ZFN-mediated in vivo gene editing in hepatocytes leads to supraphysiologic α-Gal A activity and effective substrate reduction in Fabry mice.
Mol Ther
; 29(11): 3230-3242, 2021 11 03.
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em En
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| ID: mdl-33775910
Palavras-chave
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1
Coleções:
01-internacional
Base de dados:
MEDLINE
Assunto principal:
Doença de Fabry
/
Alfa-Galactosidase
/
Hepatócitos
/
Edição de Genes
/
Nucleases de Dedos de Zinco
Limite:
Animals
/
Humans
Idioma:
En
Revista:
Mol Ther
Assunto da revista:
BIOLOGIA MOLECULAR
/
TERAPEUTICA
Ano de publicação:
2021
Tipo de documento:
Article
País de afiliação:
Estados Unidos