EPI-743 reverses the progression of the pediatric mitochondrial disease--genetically defined Leigh Syndrome.

Martinelli, Diego; Catteruccia, Michela; Piemonte, Fiorella; Pastore, Anna; Tozzi, Giulia; Dionisi-Vici, Carlo; Pontrelli, Giuseppe; Corsetti, Tiziana; Livadiotti, Susanna; Kheifets, Viktoria; Hinman, Andrew; Shrader, William D; Thoolen, Martin; Klein, Matthew B; Bertini, Enrico; Miller, Guy

Martinelli, Diego; Catteruccia, Michela; Piemonte, Fiorella; Pastore, Anna; Tozzi, Giulia; Dionisi-Vici, Carlo; Pontrelli, Giuseppe; Corsetti, Tiziana; Livadiotti, Susanna; Kheifets, Viktoria; Hinman, Andrew; Shrader, William D; Thoolen, Martin; Klein, Matthew B; Bertini, Enrico; Miller, Guy.

Afiliação

Martinelli D; Bambino Gesù Children's Hospital, IRCCS, Division of Metabolism, Piazza S Onofrio 4, 00165 Rome, Italy.

Mol Genet Metab ; 107(3): 383-8, 2012 Nov.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-23010433

Assuntos

Doença de Leigh/tratamento farmacológico; Mitocôndrias/efeitos dos fármacos; Ubiquinona/análogos & derivados; Adolescente; Criança; Pré-Escolar; Ensaios de Uso Compassivo; Progressão da Doença; Esquema de Medicação; Feminino; Humanos; Lactente; Doença de Leigh/genética; Doença de Leigh/metabolismo; Doença de Leigh/patologia; Masculino; Mitocôndrias/genética; Mitocôndrias/metabolismo; Desempenho Psicomotor/efeitos dos fármacos; Qualidade de Vida; Índice de Gravidade de Doença; Ubiquinona/farmacocinética; Ubiquinona/farmacologia; Ubiquinona/uso terapêutico

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar no Google

Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doença de Leigh / Ubiquinona / Mitocôndrias Tipo de estudo: Guideline Limite: Adolescent / Child / Child, preschool / Female / Humans / Infant / Male Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Ano de publicação: 2012 Tipo de documento: Article País de afiliação: Itália

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar no Google