Detalles de la búsqueda
1.
Unbiased assessment of genome integrity and purging of adverse outcomes at the target locus upon editing of CD4+ T-cells for the treatment of Hyper IgM1.
EMBO J
; 42(23): e114188, 2023 Dec 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37916874
2.
Where Are We with RPE Replacement Therapy? A Translational Review from the Ophthalmologist Perspective.
Int J Mol Sci
; 23(2)2022 Jan 08.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35054869
3.
Chromosome Transplantation: Correction of the Chronic Granulomatous Disease Defect in Mouse Induced Pluripotent Stem Cells.
Stem Cells
; 37(7): 876-887, 2019 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30895693
4.
Motor neuron degeneration, severe myopathy and TDP-43 increase in a transgenic pig model of SOD1-linked familiar ALS.
Neurobiol Dis
; 124: 263-275, 2019 04.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30471417
5.
Anti-CD3ε mAb improves thymic architecture and prevents autoimmune manifestations in a mouse model of Omenn syndrome: therapeutic implications.
Blood
; 120(5): 1005-14, 2012 Aug 02.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22723555
6.
Chromosome Transplantation: Opportunities and Limitations.
Cells
; 13(8)2024 Apr 11.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38667281
7.
Exonic knockout and knockin gene editing in hematopoietic stem and progenitor cells rescues RAG1 immunodeficiency.
Sci Transl Med
; 16(733): eadh8162, 2024 Feb 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38324638
8.
Autofluorescence properties of murine embryonic stem cells during spontaneous differentiation phases.
Lasers Surg Med
; 45(9): 597-607, 2013 Nov.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24114723
9.
Dysfunctional Extracellular Matrix Remodeling Supports Perianal Fistulizing Crohn's Disease by a Mechanoregulated Activation of the Epithelial-to-Mesenchymal Transition.
Cell Mol Gastroenterol Hepatol
; 15(3): 741-764, 2023.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36521659
10.
Hematopoietic Cells from Pluripotent Stem Cells: Hope and Promise for the Treatment of Inherited Blood Disorders.
Cells
; 11(3)2022 02 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35159366
11.
Cornelia de Lange syndrome mutations in SMC1A or SMC3 affect binding to DNA.
Hum Mol Genet
; 18(3): 418-27, 2009 Feb 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18996922
12.
Generation and characterization of the human induced pluripotent stem cell (hiPSC) line NCUFi001-A from a patient carrying KCNQ1 G314S mutation.
Stem Cell Res
; 54: 102418, 2021 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34130155
13.
Human iPSC-based neurodevelopmental models of globoid cell leukodystrophy uncover patient- and cell type-specific disease phenotypes.
Stem Cell Reports
; 16(6): 1478-1495, 2021 06 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33989519
14.
Claspin inhibition leads to fragile site expression.
Genes Chromosomes Cancer
; 48(12): 1083-90, 2009 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19760606
15.
Chromosome Transplantation: A Possible Approach to Treat Human X-linked Disorders.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 17: 369-377, 2020 Jun 12.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32099849
16.
Frataxin gene editing rescues Friedreich's ataxia pathology in dorsal root ganglia organoid-derived sensory neurons.
Nat Commun
; 11(1): 4178, 2020 08 21.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32826895
17.
The K219T-Lamin mutation induces conduction defects through epigenetic inhibition of SCN5A in human cardiac laminopathy.
Nat Commun
; 10(1): 2267, 2019 05 22.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31118417
18.
Transfer of a human chromosomal vector from a hamster cell line to a mouse embryonic stem cell line.
Stem Cells
; 25(10): 2543-50, 2007 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-17615268
19.
Correction of a Recessive Genetic Defect by CRISPR-Cas9-Mediated Endogenous Repair.
CRISPR J
; 1: 230-238, 2018 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31021260
20.
Generation of Human Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Bona Fide Neural Stem Cells for Ex Vivo Gene Therapy of Metachromatic Leukodystrophy.
Stem Cells Transl Med
; 6(2): 352-368, 2017 02.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28191778