Liver production of sulfamidase reverses peripheral and ameliorates CNS pathology in mucopolysaccharidosis IIIA mice.

Ruzo, Albert; Garcia, Miquel; Ribera, Albert; Villacampa, Pilar; Haurigot, Virginia; Marcó, Sara; Ayuso, Eduard; Anguela, Xavier M; Roca, Carles; Agudo, Judith; Ramos, David; Ruberte, Jesús; Bosch, Fatima

Ruzo, Albert; Garcia, Miquel; Ribera, Albert; Villacampa, Pilar; Haurigot, Virginia; Marcó, Sara; Ayuso, Eduard; Anguela, Xavier M; Roca, Carles; Agudo, Judith; Ramos, David; Ruberte, Jesús; Bosch, Fatima.

Afiliação

Ruzo A; Center of Animal Biotechnology and Gene Therapy, School of Veterinary Medicine, Universitat Autònoma de Barcelona, Bellaterra, Spain.

Mol Ther ; 20(2): 254-66, 2012 Feb.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-22008915

Assuntos

Sistema Nervoso Central/patologia; Terapia Genética; Hidrolases/genética; Fígado/metabolismo; Mucopolissacaridose III/terapia; Animais; Cerebelo/ultraestrutura; Dependovirus/genética; Modelos Animais de Doenças; Feminino; Ordem dos Genes; Técnicas de Transferência de Genes; Vetores Genéticos/administração & dosagem; Vetores Genéticos/genética; Vetores Genéticos/farmacocinética; Hidrolases/metabolismo; Injeções Intramusculares; Injeções Intravenosas; Fígado/ultraestrutura; Lisossomos/patologia; Masculino; Camundongos; Camundongos Endogâmicos C57BL; Camundongos Knockout; Mucopolissacaridose III/genética; Mucopolissacaridose III/mortalidade; Músculo Esquelético/metabolismo; Análise de Sobrevida; Transdução Genética; Córtex Visual/patologia; Córtex Visual/ultraestrutura

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Sistema Nervoso Central / Mucopolissacaridose III / Hidrolases / Fígado Limite: Animals Idioma: En Revista: Mol Ther Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2012 Tipo de documento: Article País de afiliação: Espanha

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