Migalastate para o tratamento de pacientes com Doença de Fabry com mutações suscetíveis e idade igual ou superior a 16 anos / Migalastat for the treatment of patients with Fabry disease with susceptible mutations and age 16 years of age or older
Brasília; CONITEC; jun. 2021.
No convencional
en Portugués
| BRISA/RedETSA
| ID: biblio-1353346
Biblioteca responsable:
BR1.1
ABSTRACT
INTRODUÇÃO:
A Doença de Fabry é uma doença rara na qual a enzima α-galactosidase A apresenta atividade reduzida ou ausente. A atividade comprometida dessa enzima resulta no acúmulo intracelular de globotriaosilceramida e de outras substâncias, o que leva a diversas complicações progressivas e potencialmente irreversíveis em diferentes órgãos, como rim, coração e sistema nervoso. O tratamento da Doença de Fabry pode ser classificado em sintomático, paliativo e específico para a doença, sendo que atualmente estão disponíveis no SUS as duas primeiras modalidades. Os tratamentos específicos com registro na Anvisa são as terapias de reposição enzimática (alfa-agalsidase e beta-agalsidase) e migalastate. As terapias de reposição enzimática (TRE) foram avaliadas pela Conitec em 2020, que recomendou a não incorporação destas tecnologias. O migalastate é uma terapia oral para tratamento da Doença de Fabry em pacientes com mutação suscetível e idade igual ou superior a 16 anos, atuando como uma chaperona farmacológica que proporciona o funcionamento adequado da enzima α-ga
Texto completo:
Disponible
Colección:
Bases de datos temática
Base de datos:
BRISA/RedETSA
Tema principal:
Enfermedad de Fabry
/
Chaperonas Moleculares
/
Galactosa
Tipo de estudio:
Estudio de evaluación
/
Evaluación de tecnologías sanitárias
Grupos demográficos:
Humanos
País/Región como asunto:
America del Sur
/
Brasil
Idioma:
Portugués
Institución:
Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no sistema único de saúde (CONITEC) (CONITEC)
Año:
2021
Tipo del documento:
No convencional
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