Edaravone en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica: [noviembre de 2021] / Edaravone in patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis: [November 2021]

RESUMEN

CONTEXTO: La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es la enfermedad que afecta las moto neuronas más común en los adultos y se caracteriza por la degeneración progresiva de las neuronas motoras superiores e inferiores en el cerebro y la médula espinal. La prevalencia se estima entre 0,8 y 8,5 casos cada 100.000 habitantes, mientras que la incidência entre 0,31 y 3,2 casos cada 100.000 habitantes, aumentando luego de los 40 años, con su pico máximo a los 75 años. La forma esporádica es la más frecuente, constituyendo el 90-95% de los casos. Las características clínicas de la ELA son la afección combinada de la motoneurona superior (debilidad, hiperreflexia y espasticidad) y de la motoneurona inferior (debilidad, atrofia y fasciculaciones), que suele iniciarse en forma asimétrica en los miembros siendo ésta la forma de presentación en un 70% de los casos.4 Un 25% de los pacientes inician con síntomas de afección bulbar (disartria o disfagia).3,4 La enfermedad puede presentar síntomas autonómicos y cognitivos hasta en un 50% de los pacientes durante su progresión. La sobrevida se estima entre los dos y los cinco años desde el inicio de los síntomas. Las afecciones mortales son la parálisis respiratoria y la disfagia, que requieren ventilación asistida y gastrostomía, respectivamente. Los principalesfactores pronósticos son la edad, la duración de la enfermedad y la discapacidad medida por escalas específicas. Se requiere de un equipo multidisciplinario para el manejo sintomático de la ELA. Además de éste, existen tratamientos modificadores de la enfermedad. A la fecha, el riluzol es el único fármaco que ha demostrado eficacia para prolongar la vida en la ELA. Es por ello que es el tratamiento de primera elección para dicha enfermedad. Edaravone es un fármaco destinado al tratamiento específico de la ELA. Se evaluará en este documento el uso de edaravone para esta patología. TECNOLOGÍA El edaravone es un antioxidante y eliminador de radicales libres que ha demostrado reducir el exceso de estrés oxidativo y la muerte celular. Sin embargo, su mecanismo de acción exacto en la ELA sigue siendo desconocido. OBJETIVO: El objetivo del presente informe es evaluar la evidencia disponible acerca de la eficacia, seguridad y aspectos relacionados a las políticas de cobertura del uso de edaravone para pacientes con diagnóstico de esclerosis lateral amiotrófica. MÉTODOS: Se realizó una búsqueda en las principales bases de datos bibliográficas, en buscadores genéricos de internet, y financiadores de salud. Se priorizó la inclusión de revisiones sistemáticas (RS), ensayos clínicos controlados aleatorizados (ECAs), evaluaciones de tecnologías sanitarias (ETS), evaluaciones económicas, guías de práctica clínica (GPC) y políticas de cobertura de diferentes sistemas de salud. RESULTADOS: Se incluyeron una RS, un estudio observacional, cuatro GPC, una evaluación económica, y 14 informes de políticas de cobertura de edaravone para esclerosis lateral amiotrófica. CONCLUSIONES: Evidencia de alta calidad muestra que el edaravone disminuye la progresión de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), evaluada por una escala de valoración funcional. No se encontraron estudios que hayan evaluado resultados más duros como mortalidad, sobrevida o calidad de vida. En general no es cubierto por las agencias de cobertura nacionales de países de Europa, Latinoamérica, Canadá y Argentina; y en cambio otorgan cobertura algunos financiadores privados relevados de los Estados Unidos. El único estudio de costo efectividad encontrado fue realizado em Canadá y concluye que edaravone no es costo efectivo en ninguna etapa de la ELA debido a su alto precio.