Hormona de crecimiento humana recombinante para el tratamiento de niños con deficiencia de hormona de crecimiento / Recombinant human growth hormone for the treatment of children with growth hormone

RESUMEN

INTRODUCCIÓN: Este documento técnico se realiza a solicitud de la Dirección Regional de Salud Cusco; la cual motivó la realización de la pregunta PICO por parte de médicos y especialistas de la siguiente manera, P Niños de 0-18 años con deficiencia de hormona de crecimiento; I Hormona de crecimiento humana recombinante; C placebo o no intervención; O Ganancia de talla, diferencias en la talla durante la adultez, calidad de vida, mortalidad, neoplasias. a. Cuadro clínico La deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) es un trastorno poco frecuente con una prevalencia estimada a nivel mundial de 1 de cada 4000 durante la infancia (1). En Perú, no se cuenta con datos epidemiológicos respecto a esta condición. En los niños, la principal manifestación de la deficiencia de hormona de crecimiento es la falla en el crecimiento. Sin embargo, su deficiencia también produce efectos sobre el metabolismo, incrementando la masa grasa y disminuyendo la masa magra, y sobre el neurodesarrollo, afectando principalmente el funcionamiento cognitivo. b. Tecnología sanitaria La hormona de crecimiento es una proteína que interviene en la regulación del crecimiento y en el metabolismo de los carbohidratos, proteínas y lípidos, tanto de forma directa como indirecta a través de los factores de crecimiento similares a la insulina. En niños con deficiencia de GH, el tratamiento sustitutivo con hormona de crecimiento estimula el crecimiento lineal y mejora la velocidad de crecimiento. El evento adverso más común es el dolor de cabeza, aunque puede existir un riesgo ligeramente mayor de hipertensión intracraneal idiopática, aumento de la presión intraocular, deslizamiento de la epífisis femoral capital y empeoramiento de la escoliosis existente. Cuenta con aprobación de la Food and Drug Administration (FDA) desde 1985. En Perú, cuenta con cinco registros sanitarios vigentes y seis registros sanitarios con vigencia prorrogada provisional, bajo diferentes denominaciones comerciales. OBJETIVO: Describir la evidencia científica disponible sobre la eficacia y seguridad de la hormona de crecimiento humana recombinante para el tratamiento de niños con deficiencia de hormona de crecimiento. METODOLOGÍA: Se realizó una búsqueda sistemática en Medline (Pubmed), The Cochrane Library y LILACS utilizando la estrategia de búsqueda descrita en el Anexo 01. Ésta se complementó con la búsqueda de evidencia en páginas institucionales de agencias gubernamentales y buscadores genéricos. Se priorizó la identificación y selección de ensayos clínicos aleatorizados controlados, revisiones sistemáticas (RS) con o sin meta-análisis (MA) de ensayos clínicos aleatorizados controlados, guías de práctica clínica (GPC), evaluaciones de tecnología sanitaria (ETS) y evaluaciones económicas (EE) de América Latina. La calidad de la evidencia se valoró usando las siguientes herramientas AMSTAR 2 para la valoración de la calidad de RS, la herramienta propuesta por la colaboración Cochrane para ensayos clínicos y AGREE II para valorar el rigor metodológico de las GPC. RESULTADOS: Se identificó tres revisiones sistemáticas (RS), una guía de práctica clínica (GPC) y una evaluación de tecnología sanitaria (ETS) que respondieron a la pregunta PICO de interés. CONCLUSIONES: El uso de hormona de crecimiento en niños produjo un incremento significativo de la talla durante un periodo de tratamiento de 4 a 6 años, comparado con un grupo de control. Estas diferencias se mantuvieron hasta la adultez, con una estatura aproximadamente 4 cm superior en los niños tratados con hormona de crecimiento respecto a los niños en el grupo control. Se reportó un incremento significativo de la mortalidad por cualquier causa en pacientes tratados con hormona de crecimiento, mientras que el riesgo de neoplasias no fue consistente, una revisión sistemática reportó un incremento del riesgo de neoplasias en la población general, mientras que otra no encontró diferencias significativas en niños sobrevivientes de cáncer. Una ETS recomienda el uso de hormona de crecimiento humana recombinante para la falla de crecimiento asociada, entre otras condiciones, a la deficiencia de hormona de crecimiento. La GPC de la Sociedad de Endocrinología Pediátrica de los Estados Unidos recomienda el uso de la hormona de crecimiento en niños y adolescentes con la finalidad de normalizar la estatura adulta y evitar la talla baja extrema. Dos RS fueron consideradas como nivel de confianza baja, y la restante como nivel de confianza medio. La GPC incluida obtuvo una puntuación superior al 57,4% en la valoración global de la calidad metodológica.