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1.
The NIH Somatic Cell Genome Editing program.
Nature;
592(7853): 195-204, 2021 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33828315
2.
Reprogramming by drug-like molecules leads to regeneration of cochlear hair cell-like cells in adult mice.
Proc Natl Acad Sci U S A;
120(17): e2215253120, 2023 04 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37068229
3.
AAV1-hOTOF gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial.
Lancet;
403(10441): 2317-2325, 2024 May 25.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38280389
4.
Treatment of autosomal dominant hearing loss by in vivo delivery of genome editing agents.
Nature;
553(7687): 217-221, 2018 01 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29258297
5.
Rescue of auditory function by a single administration of AAV-TMPRSS3 gene therapy in aged mice of human recessive deafness DFNB8.
Mol Ther;
31(9): 2796-2810, 2023 09 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37244253
6.
A nonsense TMEM43 variant leads to disruption of connexin-linked function and autosomal dominant auditory neuropathy spectrum disorder.
Proc Natl Acad Sci U S A;
118(22)2021 06 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34050020
7.
Generation and characterization of a P2rx2 V60L mouse model for DFNA41.
Hum Mol Genet;
30(11): 985-995, 2021 05 31.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33791800
8.
Gene editing in a Myo6 semi-dominant mouse model rescues auditory function.
Mol Ther;
30(1): 105-118, 2022 01 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34174443
9.
In Vivo Assessment of Potential Therapeutic Approaches for USH2A-Associated Diseases.
Adv Exp Med Biol;
1185: 91-96, 2019.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31884594
10.
Notch inhibition induces mitotically generated hair cells in mammalian cochleae via activating the Wnt pathway.
Proc Natl Acad Sci U S A;
112(1): 166-71, 2015 Jan 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25535395
11.
The Key Transcription Factor Expression in the Developing Vestibular and Auditory Sensory Organs: A Comprehensive Comparison of Spatial and Temporal Patterns.
Neural Plast;
2018: 7513258, 2018.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30410537
12.
Creation of miniature pig model of human Waardenburg syndrome type 2A by ENU mutagenesis.
Hum Genet;
136(11-12): 1463-1475, 2017 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29094203
13.
Gene Expression by Mouse Inner Ear Hair Cells during Development.
J Neurosci;
35(16): 6366-80, 2015 Apr 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25904789
14.
Mutation of the ATP-gated P2X(2) receptor leads to progressive hearing loss and increased susceptibility to noise.
Proc Natl Acad Sci U S A;
110(6): 2228-33, 2013 Feb 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23345450
15.
Adenovirus Vectors Target Several Cell Subtypes of Mammalian Inner Ear In Vivo.
Neural Plast;
2016: 9409846, 2016.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28116172
16.
Discovery and characterization of a peptide that enhances endosomal escape of delivered proteins in vitro and in vivo.
J Am Chem Soc;
137(44): 14084-93, 2015 Nov 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26465072
17.
Mutations in OTOGL, encoding the inner ear protein otogelin-like, cause moderate sensorineural hearing loss.
Am J Hum Genet;
91(5): 872-82, 2012 11 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23122586
18.
Hair cell overexpression of Islet1 reduces age-related and noise-induced hearing loss.
J Neurosci;
33(38): 15086-94, 2013 Sep 18.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24048839
19.
Functional mutation of SMAC/DIABLO, encoding a mitochondrial proapoptotic protein, causes human progressive hearing loss DFNA64.
Am J Hum Genet;
89(1): 56-66, 2011 Jul 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21722859
20.
Loss-of-function mutations in the PRPS1 gene cause a type of nonsyndromic X-linked sensorineural deafness, DFN2.
Am J Hum Genet;
86(1): 65-71, 2010 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20021999