Detalles de la búsqueda
1.
Efficacy and safety of vamorolone in Duchenne muscular dystrophy: An 18-month interim analysis of a non-randomized open-label extension study.
PLoS Med
; 17(9): e1003222, 2020 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32956407
2.
The CINRG Becker Natural History Study: Baseline characteristics.
Muscle Nerve
; 62(3): 369-376, 2020 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32564389
3.
Phase IIa trial in Duchenne muscular dystrophy shows vamorolone is a first-in-class dissociative steroidal anti-inflammatory drug.
Pharmacol Res
; 136: 140-150, 2018 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30219580
4.
Genetic modifiers of ambulation in the Cooperative International Neuromuscular Research Group Duchenne Natural History Study.
Ann Neurol
; 77(4): 684-96, 2015 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25641372
5.
Cooperative International Neuromuscular Research Group Duchenne Natural History Study demonstrates insufficient diagnosis and treatment of cardiomyopathy in Duchenne muscular dystrophy.
Muscle Nerve
; 50(2): 250-6, 2014 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24395289
6.
Safety and effectiveness of ataluren in patients with nonsense mutation DMD in the STRIDE Registry compared with the CINRG Duchenne Natural History Study (2015-2022): 2022 interim analysis.
J Neurol
; 270(8): 3896-3913, 2023 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37115359
7.
Safety, Tolerability, and Efficacy of Viltolarsen in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 53 Skipping: A Phase 2 Randomized Clinical Trial.
JAMA Neurol
; 77(8): 982-991, 2020 08 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32453377
8.
Safety and effectiveness of ataluren: comparison of results from the STRIDE Registry and CINRG DMD Natural History Study.
J Comp Eff Res
; 9(5): 341-360, 2020 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31997646
9.
Vamorolone trial in Duchenne muscular dystrophy shows dose-related improvement of muscle function.
Neurology
; 93(13): e1312-e1323, 2019 09 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31451516
10.
Neurology Care, Diagnostics, and Emerging Therapies of the Patient With Duchenne Muscular Dystrophy.
Pediatrics
; 142(Suppl 2): S5-S16, 2018 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30275245
11.
Correction to: Safety and effectiveness of ataluren in patients with nonsense mutation DMD in the STRIDE Registry compared with the CINRG Duchenne Natural History Study (2015-2022): 2022 interim analysis.
J Neurol
; 270(9): 4583, 2023 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37460854
12.
A multinational study on motor function in early-onset FSHD.
Neurology
; 90(15): e1333-e1338, 2018 04 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29540582
13.
Engaging Participants in Rare Disease Research: A Qualitative Study of Duchenne Muscular Dystrophy.
Clin Ther
; 38(6): 1474-1484.e2, 2016 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27136712
14.
DMD genotypes and loss of ambulation in the CINRG Duchenne Natural History Study.
Neurology
; 87(4): 401-9, 2016 07 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27343068
15.
Discovery of Metabolic Biomarkers for Duchenne Muscular Dystrophy within a Natural History Study.
PLoS One
; 11(4): e0153461, 2016.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27082433
16.
Correction: Discovery of Metabolic Biomarkers for Duchenne Muscular Dystrophy within a Natural History Study.
PLoS One
; 11(7): e0159895, 2016.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27434074
17.
Serum pharmacodynamic biomarkers for chronic corticosteroid treatment of children.
Sci Rep
; 6: 31727, 2016 08 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27530235
18.
Prednisone/prednisolone and deflazacort regimens in the CINRG Duchenne Natural History Study.
Neurology
; 85(12): 1048-55, 2015 Sep 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26311750
19.
Feasibility and Reproducibility of Echocardiographic Measures in Children with Muscular Dystrophies.
J Am Soc Echocardiogr
; 28(8): 999-1008, 2015 Aug.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25906753
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