Detalhe da pesquisa
1.
The complex, confusing and poorly understood immune responses to AAV-mediated gene transfer in haemophilia-Is more or less immunosuppression required?
J Viral Hepat
; 31 Suppl 1: 21-25, 2024 04.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38606938
2.
Haemophilia, the journey in search of a cure. 1960-2020.
Br J Haematol
; 191(4): 573-578, 2020 11.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33190257
3.
Factor VIII: the protein, cloning its gene, synthetic factor and now - 35 years later - gene therapy; what happened in between?
Br J Haematol
; 189(3): 400-407, 2020 05.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-31900934
4.
Interaction Between the a3 Region of Factor VIII and the TIL'E' Domains of the von Willebrand Factor.
Biophys J
; 117(3): 479-489, 2019 08 06.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-31349985
5.
Recent advances in developing specific therapies for haemophilia.
Br J Haematol
; 181(2): 161-172, 2018 04.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-29359795
6.
Long-term safety and efficacy of factor IX gene therapy in hemophilia B.
N Engl J Med
; 371(21): 1994-2004, 2014 Nov 20.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-25409372
7.
Solution structure of the major factor VIII binding region on von Willebrand factor.
Blood
; 123(26): 4143-51, 2014 Jun 26.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-24700780
8.
Therapeutic levels of FVIII following a single peripheral vein administration of rAAV vector encoding a novel human factor VIII variant.
Blood
; 121(17): 3335-44, 2013 Apr 25.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-23426947
9.
Adenovirus-associated virus vector-mediated gene transfer in hemophilia B.
N Engl J Med
; 365(25): 2357-65, 2011 Dec 22.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-22149959
10.
AAV-mediated gene transfer in the perinatal period results in expression of FVII at levels that protect against fatal spontaneous hemorrhage.
Blood
; 119(4): 957-66, 2012 Jan 26.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-22134170
11.
Mathematical models of coagulation-are we there yet?
J Thromb Haemost
; 22(6): 1689-1703, 2024 Jun.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38521192
12.
Codon optimization of human factor VIII cDNAs leads to high-level expression.
Blood
; 117(3): 798-807, 2011 Jan 20.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-21041718
13.
Human congenital diseases with mixed modes of inheritance have a shortage of recessive disease. A demographic scenario?
Ann Hum Genet
; 75(6): 688-93, 2011 Nov.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-21951014
14.
Genotype-phenotype correlation in combined deficiency of factor V and factor VIII.
Blood
; 111(12): 5592-600, 2008 Jun 15.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-18391077
15.
Mutations in VKORC1 cause warfarin resistance and multiple coagulation factor deficiency type 2.
Nature
; 427(6974): 537-41, 2004 Feb 05.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-14765194
16.
Alpha1-antitrypsin Pittsburgh in a family with bleeding tendency.
Haematologica
; 94(6): 881-4, 2009 Jun.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-19483159
17.
Identification of factor IX mutations in Iranian haemophilia B patients by SSCP and sequencing.
Thromb Res
; 120(1): 135-9, 2007.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-17014892
18.
Advances in Gene Therapy for Hemophilia.
Hum Gene Ther
; 28(11): 1004-1012, 2017 11.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-28835123
19.
Gene Therapy for Hemophilia.
Hematol Oncol Clin North Am
; 31(5): 853-868, 2017 10.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-28895852
20.
Live birth following the first mutation specific pre-implantation genetic diagnosis for haemophilia A.
Thromb Haemost
; 95(2): 373-9, 2006 Feb.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-16493501