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Preexisting immunity and low expression in primates highlight translational challenges for liver-directed AAV8-mediated gene therapy.
Hurlbut, Gregory D; Ziegler, Robin J; Nietupski, Jennifer B; Foley, Joseph W; Woodworth, Lisa A; Meyers, Elizabeth; Bercury, Scott D; Pande, Nilesh N; Souza, David W; Bree, Mark P; Lukason, Michael J; Marshall, John; Cheng, Seng H; Scheule, Ronald K.
Afiliação
  • Hurlbut GD; Genzyme Corporation, Framingham, Massachusetts, USA.
Mol Ther ; 18(11): 1983-94, 2010 Nov.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-20736932
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Doenças por Armazenamento dos Lisossomos / Dependovirus / Alfa-Galactosidase / Transgenes / Hepatócitos Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Animals / Humans / Male Idioma: En Revista: Mol Ther Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2010 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos
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