Patient and caregiver perspectives on burden of disease manifestations in late-onset Tay-Sachs and Sandhoff diseases.

Lyn, Nicole; Pulikottil-Jacob, Ruth; Rochmann, Camille; Krupnick, Robert; Gwaltney, Chad; Stephens, Nick; Kissell, Julie; Cox, Gerald F; Fischer, Tanya; Hamed, Alaa

Lyn, Nicole; Pulikottil-Jacob, Ruth; Rochmann, Camille; Krupnick, Robert; Gwaltney, Chad; Stephens, Nick; Kissell, Julie; Cox, Gerald F; Fischer, Tanya; Hamed, Alaa.

Afiliação

Lyn N; Sanofi Genzyme, Cambridge, MA, USA.
Pulikottil-Jacob R; Sanofi Genzyme, Reading, Berkshire, UK. Ruth.Jacob@sanofi.com.
Rochmann C; Sanofi Genzyme, Cambridge, MA, USA.
Krupnick R; IQVIA, Cambridge, MA, USA.
Gwaltney C; Gwaltney Consulting, Westerly, RI, USA.
Stephens N; IQVIA, Cambridge, MA, USA.
Kissell J; Sanofi Genzyme, Cambridge, MA, USA.
Cox GF; Gerald Cox Rare Care Consulting, LLC, Needham, MA, USA.
Fischer T; Sanofi Genzyme, Cambridge, MA, USA.
Hamed A; Sanofi Genzyme, Cambridge, MA, USA.

Orphanet J Rare Dis ; 15(1): 92, 2020 04 15.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-32295606

Assuntos

Doença de Sandhoff; Doença de Tay-Sachs; Adolescente; Cuidadores; Criança; Efeitos Psicossociais da Doença; Hexosaminidase A/genética; Hexosaminidase B; Humanos; Doença de Sandhoff/genética; Doença de Tay-Sachs/genética; Adulto Jovem

Palavras-chave

Burden of disease; Caregiver experience; Disease manifestations; Late-onset GM2 gangliosidosis; Patient experience; Qualitative interviews; Sandhoff disease; Tay-Sachs disease

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doença de Sandhoff / Doença de Tay-Sachs Tipo de estudo: Prognostic_studies / Qualitative_research Limite: Adolescent / Adult / Child / Humans Idioma: En Revista: Orphanet J Rare Dis Assunto da revista: MEDICINA Ano de publicação: 2020 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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