Advances in the Therapy of Spinal Muscular Atrophy.

Klotz, Jenna; Tesi Rocha, Carolina; Dunaway Young, Sally; Duong, Tina; Buu, MyMy; Sampson, Jacinda; Day, John W

Klotz, Jenna; Tesi Rocha, Carolina; Dunaway Young, Sally; Duong, Tina; Buu, MyMy; Sampson, Jacinda; Day, John W.

Afiliação

Klotz J; Stanford University School of Medicine, Palo Alto, CA. Electronic address: jklotz@stanford.edu.
Tesi Rocha C; Stanford University School of Medicine, Palo Alto, CA.
Dunaway Young S; Stanford University School of Medicine, Palo Alto, CA.
Duong T; Stanford University School of Medicine, Palo Alto, CA.
Buu M; Stanford University School of Medicine, Palo Alto, CA.
Sampson J; Stanford University School of Medicine, Palo Alto, CA.
Day JW; Stanford University School of Medicine, Palo Alto, CA.

J Pediatr ; 236: 13-20.e1, 2021 09.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-34197889

Assuntos

Atrofias Musculares Espinais da Infância/terapia; Adolescente; Adulto; Compostos Azo/uso terapêutico; Produtos Biológicos/uso terapêutico; Criança; Pré-Escolar; Humanos; Lactente; Recém-Nascido; Fármacos Neuromusculares/uso terapêutico; Oligonucleotídeos/uso terapêutico; Pirimidinas/uso terapêutico; Proteínas Recombinantes de Fusão/uso terapêutico; Atrofias Musculares Espinais da Infância/diagnóstico; Atrofias Musculares Espinais da Infância/etiologia; Adulto Jovem

Palavras-chave

nusinersen; onasemnogene abeparvovec; risdiplam

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Atrofias Musculares Espinais da Infância Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Etiology_studies Limite: Adolescent / Adult / Child / Child, preschool / Humans / Infant / Newborn Idioma: En Revista: J Pediatr Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article

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