impact of the introduction of this screening program among the neonatal systematic screening programs in Spain. METHODOLOGY A de novo decision tree model is built comparing current standard of care in Spain, in which PO screening is not performed, versus universal PO screening performed on all new-borns without a prenatally diagnosed CCHD. The model has a time horizon of one year in which costs, mortality and quality of life are estimated. After the first year of life, mortality and quality of life are estimated. The identification of parameters has been carried out by searching for information in Spanish sources, a bibliographic search and consulting experts. Whenever possible, Spanish sources of information or from neighbouring countries have been used. Costs have been updated to September 2022. A cost-utility analysis is carried out under the SNHS perspective in which the incremental cost-utility ratio (ICUR) is calculated. Univariate deterministic and probabilistic sensitivity analyses are performed for all the variables underlying the model. The willingness-to-pay threshold proposed by RedETS is used, which is between 22,000 and 25,000 € per quality adjusted life year (QALY). The annual budgetary impact of the implementation of universal PO screening for the SNHS is estimated by multiplying the average cost per child obtained with the model for each of the strategies by the number of new-borns in Spain in 2020. RESULTS The base case results indicate that a PO screening could advance the diagnosis in 70.3% of cases and avoid a 12.4% of deaths due to CCHD in the first year of life in comparison with standard of care. The average cost per child with standard of care is 69.22 € and with PO screening is 67 €. Compared with standard of care, the PO screening obtains an incremental utility of 0.00032 QALY over a lifetime. The PO screening saves costs and obtains greater utility than standard of care, which makes PO screening dominant over standard of care in terms of cost-utility. A 99.3% of the Montecarlo simulations obtained an ICUR below the threshold of 22.000 €/QALY. The results of the univariate deterministic sensitivity analysis indicate that only four of the 21 variables in the model produce relevant changes in the ICUR, although none of the four generates an ICUR above the threshold. The most sensitive variables are those related to the diagnostic accuracy (sensitivity and specificity), the cost of hospital admission for CCHD surgery, and the reduction of costs due to early diagnosis. The annual budgetary impact for the SNHS is greater with the standard of care than with the PO screening. The implementation of the screening would mean an annual saving of 757,299 € for the SNHS. CONCLUSIONS • Carrying out universal screening with PO in the first hours of life for all new-borns who have not been previously diagnosed of CCHD is efficient in Spain compared to the standard of care, in which PO screening is not performed. • The PO screening is dominant compared to the standard of care in terms of cost-utility, since PO screening is less expensive and allow QALYs to be gained. • The probability that PO screening is efficient in Spain is greater than 99% for a willingness-to-pay threshold of 22,000 € per QALY. • Compared with the standard of care, the PO screening allows earlier diagnosis in approximately 70% of CCHD cases not previously diagnosed. • PO screening reduces by 12% current deaths in the first year of life among children with CCHD. • The model is robust to variations in the variables, so none of the variables produces relevant changes in the observed cost-utility relationship. • The most sensitive variables in terms of their ability to modify the cost-utility relationship are the reduction of costs due to early diagnosis, those related to the diagnostic accuracy (sensitivity and specificity), and the cost of hospital admission for CCHD surgery. • A universal PO screening to all new-borns who have not been previously diagnosed of CCHD would mean an average annual saving of 757,299 € for the SNHS.


Assuntos
Humanos , Recém-Nascido , Lactente , Programas de Rastreamento/métodos , Cardiopatias Congênitas/diagnóstico , Oximetria/economia , Programas de Rastreamento/economia
19.
Madrid; REDETS-SESCS; 2023.
