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Induction of therapeutic levels of HbF in genome-edited primary ß0 39-thalassaemia haematopoietic stem and progenitor cells.
Mingoia, Maura; Caria, Cristian A; Ye, Lin; Asunis, Isadora; Marongiu, M Franca; Manunza, Laura; Sollaino, M Carla; Wang, Jiaming; Cabriolu, Annalisa; Kurita, Ryo; Nakamura, Yukio; Cucca, Francesco; Kan, Yuet W; Marini, M Giuseppina; Moi, Paolo.
Afiliação
  • Mingoia M; Dipartimento di Scienze Mediche e Sanità Pubblica, Università degli Studi di Cagliari, Cagliari, 09124, Italy.
  • Caria CA; Istituto di Ricerca Genetica e Biomedica (IRGB), Consiglio Nazionale Ricerche, Monserrato, 09042, Italy.
  • Ye L; Department of Medicine and Institute for Human Genetics, University of California, San Francisco, CA, 93143, USA.
  • Asunis I; Istituto di Ricerca Genetica e Biomedica (IRGB), Consiglio Nazionale Ricerche, Monserrato, 09042, Italy.
  • Marongiu MF; Istituto di Ricerca Genetica e Biomedica (IRGB), Consiglio Nazionale Ricerche, Monserrato, 09042, Italy.
  • Manunza L; Dipartimento di Scienze Mediche e Sanità Pubblica, Università degli Studi di Cagliari, Cagliari, 09124, Italy.
  • Sollaino MC; Ospedale Pediatrico "A. Cao" - A.O. "G. Brotzu", Cagliari, 09121, Italy.
  • Wang J; Department of Medicine and Institute for Human Genetics, University of California, San Francisco, CA, 93143, USA.
  • Cabriolu A; Center for Cell Engineering, Memorial Sloan Kettering Cancer Centre, New York, NY, 10065, USA.
  • Kurita R; Cell Engineering Division, RIKEN BioResource Center, Tsukuba, Ibaraki, 305-0074, Japan.
  • Nakamura Y; Cell Engineering Division, RIKEN BioResource Center, Tsukuba, Ibaraki, 305-0074, Japan.
  • Cucca F; Istituto di Ricerca Genetica e Biomedica (IRGB), Consiglio Nazionale Ricerche, Monserrato, 09042, Italy.
  • Kan YW; Department of Medicine and Institute for Human Genetics, University of California, San Francisco, CA, 93143, USA.
  • Marini MG; Istituto di Ricerca Genetica e Biomedica (IRGB), Consiglio Nazionale Ricerche, Monserrato, 09042, Italy.
  • Moi P; Dipartimento di Scienze Mediche e Sanità Pubblica, Università degli Studi di Cagliari, Cagliari, 09124, Italy.
Br J Haematol ; 192(2): 395-404, 2021 01.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-33216968
Assuntos
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Hemoglobina Fetal / Células-Tronco Hematopoéticas / Talassemia beta / Edição de Genes Limite: Humans Idioma: En Revista: Br J Haematol Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article País de afiliação: Itália
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Hemoglobina Fetal / Células-Tronco Hematopoéticas / Talassemia beta / Edição de Genes Limite: Humans Idioma: En Revista: Br J Haematol Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article País de afiliação: Itália