Eculizumabe para tratamento da síndrome hemolítica urêmica atípica / Eculizumab for treatment of atypical uremic haemolytic syndrome

RESUMO

INTRODUÇÃO: A Síndrome Hemolítica Urêmica (SHU) é uma desordem do sistema microvascular, cuja causa mais frequente são as infecções por bactérias produtoras de Shiga-toxina. Em cerca de 10% dos casos de SHU, a causa não está associada com a Shiga-toxina e, então, a doença passa a ser classificada como Síndrome Hemolítica Urêmica atípica (SHUa). Por sua vez, a SHUa é causada por anormalidades que prejudicam os mecanismos de controle e provocam a hiperativação da via alternativa do complemento. A doença é caracterizada pela tríade anemia hemolítica microangiopática (AHMA), trombocitopenia e falência renal aguda. A prevalência mundial da SHUa varia de 2,7 a 5,5 casos a cada um milhão de habitantes, com uma incidência aproximada de 0,4 casos por um milhão de pessoas. Cerca de 60% dos casos são diagnosticados na infância e 40% na idade adulta. Atualmente, não há PCDT do Ministério da Saúde para o tratamento da SHUa. PERGUNTA O medicamento eculizumabe é eficaz, efetivo e seguro para o tratamento da SHUa? INDICAÇÃO Tratamento de pacientes com SHUa. EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS Foram incluídos 12 estudos, sendo duas revisões sistemáticas (RS) de ensaios clínicos fase II, três ensaios clínicos fase II e sete estudos de coorte. Os resultados de eficácia demonstram uma frequência de resposta completa à microangiopatia trombótica (MAT) superior a 60% na maioria dos estudos incluídos. A frequência do status livre de MAT foi superior a 80% em todos os estudos que avaliaram esse desfecho. Houve melhora da qualidade de vida nos estudos que analisaram tal desfecho. Entre os EA relatados os mais comuns foram hipertensão, diarreia, infecções do trato respiratório e urinário e distúrbios do sangue e sistema linfático. Foram relatadas as seguintes reações adversas graves sepse meningocócica, agitação, pneumonia, abscesso prostático e infecção por herpes zoster. AVALIAÇÃO DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO Foram considerados três cenários, um no qual todos os pacientes com SHUa utilizarão o eculizumabe e os outros com market share variando de 30 a 50% e 50 a 70%. Estimou-se que o impacto orçamentário decorrente da incorporação do eculizumabe para SHUa pode variar de 3.185.292.280,56 (599 pacientes) a 728.402.942,29 (364 pacientes) na população adulta e de 2.490.978.820,07 (899 pacientes) a 569.939.901,84 (546 pacientes) na população pediátrica. AVALIAÇÃO ECONÔMICA Foi elaborada uma avaliação econômica baseada no modelo de Markov para analisar a relação de custo-efetividade do eculizumabe em comparação com a terapia de suporte convencional. A razão de custo-efetividade incremental foi de 7.905.416,28 reais. CONSULTA PÚBLICA A Consulta Pública nº 40 foi realizada entre os dias 24/07/2019 e 12/08/2019. Foram recebidas 1280 contribuições, sendo 280 pelo formulário para contribuições técnico-científicas e 1000 pelo formulário para contribuições sobre experiência ou opinião de pacientes, familiares, amigos ou cuidadores de pacientes, profissionais de saúde ou pessoas interessadas no tema. Após apreciação das contribuições encaminhadas pela Consulta Pública n° 40/2019, o plenário da CONITEC entendeu que não foram apresentadas novas evidências que justificassem a alteração da recomendação inicial. RECOMENDAÇÕES FINAL DA CONITEC Os membros presentes deliberaram, por unanimidade, recomendar a não incorporação, ao SUS, do eculizumabe para tratamento da síndrome hemolítico urêmica atípica. Foi assinado o Registro de Deliberação nº 472/2019. DECISÃO Não incorporar o eculizumabe para o tratamento da síndrome hemolítica urêmica atípica, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Dada pela Portaria nº 56 publicada no Diário Oficial da União nº 224, seção 1, página 79, em 20 de novembro de 2019.