Não convencional em Espanhol | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1571150

RESUMO

INTRODUCCIÓN La enfermedad meningocócica invasiva (EMI) es una enfermedad infecciosa aguda causada por Neisseria meningitidis o meningococo, y es una de las causas más comunes de meningitis bacteriana en población infantil y adolescente. En España, la EMI afecta fundamentalmente a niños y niñas menores de 5 años, siendo los serogrupos B (60% del total de los casos en menores de 5 años en la temporada 2017-2018), C, W e Y los más frecuentes. La prevención de la EMI y la meningitis en general se realiza mediante la vacunación. Algunos países, como Andorra, Austria, Francia, Italia, Irlanda, Lituania, Luxemburgo, Malta, Portugal, Reino Unido, República Checa y San Marino han incluido en su calendario de vacunación infantil la vacuna Bexsero® frente a EMI por serogrupo B (MenB) a partir de los 2 meses de edad y algunas regiones de Italia también la vacuna Trumenba® en la adolescencia. En nuestro país, esta vacunación no está incluida en el calendario común de vacunación a lo largo de toda la vida para la población general, pero sí se recomienda para ciertas personas inmunodeprimidas, personas que hayan padecido una enfermedad meningocócica con anterioridad, grupos de población con condiciones de riesgo o en los casos de brotes. OBJETIVOS Evaluar el coste-efectividad, las consideraciones éticas, de pacientes, sociales, legales y organizacionales, así como describir las necesidades de investigación de la vacunación sistemática frente a MenB en niños y niñas menores de 12 meses. METODOLOGÍA Coste-efectividad y análisis de impacto presupuestario En primer lugar, se llevó a cabo una RS de la evidencia científica sobre el coste-efectividad de la vacunación frente a MenB en población infantil y adolescente (hasta 18 años). Se incluyeron evaluaciones económicas completas que compararan una estrategia de vacunación sistemática frente a MenB frente la no vacunación o a otra estrategia. Se valoró la calidad metodológica mediante los criterios de Drummond et al. Se llevó a cabo una evaluación económica completa de novo en la que se evaluaron los costes y los resultados en salud de la vacunación sistemática frente a MenB en población infantil menor de 12 meses (pauta 2+1 y pauta 3+1) desde la perspectiva del SNS frente a no vacunar. El análisis se basó en un modelo de decisión que sintetiza la información obtenida en la literatura sobre la incidencia de la enfermedad, la eficacia de la vacuna frente a MenB, así como sobre las consecuencias y/o secuelas de la EMI asociada a MenB (en términos tanto de costes como en AVAC) que se evitan por la introducción de un programa de vacunación sistemática. Para ello, se realizó un modelo matemático que combina un árbol de decisión y un modelo tipo Markov con ciclos anuales. El horizonte temporal abarca toda la vida del paciente y se aplica un descuento del 3% tanto a costes como a efectos. Además, se realizaron análisis de sensibilidad probabilísticos y determinísticos. Por último, se realizó un análisis de impacto presupuestario a 5 años (de 2022 a 2026), para informar del coste que supondría la implantación de una estrategia de vacunación sistemática infantil (en población infantil menor de 12 meses) frente a MenB en España. Aspectos organizativos, éticos, sociales y/o legales Se realizó una RS de la literatura, partiendo de la misma población, intervención y comparación mencionadas en el apartado de coste efectividad. La revisión se enfocó en dos de los Criterios de Evaluación para Fundamentar Modificaciones en el Programa de Vacunación en España (2011): la carga de la enfermedad y la modificación del calendario vacunal y sus repercusiones. RESULTADOS Coste-efectividad y análisis de impacto presupuestario La RS sobre coste-efectividad permitió identificar 16 evaluaciones económicas, 11 incluidas en una revisión previa y otras 5 publicadas entre 2019 y 2022. Todos los estudios coinciden en que la vacunación frente a MenB reduce el número de casos y de muertes por meningitis. Todos los estudios, excepto uno, concluyen, además, que la vacunación no es coste efectiva al encontrar todos ellos ratios coste-efectividad incremental muy elevadas. Varios autores lo explican debido a la baja incidencia de la enfermedad en sus respectivos países como Canadá, Francia o Países Bajos y/o el alto coste de la vacuna. El precio umbral de la vacuna que se estima en siete estudios que haría que la vacunación fuera coste-efectiva varía entre 1,45€ y 10€ según los autores. Los resultados de la modelización realizada muestran que tanto con la pauta de vacunación 2+1 como con la pauta 3+1 se evitan casos de EMI, tanto leves como graves, así como muertes debidas a la