Miglustat for treatment of Niemann-Pick C disease: a randomised controlled study.

Patterson, Marc C; Vecchio, Darleen; Prady, Helena; Abel, Larry; Wraith, James E

Patterson, Marc C; Vecchio, Darleen; Prady, Helena; Abel, Larry; Wraith, James E.

Afiliación

Patterson MC; Department of Neurology and Pediatrics, Columbia University, NY, USA. patterson.marc@mayo.edu

Lancet Neurol ; 6(9): 765-72, 2007 Sep.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-17689147

Asunto(s)

1-Desoxinojirimicina/análogos & derivados; Inhibidores Enzimáticos/uso terapéutico; Enfermedad de Niemann-Pick Tipo C/tratamiento farmacológico; 1-Desoxinojirimicina/uso terapéutico; Adolescente; Adulto; Factores de Edad; Análisis de Varianza; Niño; Preescolar; Estudios de Cohortes; Deglución/efectos de los fármacos; Método Doble Ciego; Esquema de Medicación; Femenino; Humanos; Masculino; Enfermedad de Niemann-Pick Tipo C/fisiopatología; Estudios Retrospectivos; Movimientos Sacádicos/efectos de los fármacos; Índice de Severidad de la Enfermedad

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Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: 1-Desoxinojirimicina / Inhibidores Enzimáticos / Enfermedad de Niemann-Pick Tipo C Tipo de estudio: Etiology_studies / Incidence_studies / Observational_studies / Risk_factors_studies Límite: Adolescent / Adult / Child / Child, preschool / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Lancet Neurol Asunto de la revista: NEUROLOGIA Año: 2007 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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