Detalhe da pesquisa
1.
Phase 1-2 Trial of AAVS3 Gene Therapy in Patients with Hemophilia B.
N Engl J Med
; 387(3): 237-247, 2022 07 21.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-35857660
2.
Preclinical evaluation of FLT190, a liver-directed AAV gene therapy for Fabry disease.
Gene Ther
; 30(6): 487-502, 2023 06.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-36631545
3.
The cost-effectiveness of gene therapy for severe hemophilia B: a microsimulation study from the United States perspective.
Blood
; 138(18): 1677-1690, 2021 11 04.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33895800
4.
Inducible localized delivery of an anti-PD-1 scFv enhances anti-tumor activity of ROR1 CAR-T cells in TNBC.
Breast Cancer Res
; 24(1): 39, 2022 06 03.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-35659040
5.
A hemophilia A mouse model for the in vivo assessment of emicizumab function.
Blood
; 136(6): 740-748, 2020 08 06.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32369559
6.
Haemophilia, the journey in search of a cure. 1960-2020.
Br J Haematol
; 191(4): 573-578, 2020 11.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33190257
7.
Phase 1-2 Trial of AAVS3 Gene Therapy in Patients with Hemophilia B. Reply.
N Engl J Med
; 387(14): 1336-1337, 2022 10 06.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-36198187
8.
Therapeutic expression of human clotting factors IX and X following adeno-associated viral vector-mediated intrauterine gene transfer in early-gestation fetal macaques.
FASEB J
; 33(3): 3954-3967, 2019 03.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-30517034
9.
Immunosuppression overcomes insulin- and vector-specific immune responses that limit efficacy of AAV2/8-mediated insulin gene therapy in NOD mice.
Gene Ther
; 26(1-2): 40-56, 2019 02.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-30514969
10.
Potential limits of AAV-based gene therapy with the use of new transgenes expressing factor IX fusion proteins.
Haemophilia
; 25(1): e11-e18, 2019 Jan.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-30520547
11.
Bioengineered AAV Capsids with Combined High Human Liver Transduction In Vivo and Unique Humoral Seroreactivity.
Mol Ther
; 26(1): 289-303, 2018 01 03.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-29055620
12.
The murine lung as a factory to produce secreted intrapulmonary and circulatory proteins.
Gene Ther
; 25(5): 345-358, 2018 08.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-30022127
13.
Recent advances in developing specific therapies for haemophilia.
Br J Haematol
; 181(2): 161-172, 2018 04.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-29359795
14.
Gene Therapy for Hemophilia.
Mol Ther
; 25(5): 1163-1167, 2017 05 03.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-28411016
15.
In Utero Transfer of Adeno-Associated Viral Vectors Produces Long-Term Factor IX Levels in a Cynomolgus Macaque Model.
Mol Ther
; 25(8): 1843-1853, 2017 08 02.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-28462816
16.
Polonium-210 poisoning: a first-hand account.
Lancet
; 388(10049): 1075-1080, 2016 Sep 10.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-27461439
17.
Long-term safety and efficacy of factor IX gene therapy in hemophilia B.
N Engl J Med
; 371(21): 1994-2004, 2014 Nov 20.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-25409372
18.
Expression patterns of CD180 in the lymph nodes of patients with chronic lymphocytic leukaemia.
Br J Haematol
; 195(2): e131-e134, 2021 10.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-34227107
19.
COSMIC, chemotherapy plus ofatumumab at standard or mega-dose in chronic lymphocytic leukaemia, a phase II randomised study.
Br J Haematol
; 194(3): 646-650, 2021 08.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-34028800
20.
Rewiring of sIgM-Mediated Intracellular Signaling through the CD180 Toll-like Receptor.
Mol Med
; 21(1): 46-57, 2015 Apr.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-25611435