enfermedad. Los resultados del análisis de coste-efectividad muestran que el coste promedio por individuo para la estrategia de no vacunar, vacunar con la pauta 2+1 y vacunar con la pauta 3+1 es de 13.19 €, 229.40 € y 303.23 € respectivamente. Los AVAC promedio son ligeramente más elevados con la estrategia de vacunar con la pauta 3+1 que con el resto de las estrategias comparadas. Sin embargo, esta pequeña diferencia en AVAC entre alternativas hace que las opciones de vacunar (con cualquier pauta) frente a MenB no resulten ser intervenciones coste-efectivas desde la perspectiva del SNS (RCEI > 25.000 €/AVAC) considerando la incidencia actual de la enfermedad en nuestro país. El análisis de sensibilidad por escenarios muestra que variaciones en la incidencia de la enfermedad y en la efectividad de la vacuna tienen un efecto significativo sobre los resultados de coste-efectividad. El análisis de impacto presupuestario muestra que, dada la baja incidencia actual de la enfermedad y el elevado precio de la vacuna, el coste de los casos de MenB evitados por la vacuna, tanto leves como graves, no supera el de la vacunación sistemática a toda la población infantil objeto de vacunación. Por tanto, la implantación de una estrategia de vacunación sistemática frente a MenB con la pauta 2+1 podría suponer un gasto para el SNS que podría alcanzar los 44 millones de euros al quinto año de su introducción en todo el territorio nacional. Esta estimación asume que no se produce un coste extra por la administración de la vacuna infantil dado que se aplicaría dentro de las revisiones de salud pediátricas rutinarias. Aspectos organizativos, éticos, sociales y/o legales Se incluyeron un total de 5 estudios que abordaron estos aspectos. Los estudios incluidos describen las secuelas físicas, neurológicas y psicosociales de la EMI que aumentan la carga sanitaria y socio-familiar asociada a la enfermedad y repercuten negativamente en la calidad de vida a largo plazo de los infectados y sus familias. Solo un estudio que analiza casos de niños y niñas con EMI grave del serogrupo B, identifico otras secuelas adicionales a largo plazo como daño óseo y retraso en el habla. Los resultados muestran que algunos factores estructurales asociados con el incumplimiento del esquema de vacunación frente a MenB, están relacionados con determinantes sociales, como el absentismo escolar, la residencia geográfica, la raza/etnicidad, los ingresos familiares y el género. En conjunto, los hallazgos tienen escasa relevancia, debido a que las medidas de resultado utilizadas son dispersas, el período de seguimiento es muy variable y presentan conflictos de interés. Además, presentan diversos diseños metodológicos. No se identificó ningún estudio con metodología cualitativa que pudiera arrojar mayor claridad acerca del fenómeno estudiado. Las investigaciones provienen de países de ingresos altos, pero ninguna realizada en nuestro contexto. CONCLUSIONES De acuerdo a la literatura científica revisada, la vacunación sistemática infantil frente a MenB no estaría justificada desde el punto de vista del coste-efectividad. • El análisis de coste-efectividad de novo realizado en este informe con datos de España, concluye que la incorporación de una estrategia de vacunación sistemática infantil frente a MenB, no sería una opción coste-efectiva desde la perspectiva del SNS teniendo en cuenta la incidencia de la enfermedad y el precio de la vacuna actuales. • El análisis por escenarios realizado muestra que al considerar una efectividad de la vacuna de al menos el 80%, considerando la incidencia actual, una estrategia de vacunación sistemática frente a MenB con la pauta 2+1 sería una alternativa coste-efectiva desde la perspectiva del SNS siempre y cuando el precio por dosis de la vacuna fuera de 4.5€. • El análisis de impacto presupuestario estima que la incorporación de una estrategia de vacunación sistemática frente a MenB en población menor de 12 meses con una pauta de vacunación 2+1, podría suponer un gasto de hasta 44 240 831 € el quinto año de su introducción en el SNS. El análisis de los aspectos éticos, organizativos, sociales, de pacientes y ambientales relativos a la vacunación frente a MenB en la infancia y en la adolescencia muestra que los estudios son escasos y sus resultados poco concluyentes, particularmente aquellos estudios referidos a la carga de la enfermedad, la calidad de vida y la modificación del calendario vacunal y sus repercusiones. • Se destaca la ausencia de estudios con metodología cualitativa o mixta que permitan contribuir a la profundización del análisis de la carga de la enfermedad, la calidad de vida a largo plazo y las razones que influyen en el incumplimiento del esquema de vacunación frente a MenB.


