Detalles de la búsqueda
1.
Development of a dual hybrid AAV vector for endothelial-targeted expression of von Willebrand factor.
Gene Ther;
30(3-4): 245-254, 2023 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33456057
2.
Restoring neuronal chloride homeostasis with anti-NKCC1 gene therapy rescues cognitive deficits in a mouse model of Down syndrome.
Mol Ther;
29(10): 3072-3092, 2021 10 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34058387
3.
Rescue of Advanced Pompe Disease in Mice with Hepatic Expression of Secretable Acid α-Glucosidase.
Mol Ther;
28(9): 2056-2072, 2020 09 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32526204
4.
Prevalence and long-term monitoring of humoral immunity against adeno-associated virus in Duchenne Muscular Dystrophy patients.
Cell Immunol;
342: 103780, 2019 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29571923
5.
Rescue of GSDIII Phenotype with Gene Transfer Requires Liver- and Muscle-Targeted GDE Expression.
Mol Ther;
26(3): 890-901, 2018 03 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29396266
6.
A novel therapeutic strategy for skeletal disorders: Proof of concept of gene therapy for X-linked hypophosphatemia.
Sci Adv;
7(44): eabj5018, 2021 Oct 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34705504
7.
Long-term correction of ornithine transcarbamylase deficiency in Spf-Ash mice with a translationally optimized AAV vector.
Mol Ther Methods Clin Dev;
20: 169-180, 2021 Mar 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33473356
8.
Hepatic expression of GAA results in enhanced enzyme bioavailability in mice and non-human primates.
Nat Commun;
12(1): 6393, 2021 11 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34737297
9.
Gene therapy with secreted acid alpha-glucosidase rescues Pompe disease in a novel mouse model with early-onset spinal cord and respiratory defects.
EBioMedicine;
61: 103052, 2020 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33039711
10.
Single-domain antibodies targeting antithrombin reduce bleeding in hemophilic mice with or without inhibitors.
EMBO Mol Med;
12(4): e11298, 2020 04 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32159286
11.
AAV Gene Transfer with Tandem Promoter Design Prevents Anti-transgene Immunity and Provides Persistent Efficacy in Neonate Pompe Mice.
Mol Ther Methods Clin Dev;
12: 85-101, 2019 Mar 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30581888
12.
Preclinical Development of an AAV8-hUGT1A1 Vector for the Treatment of Crigler-Najjar Syndrome.
Mol Ther Methods Clin Dev;
12: 157-174, 2019 Mar 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30705921
13.
Influence of Pre-existing Anti-capsid Neutralizing and Binding Antibodies on AAV Vector Transduction.
Mol Ther Methods Clin Dev;
9: 119-129, 2018 Jun 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29766022
14.
Antigen-selective modulation of AAV immunogenicity with tolerogenic rapamycin nanoparticles enables successful vector re-administration.
Nat Commun;
9(1): 4098, 2018 10 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30291246
15.
Enhanced liver gene transfer and evasion of preexisting humoral immunity with exosome-enveloped AAV vectors.
Blood Adv;
1(23): 2019-2031, 2017 Oct 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29296848
16.
Rescue of Pompe disease in mice by AAV-mediated liver delivery of secretable acid α-glucosidase.
Sci Transl Med;
9(418)2017 Nov 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29187643
17.
A translationally optimized AAV-UGT1A1 vector drives safe and long-lasting correction of Crigler-Najjar syndrome.
Mol Ther Methods Clin Dev;
3: 16049, 2016.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27722180
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