Correction of ADAMTS13 deficiency by in utero gene transfer of lentiviral vector encoding ADAMTS13 genes.

Niiya, Masami; Endo, Masayuki; Shang, Dezhi; Zoltick, Philip W; Muvarak, Nidal E; Cao, Wenjing; Jin, Sheng-Yu; Skipwith, Christopher G; Motto, David G; Flake, Alan W; Zheng, X Long

Niiya, Masami; Endo, Masayuki; Shang, Dezhi; Zoltick, Philip W; Muvarak, Nidal E; Cao, Wenjing; Jin, Sheng-Yu; Skipwith, Christopher G; Motto, David G; Flake, Alan W; Zheng, X Long.

Afiliação

Niiya M; Department of Pathology and Laboratory Medicine, The Children's Hospital of Philadelphia and The University of Pennsylvania, Philadelphia, Pennsylvania 19104, USA.

Mol Ther ; 17(1): 34-41, 2009 Jan.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-18957966

Assuntos

Proteínas ADAM/genética; Terapia Genética/métodos; Vetores Genéticos/genética; Lentivirus/genética; Púrpura Trombocitopênica Trombótica/terapia; Útero; Proteínas ADAM/deficiência; Proteínas ADAM/fisiologia; Proteína ADAMTS13; Animais; Western Blotting; Feminino; Humanos; Imunoprecipitação; Camundongos; Camundongos Mutantes; Microscopia de Fluorescência; Púrpura Trombocitopênica Trombótica/genética

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Púrpura Trombocitopênica Trombótica / Útero / Terapia Genética / Lentivirus / Proteínas ADAM / Vetores Genéticos Limite: Animals / Female / Humans Idioma: En Revista: Mol Ther Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2009 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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