Detalles de la búsqueda
1.
Hematopoietic Stem- and Progenitor-Cell Gene Therapy for Hurler Syndrome.
N Engl J Med
; 385(21): 1929-1940, 2021 11 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34788506
2.
Lentiviral haematopoietic stem-cell gene therapy for early-onset metachromatic leukodystrophy: long-term results from a non-randomised, open-label, phase 1/2 trial and expanded access.
Lancet
; 399(10322): 372-383, 2022 01 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35065785
3.
Early skeletal outcomes after hematopoietic stem and progenitor cell gene therapy for Hurler syndrome.
Sci Transl Med
; 16(745): eadi8214, 2024 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38691622
4.
Long-term and real-world safety and efficacy of retroviral gene therapy for adenosine deaminase deficiency.
Nat Med
; 30(2): 488-497, 2024 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38355973
5.
Liver-Directed Adeno-Associated Virus-Mediated Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis Type VI.
NEJM Evid
; 1(7): EVIDoa2200052, 2022 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38319253
6.
Toward Reference Intervals of ARSA Activity in the Cerebrospinal Fluid: Implication for the Clinical Practice of Metachromatic Leukodystrophy.
J Appl Lab Med
; 6(2): 354-366, 2021 03 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32910180
7.
Bone marrow harvesting from paediatric patients undergoing haematopoietic stem cell gene therapy.
Bone Marrow Transplant
; 54(12): 1995-2003, 2019 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31150018
8.
Gene therapy in rare diseases: the benefits and challenges of developing a patient-centric registry for Strimvelis in ADA-SCID.
Orphanet J Rare Dis
; 13(1): 49, 2018 04 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29625577
9.
Safety Profile and Immunologic Responses of a Novel Vaccine Against Shigella sonnei Administered Intramuscularly, Intradermally and Intranasally: Results From Two Parallel Randomized Phase 1 Clinical Studies in Healthy Adult Volunteers in Europe.
EBioMedicine
; 22: 164-172, 2017 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28735965
10.
Cerebral blood flow changes after treatment of social phobia with the neurokinin-1 antagonist GR205171, citalopram, or placebo.
Biol Psychiatry
; 58(2): 132-42, 2005 Jul 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16038684
11.
Functional effects of chronic paroxetine versus placebo on the fear, stress and anxiety brain circuit in Social Anxiety Disorder: initial validation of an imaging protocol for drug discovery.
Eur Neuropsychopharmacol
; 24(1): 105-16, 2014 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24332890
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