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Am J Hum Genet ; 91(2): 343-8, 2012 Aug 10.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-22863190

RESUMO

Osteogenesis imperfecta (OI) is a heterogenous group of genetic disorders of bone fragility. OI type V is an autosomal-dominant disease characterized by calcification of the forearm interosseous membrane, radial head dislocation, a subphyseal metaphyseal radiodense line, and hyperplastic callus formation; the causative mutation involved in this disease has not been discovered yet. Using linkage analysis in a four-generation family and whole-exome sequencing, we identified a heterozygous mutation of c.-14C>T in the 5'-untranslated region of a gene encoding interferon-induced transmembrane protein 5 (IFITM5). It completely cosegregated with the disease in three families and occurred de novo in five simplex individuals. Transfection of wild-type and mutant IFITM5 constructs revealed that the mutation added five amino acids (Met-Ala-Leu-Glu-Pro) to the N terminus of IFITM5. Given that IFITM5 expression and protein localization is restricted to the skeletal tissue and IFITM5 involvement in bone formation, we conclude that this recurrent mutation would have a specific effect on IFITM5 function and thus cause OI type V.


Assuntos
Proteínas de Membrana/genética , Osteogênese Imperfeita/genética , Regiões 5' não Traduzidas/genética , Adolescente , Adulto , Sequência de Aminoácidos , Sequência de Bases , Criança , Exoma/genética , Feminino , Ligação Genética , Humanos , Masculino , Dados de Sequência Molecular , Osteogênese Imperfeita/diagnóstico por imagem , Mutação Puntual/genética , Radiografia , Análise de Sequência de DNA
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