Development of siRNA Therapeutics for the Treatment of Liver Diseases.

Holm, Anja; Løvendorf, Marianne Bengtson; Kauppinen, Sakari

Holm, Anja; Løvendorf, Marianne Bengtson; Kauppinen, Sakari.

Afiliação

Holm A; Center for RNA Medicine, Department of Clinical Medicine, Aalborg University, Copenhagen, Denmark.
Løvendorf MB; Center for RNA Medicine, Department of Clinical Medicine, Aalborg University, Copenhagen, Denmark.
Kauppinen S; Center for RNA Medicine, Department of Clinical Medicine, Aalborg University, Copenhagen, Denmark. ska@dcm.aau.dk.

Methods Mol Biol ; 2282: 57-75, 2021.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-33928570

Assuntos

Hepatopatias/terapia; Interferência de RNA; RNA Interferente Pequeno/uso terapêutico; Terapêutica com RNAi; Acetilgalactosamina/análogos & derivados; Acetilgalactosamina/uso terapêutico; Neuropatias Amiloides Familiares/genética; Neuropatias Amiloides Familiares/metabolismo; Neuropatias Amiloides Familiares/terapia; Animais; Técnicas de Transferência de Genes; Humanos; Hepatopatias/genética; Hepatopatias/metabolismo; Porfirias Hepáticas/diagnóstico; Porfirias Hepáticas/metabolismo; Porfirias Hepáticas/terapia; Pirrolidinas/uso terapêutico; RNA Interferente Pequeno/genética; RNA Interferente Pequeno/metabolismo

Palavras-chave

ASGPR; Gene silencing; Lipid nanoparticle; Liver; N-Acetylgalactosamine; RNAi; siRNA

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: RNA Interferente Pequeno / Interferência de RNA / Terapêutica com RNAi / Hepatopatias Tipo de estudo: Diagnostic_studies Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Methods Mol Biol Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article País de afiliação: Dinamarca

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