INTRODUCTION Invasive meningococcal disease (IMD) is an acute infectious disease caused by Neisseria meningitidis, or meningococcus, and is one of the most common cause of bacterial meningitis in children and adolescents. In Spain, IMD mainly affects children under five years of age, with serogroups B (60% of all cases in children under five years of age in the 2017-2018 season), C, W and Y being the most frequent. The prevention of IMD and meningitis in general is through vaccination. Some countries, such as Andorra, Italy, Ireland, Lithuania, Malta, Portugal, the United Kingdom and San Marino have included the Bexsero® vaccine against IMD by serogroup B (MenB) in their childhood vaccination schedule starting at two months of age. Some regions of Italy also use the Trumenba® vaccine in adolescence. In the case of Spain, this vaccination is not included in the common vaccination schedule throughout life for the general population, but it is recommended for certain immunosuppressed people, those who have previously suffered from meningococcal disease, certain risk groups, or in cases of outbreaks. AIMS To assess cost-effectiveness, ethical, patient, social, legal, and organizational considerations, as well as to describe the research needs for routine MenB vaccination of children under twelve months of age. METHODOLOGY Cost-effectiveness and budget impact analysis Firstly, a systematic review (SR) of the scientific evidence on the cost effectiveness of vaccination against MenB in children and adolescents (up to 18 years of age) was carried out. Complete economic evaluations comparing a routine vaccination strategy against MenB versus no vaccination, or another strategy were included. The methodological quality was assessed using the criteria of Drummond et al. A complete de novo economic evaluation was conducted out in which the costs and health outcomes of routine vaccination against MenB in children under twelve months of age (2+1 regimen and 3+1 regimen) were evaluated versus not vaccinating from the perspective of the NHS. The analysis was based on a decision model that synthesizes the information obtained in the literature on the incidence of the disease, the efficacy of the vaccine against MenB, as well as the consequences and/or sequelae of IMD associated with MenB (in terms of both cost and QALY) that are avoided by the introduction of a routine vaccination programme. In order to do this, a mathematical model was built that combines a decision tree and a Markov type model with annual cycles. The time horizon was patient lifetime and a discount of 3% is applied to both costs and effects. In addition, probabilistic and deterministic sensitivity analysis by scenarios were carried out. Finally, a five-year budget impact analysis (from 2022 to 2026) was performed to inform about the cost of implementing a systematic childhood vaccination strategy (in children under 12 months of age) against MenB in Spain. Organizational, ethical, social and/or legal issues An SR of the literature was performed, starting from the same population, intervention, and comparison mentioned in the cost-effectiveness section. The review focused on two of the Evaluation Criteria to Support Modifications in the Vaccination Program in Spain (2011): the burden of the disease and the modification of the vaccination schedule and its repercussions. RESULTS Cost-effectiveness and budgetary impact analysis The SR on cost-effectiveness revealed sixteen economic evaluations, eleven of which were included in a previous review and another five were published between 2019 and 2022. All the studies agree that vaccination against MenB reduces the number of cases and deaths from meningitis. All the studies, except one, also conclude that vaccination is not cost effective, as all of them found very high incremental cost-effectiveness ratios. Several authors explain that this is due to the low incidence of the disease in their respective countries such as Canada, France or the Netherlands and/or the high cost of the vaccine. The threshold price of the vaccine estimated in seven studies that would make the vaccination cost-effective varies between €1.45 and €10 according to the authors. The results of the modeling carried out show that both the 2+1 vaccination schedule and the 3+1 schedule prevent cases of IMD, both mild and severe, as well as deaths caused by the disease. The results of the cost-effectiveness analysis show that the mean average cost per individual for the strategy of not vaccinating, vaccinating with the 2+1 regimen and vaccinating with the 3+1 regimen is €13.19, €229.40, and €303.23, respectively. The mean QALYs are slightly higher with the strategy of vaccinating with the 3+1 regimen than with the other strategies. However, this small difference in QALYs between alternatives means that the options to vaccinate (with any regimen) against MenB do not turn out to be cost-effective interventions from the NHS perspective (ICER > €25,000/QALY) considering the current incidence of the disease in Spain. The sensitivity analysis by scenarios shows that variations in the incidence of the disease and in the effectiveness of the vaccine have a significant effect on the cost-effectiveness results. The budget impact analysis shows that, given the current low incidence of the disease and the high price of the vaccine, the cost of MenB, cases averted by the vaccine, both mild and severe, does not exceed that of routine vaccination throughout Spain for the target child population. Therefore, the implementation of a systematic vaccination strategy against MenB with the 2+1 regimen could mean an expense for the NHS that could reach forty-four million euros in the fifth year of its introduction across Spain. This estimated expense assumes that there is no extra cost for the administration of the childhood vaccine, since it would be applied as part of routine pediatric health check-ups. Organizational, ethical, social and/or legal issues Six studies that addressed these issues were included. The included studies described the physical, neurological and psychosocial sequelae of IMD that increase the health and socio-familial burden associated with the disease and have a negative impact on the long-term quality of life of those infected and their families. Only one study analyzed cases of children with severe serogroup B IMD, and it identified additional long term sequelae such as bone damage and speech delay. The results showed different structural factors associated with non compliance with the MenB vaccination schedule, which are related to social determinants, such as school absenteeism, geographic residence, race/ethnicity, family income and gender. Overall, the findings were of little relevance, since the outcome measures used were disperse, the follow-up period was highly variable, and they presented conflicts of interest. In addition, they had differing methodological designs. No study with qualitative methodology was found that could provide greater clarity about the phenomenon studied and the research came from high-income countries, but none were conducted in the Spanish context. CONCLUSIONS • According to the reviewed scientific literature, routine childhood vaccination against MenB would not be justified from the point of view of cost-effectiveness. • The de novo cost-effectiveness analysis conducted in this report with data from Spain concludes that the incorporation of a systematic childhood vaccination strategy against MenB would not be a cost-effective option from the perspective of the NHS, taking into account the incidence of the disease and the price of the currently available vaccine. • The analysis by scenarios shows that considering a vaccine effectiveness of at least 80% and the current incidence, a systematic vaccination strategy against MenB with the 2+1 regimen would be a cost-effective alternative from the perspective of the NHS as long as the price per dose of the vaccine was €4.5. • The analysis of the budget impact estimates that the incorporation of a systematic vaccination strategy against MenB in the population under twelve months of age with a 2+1 vaccination schedule could mean an expense for the NHS of up to €44,240,831 in the fifth year of its introduction. • The analysis of the ethical, organizational, social, patient and environmental aspects related to vaccination against MenB in childhood and adolescence shows that there are few studies and their results are inconclusive, particularly those studies referring to the burden of the disease, quality of life and the modification of the vaccination schedule and its repercussions. • The absence of studies with qualitative or mixed methodology that could contribute a deeper analysis of the burden of the disease, the long-term quality of life and the reasons influencing non-compliance with the vaccination scheme against MenB is noteworthy.


