Gene Therapy in Hereditary Retinal Dystrophies: The Usefulness of Diagnostic Tools in Candidate Patient Selections.

Malvasi, Mariaelena; Casillo, Lorenzo; Avogaro, Filippo; Abbouda, Alessandro; Vingolo, Enzo Maria

Malvasi, Mariaelena; Casillo, Lorenzo; Avogaro, Filippo; Abbouda, Alessandro; Vingolo, Enzo Maria.

Afiliação

Malvasi M; Department of Sense Organs, Faculty of Medicine and Dentistry, Sapienza University of Rome, 00185 Rome, Italy.
Casillo L; Department of Sense Organs, Faculty of Medicine and Dentistry, Sapienza University of Rome, 00185 Rome, Italy.
Avogaro F; Department of Sense Organs, Faculty of Medicine and Dentistry, Sapienza University of Rome, 00185 Rome, Italy.
Abbouda A; Department of Ophthalmology, Fiorini Hospital Terracina AUSL, 04019 Terracina, Italy.
Vingolo EM; Department of Sense Organs, Faculty of Medicine and Dentistry, Sapienza University of Rome, 00185 Rome, Italy.

Int J Mol Sci ; 24(18)2023 Sep 06.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-37762059

Assuntos

Amaurose Congênita de Leber; Distrofias Retinianas; Humanos; Amaurose Congênita de Leber/diagnóstico; Amaurose Congênita de Leber/genética; Amaurose Congênita de Leber/terapia; Seleção de Pacientes; Distrofias Retinianas/diagnóstico; Distrofias Retinianas/genética; Distrofias Retinianas/terapia; Retina; Terapia Genética

Palavras-chave

Bardet Biedl syndrome; ERG; Leber congenital amaurosis; OCT; congenital stationary night blindness; gene therapy; retinitis pigmentosa; usher syndrome

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Amaurose Congênita de Leber / Distrofias Retinianas Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Guideline / Prognostic_studies Limite: Humans Idioma: En Revista: Int J Mol Sci Ano de publicação: 2023 Tipo de documento: Article País de afiliação: Itália

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