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Ravulizumabe no tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna / Ravulizumabe not treated for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
Brasília; CONITEC; fev. 2024.
Non-conventional in Pt | BRISA | ID: biblio-1551265
Responsible library: BR1.1
ABSTRACT

INTRODUÇÃO:

A Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é uma doença rara, com incidência anual estimada de 1,3 novos casos por um milhão de indivíduos. Esta se caracteriza pela ativação descontrolada do complemento, que pode levar à hemólise intravascular (que por sua vez causa os episódios de hemoglobinúria), danos a órgãos (por exemplo, insuficiência renal e hipertensão pulmonar), eventos trombóticos, aumento da morbidade e mortalidade. Inibidores do C5 são opções de tratamento primário para esta doença, tendo sido o primeiro desta classe licenciado no mundo o eculizumabe em 2007. Em 2019 foi lançado o PCDT da HPN, que conta com a inclusão do eculizumabe. Dados de uma coorte nacional de pacientes com HPN mostram que 16% dos pacientes tiveram síndrome mielodisplásica e cerca de metade da amostra apresentava outras anemias aplásticas e/ou outras síndromes de falha de produção de outras linhas celulares sanguíneas (plaquetas e leucócitos). Embolia venosa e trombose venosa ocorreram em 4
Subject(s)
Main subject: Hemoglobinuria, Paroxysmal Language: Pt Institution: Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no sistema único de saúde (CONITEC) (CONITEC) Year: 2024
Main subject: Hemoglobinuria, Paroxysmal Language: Pt Institution: Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no sistema único de saúde (CONITEC) (CONITEC) Year: 2024