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Alfacerliponase para tratamento da lipofuscinose ceroide neuronal tipo 2 (CLN2) / Cerliponase alfa for the treatment of lipofuscinosis neuronal ceroid type 2 (CLN2)
Brasília; CONITEC; abr. 2022.
No convencional en Portugués | BRISA/RedETSA, BRISA/RedETSA | ID: biblio-1368888
Biblioteca responsable: BR1.1
ABSTRACT

INTRODUÇÃO:

A CLN2 é uma doença ultrarrara de extrema gravidade e que leva à mortalidade precoce. Na sua forma clássica, afeta crianças entre 2 e 4 anos de idade, com evolução degenerativa irreversível que resulta em morte entre os 10 anos e início da adolescência. É causada por mutações genéticas que resultam na deficiência da enzima tripeptidilpeptidase 1 (TPP1). Os principais sintomas são neurológicos o paciente apresenta inicialmente crises epiléticas e atraso na fala e, com evolução da doença, surgem deficiências motoras, piora das crises epilépticas, perda da visão e da capacidade de comunicação, até evolução para óbito. De acordo com o Serviço de Genética Médica do Hospital de Clínicas de Porto Alegre, que realiza cerca de 90-95% dos diagnósticos de CLN2 no país, foram diagnosticados desde 2006 25 casos de CLN2, com uma média atual de 5 novos casos por ano. Contudo, parte dos afetados ainda não é identificada devido à raridade da CLN2. Atualmente não há tratamento específico para CLN2 no SUS, sendo o cuidado de suporte em saúde ofertado em caráter paliativo. Em 2018, alfacerliponase (Brineura®) teve registro aprovado pela Anvisa, sendo atualmente o único tratamento disponível para CLN2 no mundo. Considerando o exposto, o presente relatório tem por objetivo avaliar o pedido de incorporação de alfacerliponase como tratamento para CLN2 no SUS. TECNOLOGIA Alfacerliponase (Brineura®). PERGUNTA Alfacerliponase é eficaz, segura, custo-efetiva e viável economicamente no tratamento de CLN2 na perspectiva do SUS? EVIDÊNCIAS CLÍNICAS
Asunto(s)
Texto completo: Disponible Colección: Bases de datos temática Base de datos: BRISA/RedETSA Asunto principal: Precursores Enzimáticos / Terapia de Reemplazo Enzimático / Lipofuscinosis Ceroideas Neuronales Tipo de estudio: Estudio de evaluación / Evaluación de tecnologías sanitárias / Revisión sistemática Idioma: Portugués Institución: Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos em Saúde (Brasil) Año: 2022 Tipo del documento: No convencional

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