Metabolic correction of congenital erythropoietic porphyria with iPSCs free of reprogramming factors.

Bedel, Aurélie; Taillepierre, Miguel; Guyonnet-Duperat, Véronique; Lippert, Eric; Dubus, Pierre; Dabernat, Sandrine; Mautuit, Thibaud; Cardinaud, Bruno; Pain, Catherine; Rousseau, Benoît; Lalanne, Magalie; Ged, Cécile; Duchartre, Yann; Richard, Emmanuel; de Verneuil, Hubert; Moreau-Gaudry, François

Bedel, Aurélie; Taillepierre, Miguel; Guyonnet-Duperat, Véronique; Lippert, Eric; Dubus, Pierre; Dabernat, Sandrine; Mautuit, Thibaud; Cardinaud, Bruno; Pain, Catherine; Rousseau, Benoît; Lalanne, Magalie; Ged, Cécile; Duchartre, Yann; Richard, Emmanuel; de Verneuil, Hubert; Moreau-Gaudry, François.

Afiliação

Bedel A; Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale U, Biothérapies des Maladies Génétiques et Cancers, Laboratoire d'Excellence du Globule Rouge, Bordeaux, France.

Am J Hum Genet ; 91(1): 109-21, 2012 Jul 13.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-22795135

Assuntos

Terapia Genética/métodos; Células-Tronco Pluripotentes Induzidas/transplante; Porfiria Eritropoética/terapia; Uroporfirinogênio III Sintetase/genética; Diferenciação Celular; Estudos de Viabilidade; Vetores Genéticos; Células-Tronco Hematopoéticas/citologia; Humanos; Queratinócitos/citologia; Lentivirus/genética; Porfiria Eritropoética/genética; Transdução Genética

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Uroporfirinogênio III Sintetase / Terapia Genética / Porfiria Eritropoética / Células-Tronco Pluripotentes Induzidas Limite: Humans Idioma: En Revista: Am J Hum Genet Ano de publicação: 2012 Tipo de documento: Article País de afiliação: França

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