Substrate reduction augments the efficacy of enzyme therapy in a mouse model of Fabry disease.

Marshall, John; Ashe, Karen M; Bangari, Dinesh; McEachern, KerryAnne; Chuang, Wei-Lien; Pacheco, Joshua; Copeland, Diane P; Desnick, Robert J; Shayman, James A; Scheule, Ronald K; Cheng, Seng H

Marshall, John; Ashe, Karen M; Bangari, Dinesh; McEachern, KerryAnne; Chuang, Wei-Lien; Pacheco, Joshua; Copeland, Diane P; Desnick, Robert J; Shayman, James A; Scheule, Ronald K; Cheng, Seng H.

Afiliação

Marshall J; Applied Discovery Research, Genzyme Corporation, Framingham, Massachusetts, USA. john.marshall@genzyme.com

PLoS One ; 5(11): e15033, 2010 Nov 24.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-21124789

Assuntos

Terapia de Reposição de Enzimas/métodos; Doença de Fabry/tratamento farmacológico; Pirrolidinas/uso terapêutico; alfa-Galactosidase/uso terapêutico; Animais; Cromatografia Líquida de Alta Pressão; Modelos Animais de Doenças; Sinergismo Farmacológico; Quimioterapia Combinada; Doença de Fabry/metabolismo; Doença de Fabry/urina; Feminino; Glucosiltransferases/antagonistas & inibidores; Humanos; Masculino; Espectrometria de Massas; Camundongos; Camundongos da Linhagem 129; Camundongos Knockout; Pirrolidinas/farmacologia; Resultado do Tratamento; Triexosilceramidas/metabolismo; Triexosilceramidas/urina; Uromodulina/urina; alfa-Galactosidase/genética

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Pirrolidinas / Doença de Fabry / Alfa-Galactosidase / Terapia de Reposição de Enzimas Limite: Animals / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: PLoS One Assunto da revista: CIENCIA / MEDICINA Ano de publicação: 2010 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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