Rescue of pyruvate kinase deficiency in mice by gene therapy using the human isoenzyme.

Meza, Nestor W; Alonso-Ferrero, Maria E; Navarro, Susana; Quintana-Bustamante, Oscar; Valeri, Antonio; Garcia-Gomez, Maria; Bueren, Juan A; Bautista, Jose M; Segovia, Jose C

Meza, Nestor W; Alonso-Ferrero, Maria E; Navarro, Susana; Quintana-Bustamante, Oscar; Valeri, Antonio; Garcia-Gomez, Maria; Bueren, Juan A; Bautista, Jose M; Segovia, Jose C.

Afiliación

Meza NW; Hematopoiesis and Gene Therapy Division. Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBER-ER), Madrid, Spain.

Mol Ther ; 17(12): 2000-9, 2009 Dec.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-19755962

Asunto(s)

Anemia/prevención & control; Eritrocitos/enzimología; Terapia Genética; Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas; Células Madre Hematopoyéticas/metabolismo; Piruvato Quinasa/deficiencia; Piruvato Quinasa/genética; Animales; Diferenciación Celular; Células Cultivadas; Células Precursoras Eritroides/metabolismo; Femenino; Expresión Génica; Vectores Genéticos; Humanos; Isoenzimas; Masculino; Ratones; Ratones Endogámicos A; Ratones Endogámicos C57BL; Fenotipo; Transducción Genética; Transgenes

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Piruvato Quinasa / Células Madre Hematopoyéticas / Terapia Genética / Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas / Eritrocitos / Anemia Límite: Animals / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Mol Ther Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Año: 2009 Tipo del documento: Article País de afiliación: España

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