Emicizumabe para tratamento profilático de pacientes com hemofilia A, moderada ou grave, e anticorpos inibidores do Fator VIII, sem restrição de faixa etária, conforme Protocolo do Ministério da Saúde / Emicizumab for prophylactic treatment of patients with moderate or severe hemophilia A and Factor VIII inhibitor antibodies, without age group restrictions, according to the Ministry of Health Protocol

ABSTRACT

INTRODUÇÃO: A hemofilia A é uma condição rara que afeta a habilidade de coagulação do sangue, caracterizada pela disfunção ou diminuição da produção do fator de coagulação VIII (FVIII), uma proteína chave na cascata de coagulação para uma hemostasia efetiva. Tal deficiência está associada com a ocorrência de sangramentos, sendo os principais sintomas da doença a presença de sangramentos prolongados. Os quadros podem ser classificados de acordo com a atividade coagulante endógena do fator seja 0,01 UI/ml ou < 1% (grave), 0,01 a 0,05 UI/mL ou 1% a 5% (moderada) e > 0,05 a < 0,40 IU/ml ou > 5% a < 40% (leve), respectivamente. O tratamento dos sangramentos na hemofilia requer a infusão intravenosa do fator de coagulação deficiente. A reposição deste fator pode ser feita sob demanda (tratamento do episódio hemorrágico) ou de forma profilática (manutenção dos níveis de FVIII suficientemente elevados para prevenir os episódios hemorrágicos). Entretanto, uma complicação grave na hemofilia A é o desenvolvimento de inibidores, anticorpos da classe IgG, contra o FVIII infundido, inibindo assim a atividade coagulante dos concentrados de FVIII. A presença destes inibidores tem como consequência a ausência de resposta ao tratamento ou maior frequência ou gra