Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for Storage Disease: Current and New Indications.

Biffi, Alessandra

Biffi, Alessandra.

Afiliação

Biffi A; Harvard Medical School, Harvard University, Boston, MA 02115, USA; Gene Therapy Program, Dana-Farber/Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center, Boston, MA 02115, USA; Program for Gene Therapy in Rare Diseases, Department of Medicine, Boston Children's Hospital, Boston, MA 02115, USA. Electronic address: alessandra.biffi@childrens.harvard.edu.

Mol Ther ; 25(5): 1155-1162, 2017 05 03.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-28389320

Assuntos

Dano Encefálico Crônico/terapia; Terapia Genética/métodos; Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas; Células-Tronco Hematopoéticas/metabolismo; Hidrolases/genética; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/terapia; Animais; Dano Encefálico Crônico/enzimologia; Dano Encefálico Crônico/genética; Dano Encefálico Crônico/patologia; Modelos Animais de Doenças; Terapia de Reposição de Enzimas/métodos; Expressão Gênica; Vetores Genéticos/química; Vetores Genéticos/metabolismo; Células-Tronco Hematopoéticas/citologia; Humanos; Hidrolases/deficiência; Lentivirus/genética; Lentivirus/metabolismo; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/enzimologia; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/genética; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/patologia; Lisossomos/metabolismo; Transplante Homólogo

Palavras-chave

central nervous system; gene therapy; hematopoietic stem cells; lentiviral vectors; lysosomal enzymes; storage diseases

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Dano Encefálico Crônico / Células-Tronco Hematopoéticas / Terapia Genética / Doenças por Armazenamento dos Lisossomos / Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas / Hidrolases Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Mol Ther Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2017 Tipo de documento: Article

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