Neural stem cell gene therapy ameliorates pathology and function in a mouse model of globoid cell leukodystrophy.

Neri, Margherita; Ricca, Alessandra; di Girolamo, Ilaria; Alcala'-Franco, Beatriz; Cavazzin, Chiara; Orlacchio, Aldo; Martino, Sabata; Naldini, Luigi; Gritti, Angela

Neri, Margherita; Ricca, Alessandra; di Girolamo, Ilaria; Alcala'-Franco, Beatriz; Cavazzin, Chiara; Orlacchio, Aldo; Martino, Sabata; Naldini, Luigi; Gritti, Angela.

Afiliação

Neri M; Division of Regenerative Medicine, Stem Cells and Gene Therapy, San Raffaele Scientific Institute, Telethon Institute for Gene Therapy (HSR-TIGET), Milano, Italy.

Stem Cells ; 29(10): 1559-71, 2011 Oct.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-21809420

Assuntos

Encéfalo/enzimologia; Galactosilceramidase/metabolismo; Terapia Genética/métodos; Leucodistrofia de Células Globoides/terapia; Células-Tronco Neurais/transplante; Medula Espinal/enzimologia; Animais; Encéfalo/patologia; Diferenciação Celular; Células Cultivadas; Modelos Animais de Doenças; Ativação Enzimática; Galactosilceramidase/genética; Galactosilceramidase/uso terapêutico; Vetores Genéticos/genética; Vetores Genéticos/metabolismo; Humanos; Lentivirus/genética; Lentivirus/metabolismo; Leucodistrofia de Células Globoides/enzimologia; Leucodistrofia de Células Globoides/genética; Leucodistrofia de Células Globoides/patologia; Camundongos; Camundongos Endogâmicos C57BL; Camundongos Mutantes Neurológicos; Células-Tronco Neurais/citologia; Células-Tronco Neurais/metabolismo; Medula Espinal/patologia; Transplante de Células-Tronco; Transgenes

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Medula Espinal / Encéfalo / Terapia Genética / Células-Tronco Neurais / Galactosilceramidase / Leucodistrofia de Células Globoides Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Stem Cells Ano de publicação: 2011 Tipo de documento: Article País de afiliação: Itália

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