Intramuscular scAAV9-SMN injection mediates widespread gene delivery to the spinal cord and decreases disease severity in SMA mice.

Benkhelifa-Ziyyat, Sofia; Besse, Aurore; Roda, Marianne; Duque, Sandra; Astord, Stéphanie; Carcenac, Romain; Marais, Thibaut; Barkats, Martine

Benkhelifa-Ziyyat, Sofia; Besse, Aurore; Roda, Marianne; Duque, Sandra; Astord, Stéphanie; Carcenac, Romain; Marais, Thibaut; Barkats, Martine.

Afiliação

Benkhelifa-Ziyyat S; UM76 UPMC-AIM UMR S974, INSERM U 974, CNRS UMR 7215, Institut de Myologie, Université Pierre et Marie Curie, Paris, France.

Mol Ther ; 21(2): 282-90, 2013 Feb.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-23295949

Assuntos

Técnicas de Transferência de Genes; Terapia Genética/métodos; Atrofia Muscular Espinal/terapia; Medula Espinal/patologia; Animais; Sistema Nervoso Central/metabolismo; Sistema Nervoso Central/patologia; Dependovirus/genética; Modelos Animais de Doenças; Regulação da Expressão Gênica; Vetores Genéticos; Injeções Intramusculares; Camundongos; Camundongos Transgênicos; Neurônios Motores/metabolismo; Neurônios Motores/patologia; Músculo Esquelético/metabolismo; Músculo Esquelético/patologia; Atrofia Muscular Espinal/genética; Atrofia Muscular Espinal/patologia; Medula Espinal/metabolismo; Transgenes

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Medula Espinal / Atrofia Muscular Espinal / Terapia Genética / Técnicas de Transferência de Genes Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Animals Idioma: En Revista: Mol Ther Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2013 Tipo de documento: Article País de afiliação: França

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