Assuntos
Humanos , Masculino , Feminino , Recém-Nascido , Lactente , Programas de Imunização/economia , Vacinas Meningocócicas , Infecções Meningocócicas/prevenção & controle
20.
Madrid; REDETS-SESCS; 2023.
Não convencional em Espanhol | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1571529

RESUMO

INTRODUCCIÓN El cáncer es la primera causa de muerte por enfermedad en la infancia y la adolescencia. En España, alrededor de 1 100 niños/as entre 0 y 14 años enferman de cáncer cada año. El porcentaje de supervivencia a los 5 años ha ido en aumento desde 1980, situándose por encima del 80% en la actualidad. El aumento de pacientes que superan la enfermedad hace necesario evaluar los efectos tardíos del tumor y del tratamiento recibido. En comparación con supervivientes de otro tipo de tumores, los diagnosticados en la infancia conllevan mayor riesgo de déficits neuropsicológicos que pueden afectar a la adaptación familiar, el ámbito escolar, su desarrollo psicosocial y su vida profesional. Más de un 40% de supervivientes de tumores cerebrales pediátricos muestran algún déficit neurocognitivo. Las terapias para el tratamiento del cáncer infanto-juvenil incluyen quimioterapia, radioterapia, cirugía, trasplante de progenitores hematopoyéticos o inmunoterapia, entre otras. Estos tratamientos, especialmente los que se utilizan para combatir los tumores del sistema nervioso central, provocan efectos secundarios, entre ellos alteraciones neuropsicológicas que pueden presentarse años después de los tratamientos recibidos. Algunos de los dominios cognitivos que pueden verse afectados son la inteligencia, capacidad de atención, velocidad de procesamiento de la información, memoria, funciones motoras, funciones ejecutivas, lenguaje, habilidades académicas, emociones y/o conducta. Por tanto, es necesario evaluar el estado de la función cognitiva durante el tratamiento y posteriormente, para poder aplicar intervenciones restauradoras o compensatorias que hayan demostrado su eficacia. La rehabilitación neuropsicológica abarca cualquier estrategia de intervención que tenga como objetivo permitir a los niños y a sus familiares reducir los déficits cognitivos, conductuales y emocionales, manejar estas dificultades y reducir su impacto en la vida diaria. Entre estas intervenciones, el entrenamiento neuropsicológico en tareas que rehabiliten los procesos cognitivos tiene como objetivo restaurar el correcto funcionamiento de dichos procesos o minimizar el deterioro producido. OBJETIVOS • Evaluar la efectividad y la seguridad de la rehabilitación neuropsicológica en personas tratadas o en tratamiento por cáncer pediátrico. • Determinar el coste-efectividad de la rehabilitación neuropsicológica en personas tratadas o en tratamiento por cáncer pediátrico. • Determinar el impacto presupuestario de la rehabilitación neuropsicológica en personas tratadas o en tratamiento por cáncer pediátrico. • Describir los aspectos éticos, legales, organizacionales, sociales, ambientales y de la perspectiva de los pacientes relacionados con el uso de la rehabilitación neuropsicológica en personas tratadas o en tratamiento por cáncer pediátrico. • Describir las necesidades de investigación futura sobre la rehabilitación neuropsicológica en personas tratadas o en tratamiento por cáncer pediátrico desde la perspectiva de pacientes, familiares/cuidadores, profesionales y gestores sanitarios. MÉTODO Para los apartados de efectividad/seguridad y coste-efectividad, se realizó una revisión sistemática de ensayos controlados aleatorizados y evaluaciones económicas, respectivamente, en las bases de datos MEDLINE, EMBASE, CINAHL y PsycINFO. Se incluyeron intervenciones no farmacológicas que evaluaran procesos neurocognitivos, función ejecutiva/conducta evaluada por padres y profesores, sintomatolgía psicológica, calidad de vida relacionada con la salud o rendimiento académico. Se realizó un meta-análisis de resultados cuando hubo datos disponibles. Para llevar a cabo la evaluación económica se realizó un estudio de costes desde la perspectiva del sistema sanitario y con el horizonte temporal de 1 año. Además, se analizó el impacto presupuestario que tendría la implementación de la intervención para el sistema sanitario a los 5 años. Para evaluar los aspectos éticos, legales, organizacionales, sociales, ambientales y de la perspectiva de los pacientes, se realizó una revisión sistemática de estudios cualitativos o mixtos en las bases MEDLINE, EMBASE. RESULTADOS Efectividad/seguridad Se incluyeron 11 estudios (n total = 703). El único que aplicó neurofeedback no obtuvo beneficios significativos de la intervención. Los restantes aplicaron exclusivamente un programa de entrenamiento cognitivo salvo en un caso, que