Novel mRNA-Based Therapy Reduces Toxic Galactose Metabolites and Overcomes Galactose Sensitivity in a Mouse Model of Classic Galactosemia.

Balakrishnan, Bijina; An, Ding; Nguyen, Vi; DeAntonis, Christine; Martini, Paolo G V; Lai, Kent

Balakrishnan, Bijina; An, Ding; Nguyen, Vi; DeAntonis, Christine; Martini, Paolo G V; Lai, Kent.

Afiliação

Balakrishnan B; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, University of Utah, Salt Lake City, UT 84108, USA.
An D; Moderna, Inc., Cambridge, MA 02139, USA.
Nguyen V; Moderna, Inc., Cambridge, MA 02139, USA.
DeAntonis C; Moderna, Inc., Cambridge, MA 02139, USA.
Martini PGV; Moderna, Inc., Cambridge, MA 02139, USA. Electronic address: paolo.martini@modernatx.com.
Lai K; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, University of Utah, Salt Lake City, UT 84108, USA. Electronic address: kent.lai@hsc.utah.edu.

Mol Ther ; 28(1): 304-312, 2020 01 08.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-31604675

Assuntos

Modelos Animais de Doenças; Galactose/sangue; Galactosemias/terapia; RNA Mensageiro/administração & dosagem; UTP-Hexose-1-Fosfato Uridililtransferase/administração & dosagem; Animais; Animais Recém-Nascidos; Células Cultivadas; Eritrócitos/efeitos dos fármacos; Eritrócitos/metabolismo; Feminino; Fibroblastos/metabolismo; Galactosemias/patologia; Galactosefosfatos/metabolismo; Humanos; Injeções Intraperitoneais; Injeções Intravenosas; Fígado/efeitos dos fármacos; Fígado/metabolismo; Masculino; Camundongos; Camundongos Knockout; Transdução de Sinais/efeitos dos fármacos; Transfecção; Resultado do Tratamento; UTP-Hexose-1-Fosfato Uridililtransferase/genética

Palavras-chave

GALT; IEM; POI; ataxia; classic galactosemia; galactose toxicity; galactose-1 phosphate; galactose-1 phosphate uridylyltransferase; inborn errors of metabolism; mRNA therapy; primary ovarian insufficiency; speech dyspraxia

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: UTP-Hexose-1-Fosfato Uridililtransferase / RNA Mensageiro / Modelos Animais de Doenças / Galactose / Galactosemias Tipo de estudo: Diagnostic_studies Limite: Animals / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Mol Ther Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2020 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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