A Splice Intervention Therapy for Autosomal Recessive Juvenile Parkinson's Disease Arising from Parkin Mutations.

Li, Dunhui; Aung-Htut, May T; Ham, Kristin A; Fletcher, Sue; Wilton, Steve D

Li, Dunhui; Aung-Htut, May T; Ham, Kristin A; Fletcher, Sue; Wilton, Steve D.

Afiliação

Li D; Centre for Molecular Medicine and Innovative Therapeutics, Murdoch University, Perth 6150, Australia.
Aung-Htut MT; Perron Institute for Neurological and Translational Science, University of Western Australia, Perth 6009, Australia.
Ham KA; Centre for Molecular Medicine and Innovative Therapeutics, Murdoch University, Perth 6150, Australia.
Fletcher S; Perron Institute for Neurological and Translational Science, University of Western Australia, Perth 6009, Australia.
Wilton SD; Centre for Molecular Medicine and Innovative Therapeutics, Murdoch University, Perth 6150, Australia.

Int J Mol Sci ; 21(19)2020 Oct 01.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-33019779

Assuntos

Processamento Alternativo; Morfolinos/genética; Oligonucleotídeos Antissenso/genética; Transtornos Parkinsonianos/genética; RNA Mensageiro/genética; Deleção de Sequência; Ubiquitina-Proteína Ligases/genética; Sequência de Bases; Éxons; Fibroblastos/metabolismo; Fibroblastos/patologia; Expressão Gênica; Terapia Genética/métodos; Heterozigoto; Humanos; Mitocôndrias/genética; Mitocôndrias/metabolismo; Morfolinos/síntese química; Morfolinos/metabolismo; Oligonucleotídeos Antissenso/síntese química; Oligonucleotídeos Antissenso/metabolismo; Fases de Leitura Aberta; Transtornos Parkinsonianos/metabolismo; Transtornos Parkinsonianos/patologia; Transtornos Parkinsonianos/terapia; Medicina de Precisão/métodos; Cultura Primária de Células; RNA Mensageiro/metabolismo; Proteína Supressora de Tumor p53/genética; Proteína Supressora de Tumor p53/metabolismo; Ubiquitina-Proteína Ligases/metabolismo

Palavras-chave

antisense oligonucleotides; exon skipping; juvenile-onset Parkinson's disease; precision medicine

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: RNA Mensageiro / Oligonucleotídeos Antissenso / Deleção de Sequência / Processamento Alternativo / Transtornos Parkinsonianos / Ubiquitina-Proteína Ligases / Morfolinos Limite: Humans Idioma: En Revista: Int J Mol Sci Ano de publicação: 2020 Tipo de documento: Article País de afiliação: Austrália

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