también trabajó aspectos psicosociales en una intervención grupal con padres, madres y niños/as. Entre los que aplicaron programas de entrenamiento cognitivo, uno no encontró diferencias significativas en calidad de vida relacionada con la salud. Un estudio con niños hospitalizados obtuvo un efecto significativo de la intervención en independencia funcional y fatiga (en ambos casos muy baja calidad de la evidencia ⨁◯◯◯). La función ejecutiva/conducta reportada por padres/profesores mejoró significativamente tras la intervención (6 estudios; g = -0.34, IC95%: -0.61, -0.06; muy baja calidad ⨁◯◯◯), pero no hubo diferencias significativas en el seguimiento. No hubo diferencias significativas en lectura y matemáticas (3 estudios en cada caso, baja calidad ⨁⨁◯◯). Un estudio con un programa específico de lectura y seguimiento a 5 años no obtuvo diferencias significativas. No hubo diferencias significativas en atención/memoria verbal inmediata (4 estudios, baja calidad ⨁⨁◯◯) y de trabajo (6 estudios, baja calidad ⨁⨁◯◯), pero sí en memoria visoespacial inmediata (2 estudios g = 0.96, IC95%: 0.48, 1.95; baja calidad ⨁⨁◯◯) y de trabajo (3 estudios g = 0.76, IC95%: 0.38, 1.13; baja calidad ⨁⨁◯◯), y en velocidad de procesamiento (3 estudios g = -0.31, IC95%: -0.56, -0.05; baja calidad ⨁⨁◯◯). Estos resultados positivos están influenciados principalmente por un estudio. No se observaron efectos adversos en los artículos que informan de ellos. Coste-efectividad No se identificó evidencia sobre el coste-efectividad de la rehabilitación neuropsicológica en pacientes oncológicos pediátricos. La incertidumbre sobre la validez y consistencia de los resultados de efectividad no permitieron abordar un análisis de coste-efectividad "de novo". Estudio de costes El estudio de costes en el contexto de España, basado en una intervención de rehabilitación cognitiva ofrecida por una asociación de pacientes, estimó el coste por paciente/familia en 687 €. Impacto presupuestario El impacto presupuestario a los 5 años de la implementación de la intervención para los pacientes oncológicos de 0 a 14 años en España sería entre 700 000 y 1 500 000 €, dependiendo del número de sesiones ofrecidas. Aspectos medioambientales, éticos, de pacientes, sociales, legales y organizacionales Se han identificado los siguientes facilitadores de la aceptación y adherencia a los programas de reabilitación neuropsicológica: evaluación en el momento del alta, cuyos resultados sean compartidos con todos los agentes implicados; información personalizada clara y precisa sobre cómo realizar las pruebas de seguimiento, actuación coordinada entre profesionales sanitarios, padres y profesores; e intervenciones psicosociales. Entre las barreras se encuentran: dificultades logísticas y organizativas, falta de comprensión de las necesidades de la población de supervivientes de cáncer, pobre comunicación y coordinación entre los distintos organismos implicados, o barreras culturales o sociales que dificulten el acceso de un superviviente de cáncer a los programas de rehabilitación neuropsicológica. CONCLUSIONES • La calidad de la evidencia sobre rehabilitación neuropsicológica en población pediátrica tratada de cáncer está focalizada en el entrenamiento cognitivo y es de baja calidad, con pocos estudios y un tamaño muestral pequeño para cada variable evaluada, entre otras limitaciones metodológicas. • Solo un estudio evaluó la aplicación de neurofeedback, sin obtener beneficios significativos. • La evidencia disponible no permite afirmar que el entrenamiento cognitivo mejore la competencia en lectura y matemáticas, la sintomatología psicológica o la calidad de vida relacionada con la salud. • El entrenamiento cognitivo podría producir una mejoría de pequeña intensidad en la función ejecutiva/conducta percibida por los padres al final del tratamiento, aunque los resultados disponibles en el seguimiento (3-6 meses) no fueron significativos. • Un programa computerizado de auto-aplicación en el domicilio podría producir beneficios de intensidad moderada-fuerte en atención sostenida, velocidad de procesamiento, y memoria visoespacial (tanto inmediata como de trabajo). • No existe evidencia de que estos programas conlleven un riesgo de efectos adversos de carácter emocional o conductual. • No se identificó evidencia sobre el coste-efectividad de la rehabilitación neuropsicológica en pacientes oncológicos pediátricos. • El coste de la intervención por paciente/familia se estimó en 687 € y depende sobre todo del número de sesiones ofrecidas a cada paciente y/o su familia. • A los 5 años, el impacto presupuestario de la implementación de la intervención para todos los pacientes oncológicos entre 0 y 14 años en España sería entre 700 000 € y 1 525 000 €. RECOMENDACIONES Debido a la baja calidad de la evidencia disponible actualmente no es posible recomendar el entrenamiento cognitivo para la restauración de la función cognitiva y la promoción de la adaptación familiar, social y escolar de pacientes menores de edad tratados de cáncer.


