Detalles de la búsqueda
1.
Successful liver transduction by re-administration of different adeno-associated virus vector serotypes in mice.
J Gene Med;
25(8): e3505, 2023 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36972408
2.
The combination of Asp519Val/Glu665Val and Lys1813Ala mutations in FVIII markedly increases coagulation potential.
Blood Adv;
2024 May 31.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38820442
3.
PAM-flexible Cas9-mediated base editing of a hemophilia B mutation in induced pluripotent stem cells.
Commun Med (Lond);
3(1): 56, 2023 Apr 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37076593
4.
Genome editing of patient-derived iPSCs identifies a deep intronic variant causing aberrant splicing in hemophilia A.
Blood Adv;
7(22): 7017-7027, 2023 11 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37792826
5.
Efficient gene transduction in pigs and macaques with the engineered AAV vector AAV.GT5 for hemophilia B gene therapy.
Mol Ther Methods Clin Dev;
30: 502-514, 2023 Sep 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37693948
6.
IκBζ regulates the development of nonalcoholic fatty liver disease through the attenuation of hepatic steatosis in mice.
Sci Rep;
12(1): 11634, 2022 07 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35804007
7.
The seroprevalence of neutralizing antibodies against the adeno-associated virus capsids in Japanese hemophiliacs.
Mol Ther Methods Clin Dev;
27: 404-414, 2022 Dec 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36381300
8.
A sensitive and reproducible cell-based assay via secNanoLuc to detect neutralizing antibody against adeno-associated virus vector capsid.
Mol Ther Methods Clin Dev;
22: 162-171, 2021 Sep 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34485602
9.
Characterization and visualization of murine coagulation factor VIII-producing cells in vivo.
Sci Rep;
11(1): 14824, 2021 07 21.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34290295
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