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Rescue of Advanced Pompe Disease in Mice with Hepatic Expression of Secretable Acid α-Glucosidase.
Cagin, Umut; Puzzo, Francesco; Gomez, Manuel Jose; Moya-Nilges, Maryse; Sellier, Pauline; Abad, Catalina; Van Wittenberghe, Laetitia; Daniele, Nathalie; Guerchet, Nicolas; Gjata, Bernard; Collaud, Fanny; Charles, Severine; Sola, Marcelo Simon; Boyer, Olivier; Krijnse-Locker, Jacomina; Ronzitti, Giuseppe; Colella, Pasqualina; Mingozzi, Federico.
Afiliación
  • Cagin U; INTEGRARE, Genethon, INSERM, Université d'Evry, Université Paris-Saclay, 91002 Evry, France.
  • Puzzo F; INTEGRARE, Genethon, INSERM, Université d'Evry, Université Paris-Saclay, 91002 Evry, France; Sorbonne Université, Paris, France.
  • Gomez MJ; Bioinformatics Unit, Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares Carlos III, 28029 Madrid, Spain.
  • Moya-Nilges M; Pasteur Institute, Rue du Dr. Roux, 75015 Paris, France.
  • Sellier P; INTEGRARE, Genethon, INSERM, Université d'Evry, Université Paris-Saclay, 91002 Evry, France.
  • Abad C; Université de Rouen Normandie-IRIB, 76183 Rouen, France.
  • Van Wittenberghe L; INTEGRARE, Genethon, INSERM, Université d'Evry, Université Paris-Saclay, 91002 Evry, France.
  • Daniele N; INTEGRARE, Genethon, INSERM, Université d'Evry, Université Paris-Saclay, 91002 Evry, France.
  • Guerchet N; INTEGRARE, Genethon, INSERM, Université d'Evry, Université Paris-Saclay, 91002 Evry, France.
  • Gjata B; INTEGRARE, Genethon, INSERM, Université d'Evry, Université Paris-Saclay, 91002 Evry, France.
  • Collaud F; INTEGRARE, Genethon, INSERM, Université d'Evry, Université Paris-Saclay, 91002 Evry, France.
  • Charles S; INTEGRARE, Genethon, INSERM, Université d'Evry, Université Paris-Saclay, 91002 Evry, France.
  • Sola MS; INTEGRARE, Genethon, INSERM, Université d'Evry, Université Paris-Saclay, 91002 Evry, France.
  • Boyer O; Université de Rouen Normandie-IRIB, 76183 Rouen, France.
  • Krijnse-Locker J; Pasteur Institute, Rue du Dr. Roux, 75015 Paris, France.
  • Ronzitti G; INTEGRARE, Genethon, INSERM, Université d'Evry, Université Paris-Saclay, 91002 Evry, France.
  • Colella P; INTEGRARE, Genethon, INSERM, Université d'Evry, Université Paris-Saclay, 91002 Evry, France.
  • Mingozzi F; INTEGRARE, Genethon, INSERM, Université d'Evry, Université Paris-Saclay, 91002 Evry, France; Sorbonne Université, Paris, France; Spark Therapeutics, Philadelphia, PA 19103, USA. Electronic address: federico.mingozzi@sparktx.com.
Mol Ther ; 28(9): 2056-2072, 2020 09 02.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-32526204
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Transfección / Terapia Genética / Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II / Alfa-Glucosidasas / Vías Secretoras / Hígado Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Animals Idioma: En Revista: Mol Ther Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Año: 2020 Tipo del documento: Article País de afiliación: Francia
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Transfección / Terapia Genética / Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II / Alfa-Glucosidasas / Vías Secretoras / Hígado Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Animals Idioma: En Revista: Mol Ther Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Año: 2020 Tipo del documento: Article País de afiliación: Francia