INTRODUCTION Cancer is the leading cause of death by disease in childhood and adolescence. Every year, approximately 1100 children between the ages of 0 and 14 are diagnosed with cancer in Spain. Since 1980, the percentage of children who survive to the age of five has increased, and it now exceeds 80%. The increasing number of patients who survive the disease necessitates assessing the long-term effects of the tumor and the treatment received. When compared to survivors of other types of tumors, those diagnosed in infancy are more likely to experience neuropsychological deficits that could affect family adaptation, academic environment, psychosocial development, and professional life. More than 40% of pediatric brain tumor survivors have some form of neurocognitive deficit. Treatment options for pediatric cancer include chemotherapy, radiation therapy, surgery, hematopoietic stem cell transplantation, and immunotherapy, among others. These treatments, particularly those used to treat central nervous system tumors, have unintended consequences, including neuropsychological changes that can manifest years after the treatments are administered. Some of the cognitive domains that may be affected are intelligence, attention capacity, information processing speed, memory, motor functions, executive functions, language, academic abilities, emotions, and behavior. Therefore, it is necessary to evaluate the state of cognitive function during treatment and afterwards, in order to apply restoring or compensatory interventions that have proven their effectiveness. Neuropsychological rehabilitation encompasses any intervention strategy aimed at allowing children and their families to reduce cognitive, behavioral, and emotional deficits, manage these difficulties, and reduce their impact on daily life. Among these interventions, neuropsychological training in tasks that rehabilitate cognitive processes aims to restore proper functioning of these processes or minimize the deterioration produced. OBJECTIVES • Evaluate the efficacy and safety of neuropsychological rehabilitation in children treated for or undergoing treatment for pediatric cancer. • Determine the cost-effectiveness of neuropsychological rehabilitation in children treated for or undergoing treatment for pediatric cancer. • Determine the pre-budgetary impact of neuropsychological rehabilitation in children treated for or undergoing treatment for pediatric cancer. • Describe the ethical, legal, organizational, social, and environmental aspects, as well as patient perspectives, associated with the use of neuropsychological rehabilitation in children treated for or undergoing treatment for pediatric cancer. • Describe the future research needs for neuropsychological rehabilitation in children treated for or undergoing treatment for pediatric cancer from the viewpoints of patients, family members/caregivers, medical professionals, and facility managers. METHODS For the effectiveness/security and cost-effectiveness sections, a systematic review of randomized controlled trials and economic evaluations, respectively, was conducted in the databases MEDLINE, EMBASE, CINAHL, and PsycINFO. Non-pharmacological interventions that evaluate neurocognitive processes, executive function/conduct as evaluated by parents and teachers, psychiatric symptoms, health-related quality of life, or academic performance were included. When data was available, a meta-analysis of the results was performed. To carry out the economic evaluation, a study of costs was carried out from the perspective of the health system and with a time horizon of 1 year. In addition, the budgetary impact that the implementation of the intervention would have for the health system at 5 years was analyzed.d. To assess the economic, legal, organizational, social, and environmental aspects as well as the patients' perspectives, a systematic review of qualitative or mixed studies in the databases MEDLINE and EMBASE was conducted. RESULTS Effectiveness/safety A total of 11 studies were included (n = 703). The one study that used neurofeedback failed to see any appreciable benefits from the intervention. The rest exclusively applied a cognitive training program except in one case, which also worked on psychosocial aspects in a group intervention with parents and children. Among those who used cognitive training programs, one found no significant differences in life quality