&#945;- L-iduronidase gene-based therapy using the phiC31 system to treat mucopolysaccharidose type I mice.

Stilhano, Roberta Sessa; Martin, Priscila Keiko Matsumoto; de Melo, Suely Maymone; Samoto, Vivian Yochiko; Peres, Giovani Bravin; da Silva Michelacci, Yara Maria Correa; da Silva, Flavia Helena; Pereira, Vanessa Gonçalves; D'Almeida, Vania; da Cruz, Adriana Taveira; Jasiulionis, Miriam Galvonas; Han, Sang Won

α- L-iduronidase gene-based therapy using the phiC31 system to treat mucopolysaccharidose type I mice.

Stilhano, Roberta Sessa; Martin, Priscila Keiko Matsumoto; de Melo, Suely Maymone; Samoto, Vivian Yochiko; Peres, Giovani Bravin; da Silva Michelacci, Yara Maria Correa; da Silva, Flavia Helena; Pereira, Vanessa Gonçalves; D'Almeida, Vania; da Cruz, Adriana Taveira; Jasiulionis, Miriam Galvonas; Han, Sang Won.

Afiliação

Stilhano RS; Department of Biophysics, Universidade Federal de São Paulo, São Paulo, Brazil.

J Gene Med ; 17(1-2): 1-13, 2015.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-25597593

Assuntos

Técnicas de Transferência de Genes; Terapia Genética; Vetores Genéticos/genética; Iduronidase/genética; Mucopolissacaridose I/genética; Animais; Comportamento Animal; Linhagem Celular; Metilação de DNA; Modelos Animais de Doenças; Ativação Enzimática; Feminino; Expressão Gênica; Ordem dos Genes; Genes Reporter; Vetores Genéticos/administração & dosagem; Células HEK293; Recombinação Homóloga; Humanos; Iduronidase/metabolismo; Fígado/metabolismo; Fígado/patologia; Masculino; Camundongos; Camundongos Knockout; Atividade Motora; Mucopolissacaridose I/metabolismo; Mucopolissacaridose I/terapia; Motivos de Nucleotídeos; Regiões Promotoras Genéticas; Transfecção

Palavras-chave

IDUA; gene therapy; mucopolysaccharidose type I; phiC31 integrase

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar no Google

Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Mucopolissacaridose I / Técnicas de Transferência de Genes / Vetores Genéticos / Iduronidase Limite: Animals / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: J Gene Med Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / GENETICA MEDICA Ano de publicação: 2015 Tipo de documento: Article País de afiliação: Brasil

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar no Google