Detalles de la búsqueda
1.
Efficacy and safety of arimoclomol in Niemann-Pick disease type C: Results from a double-blind, randomised, placebo-controlled, multinational phase 2/3 trial of a novel treatment.
J Inherit Metab Dis;
44(6): 1463-1480, 2021 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34418116
2.
Safety of intrathecal delivery of recombinant human arylsulfatase A in children with metachromatic leukodystrophy: Results from a phase 1/2 clinical trial.
Mol Genet Metab;
131(1-2): 235-244, 2020.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32792226
3.
Metachromatic leukodystrophy: natural course of cerebral MRI changes in relation to clinical course.
J Inherit Metab Dis;
34(5): 1095-102, 2011 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21698385
4.
Intravenous arylsulfatase A in metachromatic leukodystrophy: a phase 1/2 study.
Ann Clin Transl Neurol;
8(1): 66-80, 2021 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33332761
5.
Impacts and Burden of Niemann pick Type-C: a patient and caregiver perspective.
Orphanet J Rare Dis;
16(1): 493, 2021 11 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34819124
6.
Clinical disease progression and biomarkers in Niemann-Pick disease type C: a prospective cohort study.
Orphanet J Rare Dis;
15(1): 328, 2020 11 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33228797
7.
Annual severity increment score as a tool for stratifying patients with Niemann-Pick disease type C and for recruitment to clinical trials.
Orphanet J Rare Dis;
13(1): 143, 2018 08 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30115089
8.
Familial cerebral abscesses caused by hereditary hemorrhagic telangiectasia.
Clin Case Rep;
5(6): 805-808, 2017 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28588815
9.
Cerebral gray and white matter changes and clinical course in metachromatic leukodystrophy.
Neurology;
79(16): 1662-70, 2012 Oct 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22993277
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