related to health. A study involving hospitalized children found a significant impact of intervention on functional independence and fatigue (in both cases, the quality of the evidence was very poor ⨁◯◯◯). Parents' and professors' reports of executive and conductive function improved significantly after intervention (6 studies; g = -0.34, IC95%: - 0.61, -0.06; very poor quality ⨁◯◯◯), but there were no significant differences in follow-up. There were no significant differences in reading comprehension or mathematics (3 low-quality studies in each case ⨁⨁◯ ◯). A study that used a specific program of reading and monitoring for five years did not find significant differences. There were no significant differences in immediate attention/memory verbal (4 studies, poor quality) or work (6 studies, poor quality ⨁⨁◯◯), but there were in immediate visuospatial memory (2 studies, g = 0.96, IC95%: 0.48, 1.95; poor quality ⨁⨁◯◯) and work (3 studies, g = 0.76, IC95%: 0.38, 1.13; poor quality ⨁⨁◯◯). These positive outcomes are primarily influenced by one study. In the articles reporting them, no adverse effects were reported. Cost-effectiveness No evidence on the cost-effectiveness of neuropsychological rehabilitation in pediatric cancer patients was identified. The uncertainty about the validity and consistency of the effectiveness results did not allow us to undertake a "de novo" cost-effectiveness analysis. Cost study The cost study in the Spanish context, based on a cognitive rehabilitation intervention offered by a patient association, estimated the cost per patient/family at €687. Budget impact The budgetary impact after 5 years of the implementation of the intervention for cancer patients from 0 to 14 years of age in Spain would be between €700 000 and €1 500 000, depending on the number of sessions offered. Ethical, legal, organizational, social, environmental factors and patient's perspective The following facilitators of acceptance and adherence to neuropsycholigical rehabilitation were identified: evaluation at the time of discharge, the results of which are shared with all the agents involved; clear and precise personalized information on how to carry out follow-up tests, coordinated action between health professionals, parents and teachers; psychosocial interventions. Among the barriers are: logistical and organizational difficulties, lack of understanding of the needs of the population of cancer survivors, poor communication and coordination between the different organizations involved, or cultural or social barriers that make it difficult for a cancer survivor to access to rehabilitation programs. CONCLUSIONS • The quality of the research on the effectiveness of neuropsychological rehabilitation in pediatric cancer patients is poor-quality and focused on cognitive training, with few studies and a small sample size for each variable evaluated, among other methodological limitations. • Only one study examined neurofeedback, with no significant benefits. • There is no evidence to back up the claim that neurocognitive training improves reading and math skills, psychological symptoms, or health-related quality of life. • Cognitive training may result in a minor improvement in executive/conductive function as perceived by parents at the end of the treatment, but the results available during the follow-up period (between 3-6 months) were not statistically significant. • A computerized self-guided program at home can provide moderate-to-high benefits in terms of attention, processing speed, and visual spatial memory (both immediate and long term). • There is no evidence that these programs may have negative emotional or behavioral consequences. • The cost-effectiveness of these interventions has yet to be determined. Future studies should consider health-related quality of life or academic performance in economic evaluations. • There is no evidence of cost-effectiveness of neuropsychological rehabilitation in pediatric oncology patients. • The cost of the intervention per patient/family was estimated at €687 and depends above all on the number of sessions offered to each patient and/or their family. • At 5 years, the budgetary impact of implementing the intervention for all cancer patients between 0 and 14 years of age in Spain would be between €700 000 and €1 525 000. RECOMMENDATIONS With the available evidence, it is not possible to recommend neuropsychological training for cognitive rehabilitation in pediatric cancer.


Assuntos
Humanos , Recém-Nascido , Lactente , Pré-Escolar , Criança , Adolescente , Disfunção Cognitiva/reabilitação , Neoplasias/reabilitação , Neoplasias/complicações , Manifestações Neurológicas
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