Detalles de la búsqueda
1.
On- and off-target effects of paired CRISPR-Cas nickase in primary human cells.
Mol Ther
; 32(5): 1298-1310, 2024 May 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38459694
2.
A novel Cas9 fusion protein promotes targeted genome editing with reduced mutational burden in primary human cells.
Nucleic Acids Res
; 51(9): 4660-4673, 2023 05 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37070192
3.
Gene editing of hematopoietic stem cells restores T-cell response in familial hemophagocytic lymphohistiocytosis.
J Allergy Clin Immunol
; 153(1): 243-255.e14, 2024 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37595758
4.
CRISPR-Cas12a for Highly Efficient and Marker-Free Targeted Integration in Human Pluripotent Stem Cells.
Int J Mol Sci
; 25(2)2024 Jan 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38256061
5.
Disruption of HIV-1 co-receptors CCR5 and CXCR4 in primary human T cells and hematopoietic stem and progenitor cells using base editing.
Mol Ther
; 30(1): 130-144, 2022 01 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34737067
6.
Biodegradable Nanocarriers Resembling Extracellular Vesicles Deliver Genetic Material with the Highest Efficiency to Various Cell Types.
Small
; 16(3): e1904880, 2020 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31840408
7.
Designer epigenome modifiers enable robust and sustained gene silencing in clinically relevant human cells.
Nucleic Acids Res
; 46(9): 4456-4468, 2018 05 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29538770
8.
Editing CCR5: a novel approach to HIV gene therapy.
Adv Exp Med Biol
; 848: 117-30, 2015.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25757618
9.
Correction of IVS I-110(G>A) ß-thalassemia by CRISPR/Cas-and TALEN-mediated disruption of aberrant regulatory elements in human hematopoietic stem and progenitor cells.
Haematologica
; 104(11): e497-e501, 2019 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31004018
10.
Patients and mice with deficiency in the SNARE protein SYNTAXIN-11 have a secondary B cell defect.
J Exp Med
; 221(7)2024 Jul 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38722309
11.
T-CAST: An optimized CAST-Seq pipeline for TALEN confirms superior safety and efficacy of obligate-heterodimeric scaffolds.
Front Genome Ed
; 5: 1130736, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36890979
12.
Cell-Based Models of 'Cytokine Release Syndrome' Endorse CD40L and Granulocyte-Macrophage Colony-Stimulating Factor Knockout in Chimeric Antigen Receptor T Cells as Mitigation Strategy.
Cells
; 12(21)2023 11 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37947658
13.
Epitope-engineered human hematopoietic stem cells are shielded from CD123-targeted immunotherapy.
J Exp Med
; 220(12)2023 12 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37773046
14.
Autonomous zinc-finger nuclease pairs for targeted chromosomal deletion.
Nucleic Acids Res
; 38(22): 8269-76, 2010 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20716517
15.
Allele-Specific Disruption of a Common STAT3 Autosomal Dominant Allele Is Not Sufficient to Restore Downstream Signaling in Patient-Derived T Cells.
Genes (Basel)
; 13(10)2022 10 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36292796
16.
HIV Gene Therapy: An Update.
Hum Gene Ther
; 32(1-2): 52-65, 2021 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33349126
17.
Quantitative evaluation of chromosomal rearrangements in gene-edited human stem cells by CAST-Seq.
Cell Stem Cell
; 28(6): 1136-1147.e5, 2021 06 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33626327
18.
Preclinical Evaluation of a Novel TALEN Targeting CCR5 Confirms Efficacy and Safety in Conferring Resistance to HIV-1 Infection.
Biotechnol J
; 16(1): e2000023, 2021 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33103367
19.
Automated generation of gene-edited CAR T cells at clinical scale.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 20: 379-388, 2021 Mar 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33575430
20.
DNA-binding Specificity Is a Major Determinant of the Activity and Toxicity of Zinc-finger Nucleases.
Mol Ther
; 16(2): 352-358, 2008 Feb.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28178540