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Determinants for successful marketing authorisation of orphan medicinal products in the EU.
Putzeist, Michelle; Heemstra, Harald E; Garcia, Jordi Llinares; Mantel-Teeuwisse, Aukje K; Gispen-De Wied, Christine C; Hoes, Arno W; Leufkens, Hubert G M.
Afiliação
  • Putzeist M; Utrecht Institute for Pharmaceutical Sciences, Division of Pharmacoepidemiology & Clinical Pharmacology, Utrecht University, The Netherlands.
Drug Discov Today ; 17(7-8): 352-8, 2012 Apr.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-22094244
In 2010, the European Regulation for Orphan Medicinal Products (OMPs) was in force for ten years. In this study we assessed possible determinants of applications for OMPs in the EU since 2000 that are associated with a successful marketing authorisation. Our analysis shows that clinical trial characteristics such as demonstrating convincing evidence of a beneficial effect on the primary endpoint, the selection of a clinically relevant endpoint, providing RCT data as pivotal study evidence and the submission of sound dose finding data are critical success factors. In addition, high medical need seems to counterweigh uncertainties about the scientific evidence in the benefit-risk assessment of OMPs.
Assuntos

Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Preparações Farmacêuticas / Aprovação de Drogas / Marketing / Indústria Farmacêutica Tipo de estudo: Etiology_studies / Risk_factors_studies Limite: Humans País/Região como assunto: Europa Idioma: En Revista: Drug Discov Today Assunto da revista: FARMACOLOGIA / TERAPIA POR MEDICAMENTOS Ano de publicação: 2012 Tipo de documento: Article País de afiliação: Holanda

Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Preparações Farmacêuticas / Aprovação de Drogas / Marketing / Indústria Farmacêutica Tipo de estudo: Etiology_studies / Risk_factors_studies Limite: Humans País/Região como assunto: Europa Idioma: En Revista: Drug Discov Today Assunto da revista: FARMACOLOGIA / TERAPIA POR MEDICAMENTOS Ano de publicação: 2012 Tipo de documento: Article País de afiliação: Holanda