Patisirana no tratamento de pacientes diagnosticados com amiloidose hereditária relacionada à transtirretina (ATTRh) com polineuropatia em estágio 2 ou que apresentem resposta inadequada ao tafamidis / Patisiran in the treatment of patients diagnosed with hereditary transthyretin-related amyloidosis (hATTR) with stage 2 polyneuropathy or who have an inadequate response to tafamidis
Brasília; CONITEC; set. 2023.
No convencional
en Portugués
| BRISA/RedETSA
| ID: biblio-1518508
Biblioteca responsable:
BR1.1
ABSTRACT
INTRODUÇÃo:
Amiloidose hereditária relacionada a transtirretina é uma doença genética rara autossômica dominante, multissistêmica, progressiva e potencialmente fatal. Após o diagnóstico deve ser determinado o estágio da doença de acordo com a gravidade dos sintomas (Estágio 0 a III), sendo o estágio III o de maior gravidade. Estima-se que a ATTRh afete cerca de 50 mil pessoas no mundo todo. No Brasil, não há dados epidemiológicos publicados sobre sua prevalência. Porém, observou-se um aumento no número de casos de ATTRh registrados no país. Atualmente, o único medicamento disponibilizado pelo SUS para tratar ATTRh é o tafamidis meglumina, indicado para pacientes adultos sintomáticos em estágio inicial (estágio I) e não submetidos a transplante hepático por ATTRh. O transplante hepático deve ser realizado apenas no estágio I da doença, em razão de não ser uma medida terapêutica curativa das lesões, que surgem nos estágios mais avançados da ATTRh. PERGUNTA O tratamento com patisirana é eficaz, efetivo e seguro para pacientes diagnosticados com amiloidose ATTRh com polineuropatia em estágio 2 ou que apresentam resposta inadequada ao tafamidis? EVIDÊNCIAS CLÍNICAS Os estudos selecionados demonstram a eficácia do patisirana na redução da progressão neuropática da doença, evidenciada pela diminuição da pontuação na escala mNIS+7 após uso
Texto completo:
Disponible
Colección:
Bases de datos temática
Base de datos:
BRISA/RedETSA
Tema principal:
Polineuropatías
/
Prealbúmina
/
ARN
/
Neuropatías Amiloides Familiares
Tipo de estudio:
Evaluación de tecnologías sanitárias
Grupos demográficos:
Humanos
País/Región como asunto:
America del Sur
/
Brasil
Idioma:
Portugués
Institución:
Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no sistema único de saúde (CONITEC) (CONITEC)
Año:
2023
Tipo del documento:
No convencional
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