Detalles de la búsqueda
1.
Phase 3 Trial of Concizumab in Hemophilia with Inhibitors.
N Engl J Med;
389(9): 783-794, 2023 Aug 31.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37646676
2.
Gene Therapy with Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B.
N Engl J Med;
388(8): 706-718, 2023 02 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36812434
3.
Recombinant von Willebrand factor prophylaxis in patients with severe von Willebrand disease: phase 3 study results.
Blood;
140(2): 89-98, 2022 07 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35439298
4.
Next-generation strategies to improve safety and efficacy of adeno-associated virus-based gene therapy for hemophilia: lessons from clinical trials in other gene therapies.
Haematologica;
2024 Mar 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38450517
5.
Outcomes and outcome measures.
Haemophilia;
30 Suppl 3: 112-119, 2024 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38504408
6.
The value-based healthcare approach to haemophilia: Development of outcome measures for the evaluation of care of people with haemophilia.
Haemophilia;
30(2): 437-448, 2024 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38314918
7.
Interim analyses of the multinational real-world prospective cohort HEM-POWR study evaluating the effectiveness and safety of damoctocog alfa pegol in patients with hemophilia A.
Eur J Haematol;
112(2): 286-295, 2024 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37876046
8.
Pattern of use and clinical outcomes with rIX-FP in pediatric/adolescent patients with haemophilia B in Italy: Results from IDEAL real-world study.
Eur J Haematol;
112(5): 765-775, 2024 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38223989
9.
Translational readthrough at F8 nonsense variants in the factor VIII B domain contributes to residual expression and lowers inhibitor association.
Haematologica;
108(2): 472-482, 2023 02 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35924581
10.
Clinical, economic, and health-related quality of life burden associated with von Willebrand disease in adults and children: Systematic and targeted literature reviews.
Haemophilia;
29(2): 411-422, 2023 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36097135
11.
Modulation of factor VIII pharmacokinetics by genetic components in factor VIII receptors.
Haemophilia;
29(2): 479-487, 2023 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36533781
12.
Laying the foundations for gene therapy in Italy for patients with haemophilia A: A Delphi consensus study.
Haemophilia;
29(2): 435-444, 2023 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36469855
13.
IDEAL study: A real-world assessment of pattern of use and clinical outcomes with recombinant coagulation factor IX albumin fusion protein (rIX-FP) in patients with haemophilia B in Italy.
Haemophilia;
29(1): 135-144, 2023 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36423202
14.
Prophylaxis with recombinant von Willebrand factor in patients with type 3 von Willebrand disease: Results of a post hoc analysis from a phase 3 trial.
Eur J Haematol;
111(1): 29-40, 2023 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36823994
15.
von Willebrand disease and von Willebrand factor.
Haemophilia;
28 Suppl 4: 11-17, 2022 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35521725
16.
Effect of emicizumab prophylaxis on bone and joint health markers in people with haemophilia A without factor VIII inhibitors in the HAVEN 3 study.
Haemophilia;
28(6): 1033-1043, 2022 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35905294
17.
Predictors of inhibitor eradication by primary immune tolerance induction in severe haemophilia A with high responding inhibitors.
Haemophilia;
28(1): 55-64, 2022 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34727394
18.
Eptacog beta efficacy and safety in the treatment and control of bleeding in paediatric subjects (<12 years) with haemophilia A or B with inhibitors.
Haemophilia;
28(4): 548-556, 2022 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35475308
19.
Use of the von Willebrand factor concentrate with low factor VIII content to manage patients with inherited von Willebrand disease requiring surgical or secondary long-term prophylaxis: An expert opinion paper from an Italian panel.
Eur J Haematol;
109(2): 121-128, 2022 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35531770
20.
Italian experience with rVIII-single chain: a survey of patients with haemophilia A and their physicians.
J Thromb Thrombolysis;
53(4): 934-944, 2022 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34775566