Hepatorenal correction in murine glycogen storage disease type I with a double-stranded adeno-associated virus vector.

Luo, Xiaoyan; Hall, Gentzon; Li, Songtao; Bird, Andrew; Lavin, Peter J; Winn, Michelle P; Kemper, Alex R; Brown, Talmage T; Koeberl, Dwight D

Luo, Xiaoyan; Hall, Gentzon; Li, Songtao; Bird, Andrew; Lavin, Peter J; Winn, Michelle P; Kemper, Alex R; Brown, Talmage T; Koeberl, Dwight D.

Afiliación

Luo X; Department of Pediatrics, Division of Medical Genetics, Duke University Medical Center, Durham, North Carolina 27710, USA.

Mol Ther ; 19(11): 1961-70, 2011 Nov.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-21730973

Asunto(s)

Dependovirus/genética; Terapia Genética; Vectores Genéticos/genética; Glucosa-6-Fosfatasa/genética; Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo I/terapia; Animales; Modelos Animales de Enfermedad; Femenino; Regulación de la Expresión Génica; Vectores Genéticos/administración & dosificación; Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo I/genética; Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo I/mortalidad; Humanos; Hipoglucemia/genética; Hipoglucemia/terapia; Estimación de Kaplan-Meier; Riñón/metabolismo; Hígado/metabolismo; Masculino; Ratones; Ratones Noqueados

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo I / Dependovirus / Glucosa-6-Fosfatasa / Vectores Genéticos Tipo de estudio: Risk_factors_studies Límite: Animals / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Mol Ther Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Año: 2011 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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