Diagnosis and treatment trends in mucopolysaccharidosis I: findings from the MPS I Registry.

D'Aco, Kristin; Underhill, Lisa; Rangachari, Lakshmi; Arn, Pamela; Cox, Gerald F; Giugliani, Roberto; Okuyama, Torayuki; Wijburg, Frits; Kaplan, Paige

D'Aco, Kristin; Underhill, Lisa; Rangachari, Lakshmi; Arn, Pamela; Cox, Gerald F; Giugliani, Roberto; Okuyama, Torayuki; Wijburg, Frits; Kaplan, Paige.

Afiliação

D'Aco K; Section of Metabolic Diseases, Children's Hospital of Philadelphia, 3501 Civic Center Boulevard, Philadelphia, PA 19104, USA. dacok@email.chop.edu

Eur J Pediatr ; 171(6): 911-9, 2012 Jun.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-22234477

Assuntos

Mucopolissacaridose I; Padrões de Prática Médica/tendências; Pré-Escolar; Terapia Combinada; Diagnóstico Tardio/tendências; Terapia de Reposição de Enzimas; Feminino; Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas; Humanos; Iduronidase/uso terapêutico; Lactente; Recém-Nascido; Masculino; Mucopolissacaridose I/diagnóstico; Mucopolissacaridose I/terapia; Fenótipo; Sistema de Registros; Resultado do Tratamento

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Padrões de Prática Médica / Mucopolissacaridose I Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Evaluation_studies / Prognostic_studies Limite: Child, preschool / Female / Humans / Infant / Male / Newborn Idioma: En Revista: Eur J Pediatr Ano de publicação: 2012 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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