A novel human gamma-globin gene vector for genetic correction of sickle cell anemia in a humanized sickle mouse model: critical determinants for successful correction.

Perumbeti, Ajay; Higashimoto, Tomoyasu; Urbinati, Fabrizia; Franco, Robert; Meiselman, Herbert J; Witte, David; Malik, Punam

Perumbeti, Ajay; Higashimoto, Tomoyasu; Urbinati, Fabrizia; Franco, Robert; Meiselman, Herbert J; Witte, David; Malik, Punam.

Afiliação

Perumbeti A; Division of Experimental Hematology/Cancer Biology, Cincinnati Children's Research Foundation, Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC), Cincinnati, OH 45229, USA.

Blood ; 114(6): 1174-85, 2009 Aug 06.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-19474450

Assuntos

Anemia Falciforme/terapia; Terapia Genética; Vetores Genéticos; gama-Globinas/biossíntese; Anemia Falciforme/sangue; Anemia Falciforme/genética; Animais; Modelos Animais de Doenças; Índices de Eritrócitos; Eritrócitos Anormais/metabolismo; Hemoglobina Fetal/biossíntese; Humanos; Camundongos; Camundongos SCID; Elementos Reguladores de Transcrição; gama-Globinas/genética

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Gama-Globinas / Vetores Genéticos / Anemia Falciforme Tipo de estudo: Clinical_trials Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Blood Ano de publicação: 2009 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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