Detalles de la búsqueda
1.
Gene Therapy in Patients with the Crigler-Najjar Syndrome.
N Engl J Med;
389(7): 620-631, 2023 Aug 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37585628
2.
Development of a dual hybrid AAV vector for endothelial-targeted expression of von Willebrand factor.
Gene Ther;
30(3-4): 245-254, 2023 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33456057
3.
Rescue of Advanced Pompe Disease in Mice with Hepatic Expression of Secretable Acid α-Glucosidase.
Mol Ther;
28(9): 2056-2072, 2020 09 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32526204
4.
Prevalence and long-term monitoring of humoral immunity against adeno-associated virus in Duchenne Muscular Dystrophy patients.
Cell Immunol;
342: 103780, 2019 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29571923
5.
Rescue of GSDIII Phenotype with Gene Transfer Requires Liver- and Muscle-Targeted GDE Expression.
Mol Ther;
26(3): 890-901, 2018 03 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29396266
6.
Synergism of dual AAV gene therapy and rapamycin rescues GSDIII phenotype in muscle and liver.
JCI Insight;
2024 May 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38753465
7.
Lethality rescue and long-term amelioration of a citrullinemia type I mouse model by neonatal gene-targeting combined to SaCRISPR-Cas9.
Mol Ther Methods Clin Dev;
31: 101103, 2023 Dec 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37744006
8.
Efficacy of AAV8-hUGT1A1 with Rapamycin in neonatal, suckling, and juvenile rats to model treatment in pediatric CNs patients.
Mol Ther Methods Clin Dev;
20: 287-297, 2021 Mar 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33511243
9.
Long-term correction of ornithine transcarbamylase deficiency in Spf-Ash mice with a translationally optimized AAV vector.
Mol Ther Methods Clin Dev;
20: 169-180, 2021 Mar 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33473356
10.
Hepatic expression of GAA results in enhanced enzyme bioavailability in mice and non-human primates.
Nat Commun;
12(1): 6393, 2021 11 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34737297
11.
Gene therapy with secreted acid alpha-glucosidase rescues Pompe disease in a novel mouse model with early-onset spinal cord and respiratory defects.
EBioMedicine;
61: 103052, 2020 Nov.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33039711
12.
A Quantitative In Vitro Potency Assay for Adeno-Associated Virus Vectors Encoding for the UGT1A1 Transgene.
Mol Ther Methods Clin Dev;
18: 250-258, 2020 Sep 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32637454
13.
Capsid-specific removal of circulating antibodies to adeno-associated virus vectors.
Sci Rep;
10(1): 864, 2020 01 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31965041
14.
Single-domain antibodies targeting antithrombin reduce bleeding in hemophilic mice with or without inhibitors.
EMBO Mol Med;
12(4): e11298, 2020 04 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32159286
15.
IgG-cleaving endopeptidase enables in vivo gene therapy in the presence of anti-AAV neutralizing antibodies.
Nat Med;
26(7): 1096-1101, 2020 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32483358
16.
Progress and challenges of gene therapy for Pompe disease.
Ann Transl Med;
7(13): 287, 2019 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31392199
17.
Role of Regulatory T Cell and Effector T Cell Exhaustion in Liver-Mediated Transgene Tolerance in Muscle.
Mol Ther Methods Clin Dev;
15: 83-100, 2019 Dec 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31649958
18.
Dual muscle-liver transduction imposes immune tolerance for muscle transgene engraftment despite preexisting immunity.
JCI Insight;
4(11)2019 06 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31167976
19.
Real-Time Monitoring of Exosome Enveloped-AAV Spreading by Endomicroscopy Approach: A New Tool for Gene Delivery in the Brain.
Mol Ther Methods Clin Dev;
14: 237-251, 2019 Sep 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31440523
20.
AAV Gene Transfer with Tandem Promoter Design Prevents Anti-transgene Immunity and Provides Persistent Efficacy in Neonate Pompe Mice.
Mol Ther Methods Clin Dev;
12: 85-101, 2019 Mar 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30581888