Clinical relevance of endpoints in clinical trials for acid sphingomyelinase deficiency enzyme replacement therapy.
Mol Genet Metab
; 131(1-2): 116-123, 2020.
Article
en En
| MEDLINE
| ID: mdl-32616389
Palabras clave
Texto completo:
1
Colección:
01-internacional
Banco de datos:
MEDLINE
Asunto principal:
Esfingomielina Fosfodiesterasa
/
Esplenomegalia
/
Enfermedades de Niemann-Pick
/
Enfermedades por Almacenamiento Lisosomal
Tipo de estudio:
Observational_studies
/
Prognostic_studies
Límite:
Humans
Idioma:
En
Revista:
Mol Genet Metab
Asunto de la revista:
BIOLOGIA MOLECULAR
/
BIOQUIMICA
/
METABOLISMO
Año:
2020
Tipo del documento:
Article